Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sinussykdom hos små barn med cystisk fibrose

4. september 2026 oppdatert av: Daniel M. Beswick, University of California, Los Angeles
Dette er en prospektiv, observasjonsstudie som undersøker virkningen av svært effektive cystisk fibrose transmembrane konduktansregulator (CFTR) modulatorer på kronisk rhinosinusitt (CRS) og luktdysfunksjon (OD) hos små barn med cystisk fibrose (YCwCF). Denne studien involverer to grupper: barn 2-8 år, inkludert ved første besøk, som får høyeffektiv modulatorterapi (HEMT), og en kontrollgruppe med barn 2-8 år, inkludert ved første besøk, som ikke får HEMT. Resultatene vil inkludere sinus magnetisk resonans imaging (MRI) skanner, luktetester og livskvalitetsundersøkelser oppnådd over en toårsperiode.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne multisenter, prospektive, observasjonsstudien undersøker effekten av høyeffektiv modulatorterapi (HEMT) på kronisk rhinosinusitt (CRS) og luktdysfunksjon (OD) hos små barn med cystisk fibrose (YCwCF). Studien strekker seg over to år og inkluderer to distinkte grupper av barn med cystisk fibrose: barn ≤ 8 år som får HEMT og en kontrollgruppe med barn ≤ 8 som ikke får HEMT. Studien tar sikte på å vurdere effekten av HEMT for å forbedre sinushelsen og lukteevnen i denne unge demografien.

Nøkkelvurderinger inkluderer magnetisk resonansavbildning (MRI) sinusopacifisering, volum av luktpære målt via MR, objektiv lukttesting og ulike kvalitetsundersøkelser (QOL). Denne undersøkelsen søker å karakterisere alvorlighetsgraden av CRS og OD i YCwCF, og å belyse om tidlig initiering av HEMT forbedrer CRS og OD.

I HEMT-gruppen vil deltakerne ha en pre-HEMT-vurdering etterfulgt av 1-års og 2-års post-HEMT-evalueringer. I kontroll/ikke-HEMT-gruppen vil deltakerne gjennomgå parallelle vurderinger ved baseline, 1-års og 2-års intervaller for å spore den naturlige progresjonen av CRS og OD uten HEMT.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

80

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado
        • Ta kontakt med:
          • Edith Zemanick, MD
        • Ta kontakt med:
          • Mary Cross
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa
        • Ta kontakt med:
          • Sean B Fain, PhD
        • Ta kontakt med:
          • Mary Teresi
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center
        • Ta kontakt med:
          • Michael Lewis, MD
        • Ta kontakt med:
          • Larry Scott
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229-3039
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ta kontakt med:
          • Jason Woods, PhD
        • Ta kontakt med:
          • Priyanka Desirazu
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Forente stater, 05446
        • Rekruttering
        • University of Vermont
        • Ta kontakt med:
          • Jillian S Sullivan, MD
        • Ta kontakt med:
          • Julie Sweet
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
        • Rekruttering
        • University of Virginia
        • Ta kontakt med:
          • Jaime Mata, MS, PhD
        • Ta kontakt med:
          • Roselove N Nunoo-Asare

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Deltakere for denne studien vil bli registrert i en av to grupper. Den første gruppen (HEMT Group) vil registrere barn mellom 2-8 år som har en klinisk intensjon om å starte HEMT, som er definert som ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor basert på underliggende CFTR-mutasjonsstatus. Den andre gruppen (ikke-HEMT-gruppen) vil bestå av barn under 8 år uten intensjon om å initiere HEMT klinisk. Barn for begge grupper vil bli identifisert og rekruttert fra klinikker for cystisk fibrose.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

HEMT-gruppe:

  • Barn med dokumentasjon på CF-diagnose
  • Alder 2-8 år ved første studiebesøk
  • CFTR-mutasjon i samsvar med FDA-merket indikasjon på svært effektiv modulatorterapi (ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)
  • Legen har til hensikt å foreskrive ivacaftor eller ETI slik at påmeldingen er før starten av HEMT

Ikke-HEMT/kontrollgruppe:

  • Barn med dokumentasjon på CF-diagnose
  • Alder 2-8 år ved første studiebesøk
  • Ikke kvalifisert for svært effektiv modulatorterapi (ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) basert på CFTR-mutasjon eller klinisk beslutning om ikke å starte HEMT hvis kvalifisert

Ekskluderingskriterier:

For begge grupper:

  • Bruk av et forsøkslegemiddel innen 28 dager før det første studiebesøket
  • Bruk av ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor innen 180 dager før og inkludert det første studiebesøket
  • Bruk av kroniske orale kortikosteroider innen 28 dager før og med første studiebesøk.
  • Sinuskirurgi innen 180 dager før første studiebesøk

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
HEMT Group
Barn med CF planlegger å starte ivacaftor- eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor CFTR-modulatorterapi. Deltakere fra ikke-HEMT-gruppen i denne studien kan melde seg inn i HEMT-kohorten hvis de blir kvalifisert for disse CFTR-modulatorterapiene og planlegger å starte dem.
Legemiddel: Ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
HEMT-er foreskrives etter den behandlende legens skjønn og er ikke diktert av hovedforskeren i denne studien.
Andre navn:
  • Kalydeco eller Trikafta; Vertex (VX)-770 eller VX-445/VX-661/VX-770
Ikke-HEMT/kontrollgruppe
Barn med CF ikke på ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor CFTR-modulatorterapi.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i MR sinusopacifisering
Tidsramme: Baseline, 1-års og 2-års oppfølging
Måling innebærer å beregne prosent total sinusopacifisering (%) ved hjelp av MR, hvor sinusinnhold differensieres til luft og bløtvev/væske.
Baseline, 1-års og 2-års oppfølging
Endring i volum av luktpære
Tidsramme: Baseline, 1-års og 2-års oppfølging
Vurdering inkluderer segmentering av luktpæren på påfølgende koronale skiver ved hjelp av MR, og deretter kombinere disse til en 3-dimensjonal region. Volumet av denne regionen beregnes deretter i kubikkmillimeter (mm3).
Baseline, 1-års og 2-års oppfølging

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Olfactory Cleft Opacification
Tidsramme: Baseline, 1-års og 2-års oppfølging
Opacifisering av luktespalte kvantifiseres ved å segmentere luktespalten på MR og bruke terskler for pikselintensitet for å beregne prosentandelen (%) av opasifisering.
Baseline, 1-års og 2-års oppfølging
Endring i Pediatric Smell Wheel (PSW)-score
Tidsramme: Baseline, 1-års og 2-års oppfølging
PSW-testen involverer barn som identifiserer mikroinnkapslede luktstoffer. Poengsummen (område: 0-11) er basert på antall korrekt identifiserte lukter, med høyere poengsum som indikerer bedre luktfunksjon.
Baseline, 1-års og 2-års oppfølging
Endring i kort spørreskjema over luktforstyrrelser (BQOD) score
Tidsramme: Baseline, 1-års og 2-års oppfølging
Denne BQOD er ​​en foreldreutfylt undersøkelse for å vurdere luktspesifikk livskvalitet (QOL). Undersøkelsesskårene (område: 0-21) kvantifiserer graden av svekket luktkvalitet, med høyere skårer som indikerer større svekkelse av luktkvalitet.
Baseline, 1-års og 2-års oppfølging
Endring i sinus og nesekvalitetsundersøkelse (SN-5) - Symptomfrekvensdomener
Tidsramme: Baseline, 1-års og 2-års oppfølging
SN-5 er en foreldreutfylt undersøkelse som vurderer bihulesymptomer og QOL hos barn. Den fanger opp bihuleinfeksjoner, neseobstruksjon, allergisymptomer, emosjonell nød, aktivitetsbegrensninger og generell QOL. For de fem første symptomdomenespørsmålene varierer skårene 1-7 for hvert domene, høyere skårer indikerer høyere frekvens ved hvilket symptom påvirket pasienten i løpet av de siste 4 ukene.
Baseline, 1-års og 2-års oppfølging
Endring i sinus og nesekvalitetsundersøkelse (SN-5) – domene for samlet livskvalitet (QOL)
Tidsramme: Baseline, 1-års og 2-års oppfølging
SN-5 er en foreldreutfylt undersøkelse som vurderer bihulesymptomer og QOL hos barn. Den fanger opp bihuleinfeksjoner, neseobstruksjon, allergisymptomer, emosjonell nød, aktivitetsbegrensninger og generell QOL. Det siste spørsmålet som vurderer barnets generelle QOL som et resultat av nese- eller bihuleproblemer er skåret på en skala 0-10, med høyere skårer som indikerer bedre QOL.
Baseline, 1-års og 2-års oppfølging

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of California, Los Angeles

Samarbeidspartnere

University of Iowa
Children's Hospital Colorado
University of Kansas Medical Center
University of North Carolina, Chapel Hill
University of Vermont
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Virginia

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Daniel M Beswick, MD, University of California, Los Angeles

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. april 2023

Primær fullføring (Antatt)

30. juni 2029

Studiet fullført (Antatt)

30. juni 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. desember 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. desember 2023

Først lagt ut (Faktiske)

5. januar 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 22-000594

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Deltakerdata vil bli lagret sikkert ved hjelp av REDCap-programvare.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere