Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Choroba zatok u małych dzieci chorych na mukowiscydozę

4 września 2026 zaktualizowane przez: Daniel M. Beswick, University of California, Los Angeles
Jest to prospektywne badanie obserwacyjne badające wpływ wysoce skutecznych modulatorów przezbłonowego regulatora przewodnictwa w mukowiscydozie (CFTR) na przewlekłe zapalenie błony śluzowej nosa i zatok (CRS) i dysfunkcję węchu (OD) u małych dzieci chorych na mukowiscydozę (YCwCF). W badaniu wzięły udział dwie grupy: dzieci w wieku 2-8 lat, włączane podczas pierwszej wizyty, otrzymujące wysoce skuteczną terapię modulatorową (HEMT) oraz grupę kontrolną, składającą się z dzieci w wieku 2-8 lat, włączane podczas pierwszej wizyty, nieotrzymujących HEMT. Wyniki obejmą skany rezonansu magnetycznego zatok (MRI), badania węchu i badania jakości życia uzyskane w ciągu dwóch lat.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To wieloośrodkowe, prospektywne badanie obserwacyjne bada wpływ wysoce skutecznej terapii modulatorowej (HEMT) na przewlekłe zapalenie błony śluzowej nosa i zatok (CRS) i dysfunkcję węchu (OD) u małych dzieci chorych na mukowiscydozę (YCwCF). Badanie trwa dwa lata i obejmuje dwie odrębne grupy dzieci chorych na mukowiscydozę: dzieci w wieku ≤ 8 lat otrzymujące HEMT i grupę kontrolną dzieci w wieku ≤ 8 lat nieotrzymujących HEMT. Badanie ma na celu ocenę skuteczności HEMT w poprawie zdrowia zatok i zdolności węchowych w tej młodej grupie demograficznej.

Kluczowe oceny obejmują obrazowanie rezonansu magnetycznego (MRI) zmętnienie zatok, objętość opuszki węchowej mierzoną za pomocą MRI, obiektywne badanie węchu i różne badania jakości (QOL). Celem tego badania jest scharakteryzowanie ciężkości CRS i OD w YCwCF oraz wyjaśnienie, czy wczesne rozpoczęcie HEMT poprawia CRS i OD.

W grupie HEMT uczestnicy przejdą ocenę przed HEMT, a następnie 1 rok i 2 lata po HEMT. W grupie kontrolnej/nie-HEMT uczestnicy zostaną poddani równoległym ocenom na początku badania, w odstępach 1-rocznych i 2-letnich w celu śledzenia naturalnego postępu CRS i OD bez HEMT.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

80

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Colorado
        • Kontakt:
          • Edith Zemanick, MD
        • Kontakt:
          • Mary Cross
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Rekrutacyjny
        • University of Iowa
        • Kontakt:
          • Sean B Fain, PhD
        • Kontakt:
          • Mary Teresi
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • Rekrutacyjny
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
          • Michael Lewis, MD
        • Kontakt:
          • Larry Scott
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229-3039
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
          • Jason Woods, PhD
        • Kontakt:
          • Priyanka Desirazu
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Stany Zjednoczone, 05446
        • Rekrutacyjny
        • University of Vermont
        • Kontakt:
          • Jillian S Sullivan, MD
        • Kontakt:
          • Julie Sweet
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
        • Rekrutacyjny
        • University of Virginia
        • Kontakt:
          • Jaime Mata, MS, PhD
        • Kontakt:
          • Roselove N Nunoo-Asare

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnicy tego badania zostaną zapisani do jednej z dwóch grup. Do pierwszej grupy (Grupa HEMT) zostaną włączone dzieci w wieku od 2 do 8 lat, które mają kliniczny zamiar rozpoczęcia leczenia HEMT, zdefiniowanego jako iwakaftor lub eleksakaftor/tezakaftor/iwakaftor w zależności od statusu mutacji CFTR. Druga grupa (grupa nie-HEMT) będzie składać się z dzieci w wieku poniżej 8 lat, które nie zamierzają klinicznie inicjować HEMT. Dzieci do obu grup zostaną zidentyfikowane i rekrutowane w klinikach leczenia mukowiscydozy.

Opis

Kryteria przyjęcia:

Grupa HEMT:

  • Dzieci z dokumentacją rozpoznania mukowiscydozy
  • Wiek 2–8 lat podczas pierwszej wizyty studyjnej
  • Mutacja CFTR zgodna ze wskazaniem FDA dotyczącym wysoce skutecznej terapii modulatorowej (iwakaftor lub eleksakaftor/tezakaftor/iwakaftor)
  • Lekarz zamierza przepisać iwakaftor lub ETI, tak aby rejestracja nastąpiła przed rozpoczęciem HEMT

Grupa niebędąca HEMT/kontrolna:

  • Dzieci z dokumentacją rozpoznania mukowiscydozy
  • Wiek 2–8 lat w momencie pierwszej wizyty studyjnej
  • Nie kwalifikuje się do wysoce skutecznej terapii modulatorowej (iwakaftor lub eleksakaftor/tezakaftor/iwakaftor) w oparciu o mutację CFTR lub decyzję kliniczną o nieinicjowaniu HEMT, jeśli kwalifikuje się

Kryteria wyłączenia:

Dla obu grup:

  • Zażycie leku badanego w ciągu 28 dni przed pierwszą wizytą studyjną
  • Stosowanie iwakaftoru lub eleksakaftoru/tezakaftoru/iwakaftoru w ciągu 180 dni przed pierwszą wizytą studyjną włącznie
  • Stosowanie przewlekłych doustnych kortykosteroidów w ciągu 28 dni przed pierwszą wizytą w ramach badania włącznie.
  • Operacja zatok w ciągu 180 dni przed pierwszą wizytą studyjną

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Grupa HEMT
Dzieci chore na mukowiscydozę planujące rozpoczęcie leczenia modulatorem CFTR iwakaftorem lub eleksakaftorem/tezakaftorem/iwakaftorem. Uczestnicy tego badania niebędący grupą HEMT mogą zapisać się do kohorty HEMT, jeśli kwalifikują się do terapii modulatorami CFTR i planują je rozpocząć.
Lek: Iwakaftor lub eleksakaftor/tezakaftor/iwakaftor
HEMT są przepisywane według uznania lekarza prowadzącego i nie są narzucane przez głównego badacza tego badania.
Inne nazwy:
  • Kalydeco lub Trikafta; Wierzchołek (VX)-770 lub VX-445/VX-661/VX-770
Grupa niebędąca HEMT/kontrolna
Dzieci chore na mukowiscydozę nie leczone iwakaftorem lub eleksakaftorem/tezakaftorem/iwakaftorem jako modulatorem CFTR.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana zmętnienia zatok w MRI
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, obserwacja 1-letnia i 2-letnia
Pomiar obejmuje obliczenie procentu całkowitego zmętnienia zatok (%) za pomocą rezonansu magnetycznego, podczas którego zawartość zatok różnicuje się na powietrze i tkankę miękką/płyn.
Wartość wyjściowa, obserwacja 1-letnia i 2-letnia
Zmiana objętości opuszki węchowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, obserwacja 1-letnia i 2-letnia
Ocena obejmuje segmentację opuszki węchowej na kolejnych przekrojach koronowych za pomocą MRI, a następnie połączenie ich w obszar trójwymiarowy. Następnie objętość tego obszaru oblicza się w milimetrach sześciennych (mm3).
Wartość wyjściowa, obserwacja 1-letnia i 2-letnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmętnienie szczeliny węchowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, obserwacja 1-letnia i 2-letnia
Zmętnienie szczeliny węchowej określa się ilościowo poprzez segmentację szczeliny węchowej na obrazie MRI i zastosowanie progów intensywności pikseli w celu obliczenia procentu (%) zmętnienia.
Wartość wyjściowa, obserwacja 1-letnia i 2-letnia
Zmiana wyników pediatrycznego koła węchowego (PSW).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, obserwacja 1-letnia i 2-letnia
W teście PSW dzieci identyfikują mikrokapsułkowane substancje zapachowe. Wynik (zakres: 0-11) opiera się na liczbie prawidłowo zidentyfikowanych zapachów, przy czym wyższy wynik wskazuje na lepszą funkcję węchową.
Wartość wyjściowa, obserwacja 1-letnia i 2-letnia
Zmiana wyników w Krótkim Kwestionariuszu Zaburzeń Węchu (BQOD).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, obserwacja 1-letnia i 2-letnia
Niniejsze BQOD jest ankietą wypełnianą przez rodziców, mającą na celu ocenę jakości życia specyficznej dla węchu (QOL). Wyniki ankiety (zakres: 0-21) określają ilościowo stopień węchowego upośledzenia jakości życia, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe węchowe upośledzenie jakości życia.
Wartość wyjściowa, obserwacja 1-letnia i 2-letnia
Badanie zmiany jakości życia zatok i nosa (SN-5) – domeny częstotliwości objawów
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, obserwacja 1-letnia i 2-letnia
SN-5 to ankieta wypełniana przez rodziców, oceniająca objawy zatokowe i jakość życia u dzieci. Rejestruje infekcje zatok, niedrożność nosa, objawy alergii, niepokój emocjonalny, ograniczenia aktywności i ogólną jakość życia. W przypadku pierwszych pięciu pytań dotyczących domeny symptomów wyniki wahają się od 1 do 7 dla każdej domeny, wyższe wyniki wskazują na większą częstotliwość występowania objawów u pacjenta w ciągu ostatnich 4 tygodni.
Wartość wyjściowa, obserwacja 1-letnia i 2-letnia
Badanie zmian w badaniu jakości życia zatok i nosa (SN-5) – domena ogólnej jakości życia (QOL).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, obserwacja 1-letnia i 2-letnia
SN-5 to ankieta wypełniana przez rodziców, oceniająca objawy zatokowe i jakość życia u dzieci. Rejestruje infekcje zatok, niedrożność nosa, objawy alergii, niepokój emocjonalny, ograniczenia aktywności i ogólną jakość życia. Ostatnie pytanie oceniające ogólną jakość życia dziecka w wyniku problemów z nosem lub zatokami oceniane jest w skali 0-10, przy czym wyższy wynik oznacza lepszą jakość życia.
Wartość wyjściowa, obserwacja 1-letnia i 2-letnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of California, Los Angeles

Współpracownicy

University of Iowa
Children's Hospital Colorado
University of Kansas Medical Center
University of North Carolina, Chapel Hill
University of Vermont
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Virginia

Śledczy

  • Główny śledczy: Daniel M Beswick, MD, University of California, Los Angeles

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 kwietnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 czerwca 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 czerwca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 grudnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 grudnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 stycznia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 22-000594

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Dane uczestników będą bezpiecznie przechowywane przy użyciu oprogramowania REDCap.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj