Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Sinussjukdom hos små barn med cystisk fibros

4 september 2026 uppdaterad av: Daniel M. Beswick, University of California, Los Angeles
Detta är en prospektiv, observationsstudie som undersöker effekten av högeffektiva cystisk fibros transmembrankonduktansregulator (CFTR) modulatorer på kronisk rhinosinusit (CRS) och olfaktorisk dysfunktion (OD) hos små barn med cystisk fibros (YCwCF). Denna studie involverar två grupper: barn 2-8 år gamla, inklusive vid första besöket, som får högeffektiv modulatorterapi (HEMT), och en kontrollgrupp av barn 2-8 år gamla, inklusive vid första besöket, som inte får HEMT. Resultaten kommer att inkludera sinus magnetisk resonanstomografi (MRI), olfaktoriska tester och livskvalitetsundersökningar som erhållits under en tvåårsperiod.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna multicenter, prospektiva, observationsstudie undersöker effekterna av högeffektiv modulatorterapi (HEMT) på kronisk rhinosinusit (CRS) och olfaktorisk dysfunktion (OD) hos små barn med cystisk fibros (YCwCF). Studien sträcker sig över två år och inkluderar två distinkta grupper av barn med cystisk fibros: barn ≤ 8 år som får HEMT och en kontrollgrupp med barn ≤ 8 som inte får HEMT. Studien syftar till att bedöma effektiviteten av HEMT för att förbättra sinushälsa och luktförmåga i denna unga demografiska.

Nyckelbedömningar inkluderar magnetisk resonanstomografi (MRI) sinusopacifiering, luktkolvsvolym mätt via MRT, objektiv lukttestning och olika kvalitetsundersökningar (QOL). Denna undersökning syftar till att karakterisera svårighetsgraden av CRS och OD i YCwCF, och att klargöra om tidig initiering av HEMT förbättrar CRS och OD.

I HEMT-gruppen kommer deltagarna att ha en pre-HEMT-bedömning följt av 1- och 2-åriga post-HEMT-utvärderingar. I kontrollgruppen/icke-HEMT-gruppen kommer deltagarna att genomgå parallella bedömningar med baslinje-, 1-års- och 2-årsintervall för att spåra den naturliga utvecklingen av CRS och OD utan HEMT.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

80

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Rekrytering
        • Children's Hospital Colorado
        • Kontakt:
          • Edith Zemanick, MD
        • Kontakt:
          • Mary Cross
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • Rekrytering
        • University of Iowa
        • Kontakt:
          • Sean B Fain, PhD
        • Kontakt:
          • Mary Teresi
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • Rekrytering
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
          • Michael Lewis, MD
        • Kontakt:
          • Larry Scott
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229-3039
        • Rekrytering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
          • Jason Woods, PhD
        • Kontakt:
          • Priyanka Desirazu
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Förenta staterna, 05446
        • Rekrytering
        • University of Vermont
        • Kontakt:
          • Jillian S Sullivan, MD
        • Kontakt:
          • Julie Sweet
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22903
        • Rekrytering
        • University of Virginia
        • Kontakt:
          • Jaime Mata, MS, PhD
        • Kontakt:
          • Roselove N Nunoo-Asare

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Deltagare för denna studie kommer att inskrivas i en av två grupper. Den första gruppen (HEMT Group) kommer att registrera barn mellan 2-8 år som har en klinisk avsikt att initiera HEMT, vilket definieras som ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor baserat på underliggande CFTR-mutationsstatus. Den andra gruppen (icke-HEMT-gruppen) kommer att bestå av barn under 8 år utan avsikt att kliniskt påbörja HEMT. Barn för båda grupperna kommer att identifieras och rekryteras från kliniker för cystisk fibros.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

HEMT Group:

  • Barn med dokumentation av CF-diagnos
  • Ålder 2-8 år vid första studiebesöket
  • CFTR-mutation överensstämmer med FDA-märkt indikation på mycket effektiv modulatorterapi (ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)
  • Läkaren har för avsikt att förskriva ivacaftor eller ETI så att inskrivningen sker före start av HEMT

Icke-HEMT/kontrollgrupp:

  • Barn med dokumentation av CF-diagnos
  • Ålder 2-8 år vid första studiebesöket
  • Ej kvalificerad för högeffektiv modulatorterapi (ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) baserat på CFTR-mutation eller kliniskt beslut att inte initiera HEMT om det är lämpligt

Exklusions kriterier:

För båda grupperna:

  • Användning av ett prövningsläkemedel inom 28 dagar före det första studiebesöket
  • Användning av ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor inom 180 dagar före och inklusive det första studiebesöket
  • Användning av kroniska orala kortikosteroider inom 28 dagar före och inklusive det första studiebesöket.
  • Sinusoperation inom 180 dagar före det första studiebesöket

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
HEMT Group
Barn med CF som planerar att påbörja ivacaftor- eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor CFTR-modulatorterapi. Deltagare från icke-HEMT-gruppen i denna studie kan registrera sig i HEMT-kohorten om de blir berättigade till dessa CFTR-modulatorterapier och planerar att starta dem.
Läkemedel: Ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
HEMT:s ordineras enligt den behandlande läkarens gottfinnande och dikteras inte av huvudutredaren för denna studie.
Andra namn:
  • Kalydeco eller Trikafta; Vertex (VX)-770 eller VX-445/VX-661/VX-770
Icke-HEMT/kontrollgrupp
Barn med CF som inte behandlas med ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor CFTR-modulator.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i MRI sinus opacifiering
Tidsram: Baslinje, 1-års och 2-års uppföljning
Mätningen innebär att man beräknar procent total sinusopacifikation (%) med hjälp av MRT, där sinusinnehållet differentieras till luft och mjukvävnad/vätska.
Baslinje, 1-års och 2-års uppföljning
Förändring i volymen av luktbulben
Tidsram: Baslinje, 1-års och 2-års uppföljning
Bedömningen inkluderar segmentering av luktlöken på på varandra följande koronala skivor med hjälp av MRI, och sedan kombinera dessa till en 3-dimensionell region. Volymen av denna region beräknas sedan i kubikmillimeter (mm3).
Baslinje, 1-års och 2-års uppföljning

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Luktklyftopacifiering
Tidsram: Baslinje, 1-års och 2-års uppföljning
Opacifiering av luktspalt kvantifieras genom att segmentera luktspalten på MRI och tillämpa tröskelvärden för pixelintensitet för att beräkna procentandelen (%) av opacifiering.
Baslinje, 1-års och 2-års uppföljning
Förändring i Pediatric Smell Wheel (PSW) poäng
Tidsram: Baslinje, 1-års och 2-års uppföljning
PSW-testet involverar barn som identifierar mikroinkapslade luktämnen. Poängen (intervall: 0-11) baseras på antalet korrekt identifierade lukter, med högre poäng som indikerar bättre luktfunktion.
Baslinje, 1-års och 2-års uppföljning
Förändring i kort frågeformulär för luktstörningar (BQOD) poäng
Tidsram: Baslinje, 1-års och 2-års uppföljning
Denna BQOD är en föräldrafullbordad undersökning för att bedöma luktspecifik livskvalitet (QOL). Undersökningspoängen (intervall: 0-21) kvantifierar graden av nedsättning av luktkvalitet, med högre poäng som indikerar större nedsättning av luktkvalitet.
Baslinje, 1-års och 2-års uppföljning
Förändring i sinus och näskvalitetsundersökning (SN-5) - Symtomfrekvensdomäner
Tidsram: Baslinje, 1-års och 2-års uppföljning
SN-5 är en förälder-slutförd undersökning som bedömer sinussymptom och QOL hos barn. Den fångar sinusinfektioner, nästäppa, allergisymptom, känslomässigt lidande, aktivitetsbegränsningar och övergripande QOL. För de första fem symtomdomänfrågorna varierar poängen 1-7 för varje domän, högre poäng indikerar högre frekvens vid vilka symtom som drabbat patienten under de senaste 4 veckorna.
Baslinje, 1-års och 2-års uppföljning
Förändring i sinus och nasal livskvalitetsundersökning (SN-5) - domän övergripande livskvalitet (QOL)
Tidsram: Baslinje, 1-års och 2-års uppföljning
SN-5 är en förälder-slutförd undersökning som bedömer sinussymptom och QOL hos barn. Den fångar sinusinfektioner, nästäppa, allergisymptom, känslomässigt lidande, aktivitetsbegränsningar och övergripande QOL. Den sista frågan som bedömer barnets totala livskvalitet till följd av problem med näsan eller bihålorna poängsätts på en skala 0-10, med högre poäng som indikerar bättre livskvalitet.
Baslinje, 1-års och 2-års uppföljning

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of California, Los Angeles

Samarbetspartners

University of Iowa
Children's Hospital Colorado
University of Kansas Medical Center
University of North Carolina, Chapel Hill
University of Vermont
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Virginia

Utredare

  • Huvudutredare: Daniel M Beswick, MD, University of California, Los Angeles

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 april 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

30 juni 2029

Avslutad studie (Beräknad)

30 juni 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 december 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 december 2023

Första postat (Faktisk)

5 januari 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 22-000594

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Deltagardata kommer att lagras säkert med hjälp av REDCap programvara.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera