Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sinussygdom hos små børn med cystisk fibrose

6. maj 2026 opdateret af: Daniel M. Beswick, University of California, Los Angeles
Dette er et prospektivt observationsstudie, der undersøger virkningen af ​​højeffektive cystisk fibrose transmembrane konduktansregulator (CFTR) modulatorer på kronisk rhinosinusitis (CRS) og olfaktorisk dysfunktion (OD) hos små børn med cystisk fibrose (YCwCF). Denne undersøgelse involverer to grupper: børn 2-8 år, inklusive ved det første besøg, der modtager højeffektiv modulatorterapi (HEMT), og en kontrolgruppe af børn på 2-8 år, inklusive ved første besøg, som ikke modtager HEMT. Resultaterne vil omfatte sinus magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)-scanninger, olfaktoriske tests og livskvalitetsundersøgelser opnået over en toårig periode.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette multicenter, prospektive, observationsstudie undersøger virkningerne af højeffektiv modulatorterapi (HEMT) på kronisk rhinosinusitis (CRS) og olfaktorisk dysfunktion (OD) hos små børn med cystisk fibrose (YCwCF). Undersøgelsen strækker sig over to år og omfatter to adskilte grupper af børn med cystisk fibrose: børn ≤ 8 år, der modtager HEMT og en kontrolgruppe af børn ≤ 8, der ikke får HEMT. Undersøgelsen har til formål at vurdere effektiviteten af ​​HEMT til at forbedre sinus sundhed og lugteevner i denne unge demografiske.

Nøglevurderinger omfatter magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) sinusopacificering, olfaktorisk bulb-volumen målt via MRI, objektiv olfaktorisk testning og forskellige kvalitetsundersøgelser (QOL). Denne undersøgelse søger at karakterisere sværhedsgraden af ​​CRS og OD i YCwCF og at belyse, om tidlig initiering af HEMT forbedrer CRS og OD.

I HEMT-gruppen vil deltagerne have en præ-HEMT-vurdering efterfulgt af 1-års og 2-årige post-HEMT-evalueringer. I kontrol/ikke-HEMT-gruppen vil deltagerne gennemgå parallelle vurderinger med baseline, 1-års og 2-års intervaller for at spore den naturlige progression af CRS og OD uden HEMT.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

80

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado
        • Kontakt:
          • Edith Zemanick, MD
        • Kontakt:
          • Mary Cross
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa
        • Kontakt:
          • Sean B Fain, PhD
        • Kontakt:
          • Mary Teresi
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
          • Michael Lewis, MD
        • Kontakt:
          • Larry Scott
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229-3039
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
          • Jason Woods, PhD
        • Kontakt:
          • Priyanka Desirazu
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Forenede Stater, 05446
        • Rekruttering
        • University of Vermont
        • Kontakt:
          • Jillian S Sullivan, MD
        • Kontakt:
          • Julie Sweet
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • Rekruttering
        • University of Virginia
        • Kontakt:
          • Jaime Mata, MS, PhD
        • Kontakt:
          • Roselove N Nunoo-Asare

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagerne til denne undersøgelse vil blive tilmeldt en af ​​to grupper. Den første gruppe (HEMT Group) vil indskrive børn mellem 2-8 år, som har en klinisk hensigt om at påbegynde HEMT, som er defineret som ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor baseret på underliggende CFTR-mutationsstatus. Den anden gruppe (ikke-HEMT-gruppen) vil bestå af børn under 8 år uden hensigt om at påbegynde klinisk HEMT. Børn for begge grupper vil blive identificeret og rekrutteret fra cystisk fibrose-klinikker.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

HEMT gruppe:

  • Børn med dokumentation for en CF-diagnose
  • Alder 2-8 år ved første studiebesøg
  • CFTR-mutation i overensstemmelse med FDA-mærket indikation af højeffektiv modulatorterapi (ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)
  • Klinikeren har til hensigt at ordinere ivacaftor eller ETI, så tilmeldingen er før starten af ​​HEMT

Ikke-HEMT/kontrolgruppe:

  • Børn med dokumentation for en CF-diagnose
  • Alder 2-8 år ved første studiebesøg
  • Ikke berettiget til højeffektiv modulatorterapi (ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) baseret på CFTR-mutation eller klinisk beslutning om ikke at starte HEMT, hvis det er kvalificeret

Ekskluderingskriterier:

For begge grupper:

  • Brug af et forsøgslægemiddel inden for 28 dage før det første studiebesøg
  • Brug af ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor inden for de 180 dage før og med det første studiebesøg
  • Brug af kroniske orale kortikosteroider inden for de 28 dage før og med det første studiebesøg.
  • Sinusoperation inden for 180 dage før det første studiebesøg

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
HEMT Group
Børn med CF planlægger at starte ivacaftor- eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor CFTR-modulatorterapi. Deltagere fra ikke-HEMT-gruppen i denne undersøgelse kan tilmelde sig HEMT-kohorten, hvis de bliver kvalificerede til disse CFTR-modulatorterapier og planlægger at starte dem.
Medicin: Ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
HEMT'er ordineres efter den behandlende læges skøn og er ikke dikteret af hovedforskeren af ​​denne undersøgelse.
Andre navne:
  • Kalydeco eller Trikafta; Vertex (VX)-770 eller VX-445/VX-661/VX-770
Ikke-HEMT/kontrolgruppe
Børn med CF, der ikke er i behandling med ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor CFTR-modulator.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i MR sinus opacificering
Tidsramme: Baseline, 1-års og 2-års opfølgning
Måling involverer beregning af procent total sinusopacificering (%) ved hjælp af MRI, hvor sinusindhold differentieres til luft og blødt væv/væske.
Baseline, 1-års og 2-års opfølgning
Ændring i olfaktorisk pærevolumen
Tidsramme: Baseline, 1-års og 2-års opfølgning
Vurdering omfatter segmentering af lugteløget på på hinanden følgende koronale skiver ved hjælp af MR, og derefter kombinere disse i en 3-dimensionel region. Rumfanget af dette område beregnes derefter i kubikmillimeter (mm3).
Baseline, 1-års og 2-års opfølgning

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Lugtspalteopacificering
Tidsramme: Baseline, 1-års og 2-års opfølgning
Lugtspalteopacificering kvantificeres ved at segmentere lugtespalten på MRI og anvende tærskler for pixelintensitet for at beregne procentdelen (%) af opacificering.
Baseline, 1-års og 2-års opfølgning
Ændring i Pediatric Smell Wheel (PSW)-score
Tidsramme: Baseline, 1-års og 2-års opfølgning
PSW-testen involverer børn, der identificerer mikroindkapslede lugtstoffer. Scoren (interval: 0-11) er baseret på antallet af korrekt identificerede lugte, med højere score, der indikerer bedre lugtefunktion.
Baseline, 1-års og 2-års opfølgning
Ændring i kort spørgeskema over olfaktoriske lidelser (BQOD) resultater
Tidsramme: Baseline, 1-års og 2-års opfølgning
Denne BQOD er ​​en forældreudfyldt undersøgelse til vurdering af olfaktorisk specifik livskvalitet (QOL). Undersøgelsesresultaterne (interval: 0-21) kvantificerer graden af ​​svækkelse af lugtkvalitet, hvor højere score indikerer større svækkelse af lugtkvalitet.
Baseline, 1-års og 2-års opfølgning
Ændring i sinus- og næsekvalitetsundersøgelse (SN-5) - Symptomfrekvensdomæner
Tidsramme: Baseline, 1-års og 2-års opfølgning
SN-5 er en forældregennemført undersøgelse, der vurderer sinussymptomer og QOL hos børn. Den fanger bihuleinfektioner, næseobstruktion, allergisymptomer, følelsesmæssig nød, aktivitetsbegrænsninger og overordnet QOL. For de første fem symptomdomænespørgsmål varierer scorerne 1-7 for hvert domæne, højere score indikerer højere frekvens, hvor symptomet har påvirket patienten i løbet af de sidste 4 uger.
Baseline, 1-års og 2-års opfølgning
Ændring i sinus- og næsekvalitetsundersøgelse (SN-5) - domæne overordnet livskvalitet (QOL)
Tidsramme: Baseline, 1-års og 2-års opfølgning
SN-5 er en forældregennemført undersøgelse, der vurderer sinussymptomer og QOL hos børn. Den fanger bihuleinfektioner, næseobstruktion, allergisymptomer, følelsesmæssig nød, aktivitetsbegrænsninger og overordnet QOL. Det sidste spørgsmål, der vurderer barnets samlede QOL som følge af næse- eller bihuleproblemer, scores på en skala 0-10, hvor højere score indikerer bedre QOL.
Baseline, 1-års og 2-års opfølgning

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of California, Los Angeles

Samarbejdspartnere

University of Iowa
Children's Hospital Colorado
University of Kansas Medical Center
University of North Carolina, Chapel Hill
University of Vermont
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Virginia

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Daniel M Beswick, MD, University of California, Los Angeles

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. april 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. juni 2029

Studieafslutning (Anslået)

30. juni 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. december 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. december 2023

Først opslået (Faktiske)

5. januar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. maj 2026

Sidst verificeret

1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 22-000594

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Deltagerdata vil blive opbevaret sikkert ved hjælp af REDCap-software.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Kronisk rhinosinusitis (diagnose)

Kliniske forsøg med Ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ecuador

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner