낭포성 섬유증이 있는 어린 아동의 부비동 질환
2026년 5월 6일 업데이트: Daniel M. Beswick, University of California, Los Angeles
이는 낭포성 섬유증(YCwCF)이 있는 어린 소아의 만성 비부비동염(CRS) 및 후각 기능 장애(OD)에 대한 매우 효과적인 낭성 섬유증 막횡단 전도도 조절제(CFTR) 조절제의 영향을 조사하는 전향적 관찰 연구입니다.
이 연구에는 두 그룹이 포함됩니다: 초기 방문 시 포함되어 매우 효과적인 조절제 요법(HEMT)을 받고 있는 2~8세 어린이와 HEMT를 받지 않은 초기 방문 시 포함된 2~8세 어린이의 대조군.
결과에는 부비동 자기공명영상(MRI) 스캔, 후각 검사, 2년에 걸쳐 얻은 삶의 질 조사 등이 포함됩니다.
연구 개요
상태
모병
상세 설명
이 다기관, 전향적, 관찰 연구는 낭포성 섬유증(YCwCF)이 있는 어린 소아의 만성 비부비동염(CRS) 및 후각 기능 장애(OD)에 대한 매우 효과적인 조절제 요법(HEMT)의 효과를 조사합니다. 이 연구는 2년에 걸쳐 이루어졌으며 낭포성 섬유증을 앓고 있는 두 개의 별개의 어린이 그룹, 즉 HEMT를 받은 8세 이하 어린이와 HEMT를 받지 않은 8세 이하 어린이로 구성된 대조군을 포함합니다. 이 연구는 젊은 층의 부비강 건강과 후각 능력을 향상시키는 HEMT의 효능을 평가하는 것을 목표로 합니다.
주요 평가에는 자기공명영상(MRI) 부비동 혼탁, MRI를 통해 측정된 후각구 부피, 객관적인 후각 검사 및 다양한 품질(QOL) 조사가 포함됩니다. 이 조사는 YCwCF에서 CRS 및 OD의 심각도를 특성화하고 HEMT의 조기 시작이 CRS 및 OD를 향상시키는지 밝히고자 합니다.
HEMT 그룹의 참가자는 HEMT 전 평가를 받은 후 1년 및 2년 후 HEMT 평가를 받게 됩니다. 대조군/비-HEMT 그룹에서 참가자는 HEMT 없이 CRS 및 OD의 자연스러운 진행을 추적하기 위해 기준선, 1년 및 2년 간격으로 병렬 평가를 받게 됩니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
80
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Daniel M Beswick, MD
- 전화번호: 310-206-8457
- 이메일: dbeswick@mednet.ucla.edu
연구 연락처 백업
- 이름: Marlene Florian
- 전화번호: 424-946-5862
- 이메일: mflorian@mednet.ucla.edu
연구 장소
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- 모병
- Children's Hospital Colorado
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연락하다:
- Edith Zemanick, MD
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연락하다:
- Mary Cross
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- 모병
- University of Iowa
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연락하다:
- Sean B Fain, PhD
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연락하다:
- Mary Teresi
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- 모병
- University of Kansas Medical Center
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연락하다:
- Michael Lewis, MD
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연락하다:
- Larry Scott
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229-3039
- 모병
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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연락하다:
- Jason Woods, PhD
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연락하다:
- Priyanka Desirazu
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Vermont
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Colchester, Vermont, 미국, 05446
- 모병
- University of Vermont
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연락하다:
- Jillian S Sullivan, MD
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연락하다:
- Julie Sweet
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22903
- 모병
- University of Virginia
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연락하다:
- Jaime Mata, MS, PhD
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연락하다:
- Roselove N Nunoo-Asare
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
본 연구의 참가자는 두 그룹 중 하나에 등록됩니다.
첫 번째 그룹(HEMT 그룹)에는 기본 CFTR 돌연변이 상태에 따라 ivacaftor 또는 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor로 정의되는 HEMT를 시작하려는 임상적 의도가 있는 2~8세 사이의 어린이가 등록됩니다.
두 번째 그룹(비-HEMT 그룹)은 임상적으로 HEMT를 시작할 의도가 없는 8세 미만의 어린이로 구성됩니다.
두 그룹의 어린이는 낭포성 섬유증 클리닉에서 식별되고 모집됩니다.
설명
포함 기준:
HEMT 그룹:
- CF 진단 문서가 있는 어린이
- 첫 연구 방문 시 2~8세
- 매우 효과적인 조절제 요법(ivacaftor 또는 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)의 FDA 표시 표시와 일치하는 CFTR 돌연변이
- HEMT 시작 전에 등록이 완료되도록 ivacaftor 또는 ETI를 처방하려는 임상의 의도
비HEMT/대조군:
- CF 진단 문서가 있는 어린이
- 첫 번째 연구 방문 시 2~8세
- CFTR 돌연변이 또는 적격한 경우 HEMT를 시작하지 않기로 한 임상적 결정에 근거하여 매우 효과적인 조절제 요법(ivacaftor 또는 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)에 부적합함
제외 기준:
두 그룹 모두:
- 첫 번째 연구 방문 전 28일 이내에 시험용 약물 사용
- 첫 번째 연구 방문을 포함하여 전 180일 이내에 ivacaftor 또는 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor 사용
- 첫 번째 연구 방문을 포함하여 전 28일 이내에 만성 경구 코르티코스테로이드 사용.
- 첫 번째 연구 방문 전 180일 이내에 부비동 수술
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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HEMT 그룹
CF가 있는 어린이는 ivacaftor 또는 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor CFTR 조절제 치료를 시작할 계획입니다.
본 연구의 비-HEMT 그룹 참가자는 이러한 CFTR 조절제 치료법에 대한 자격을 갖추고 이를 시작할 계획인 경우 HEMT 코호트에 등록할 수 있습니다.
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HEMT는 치료 의사의 재량에 따라 처방되며 본 연구의 주요 연구자가 지시하지 않습니다.
다른 이름들:
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비HEMT/대조군
Ivacaftor 또는 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor CFTR 조절제 치료를 받지 않는 CF 아동.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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MRI 부비동 불투명도의 변화
기간: 기준선, 1년, 2년 후속 조치
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측정에는 MRI를 사용하여 총 부비강 불투명도(%)를 계산하는 작업이 포함되며, 여기서 부비강 내용물은 공기와 연조직/액체로 구분됩니다.
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기준선, 1년, 2년 후속 조치
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후각 구 부피의 변화
기간: 기준선, 1년, 2년 후속 조치
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평가에는 MRI를 사용하여 연속적인 관상 단면에서 후각구를 분할한 다음 이를 3차원 영역으로 결합하는 것이 포함됩니다.
그런 다음 이 영역의 부피를 입방 밀리미터(mm3)로 계산합니다.
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기준선, 1년, 2년 후속 조치
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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후각 갈라짐 불투명화
기간: 기준선, 1년, 2년 후속 조치
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후각 갈라짐 불투명화는 MRI에서 후각 갈라진 부분을 분할하고 픽셀 강도 임계값을 적용하여 불투명화 비율(%)을 계산하여 정량화됩니다.
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기준선, 1년, 2년 후속 조치
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소아 후각 휠(PSW) 점수의 변화
기간: 기준선, 1년, 2년 후속 조치
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PSW 테스트에는 어린이들이 마이크로캡슐화된 냄새 물질을 식별하는 과정이 포함됩니다.
점수(범위: 0-11)는 정확하게 식별된 냄새의 수를 기준으로 하며 점수가 높을수록 후각 기능이 더 우수함을 나타냅니다.
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기준선, 1년, 2년 후속 조치
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후각 장애(BQOD) 점수에 대한 간략한 설문지의 변화
기간: 기준선, 1년, 2년 후속 조치
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이 BQOD는 후각 관련 삶의 질(QOL)을 평가하기 위해 부모가 작성한 설문조사입니다.
설문조사 점수(범위: 0-21)는 후각 QOL 손상 정도를 정량화하며, 점수가 높을수록 후각 QOL 손상 정도가 심함을 나타냅니다.
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기준선, 1년, 2년 후속 조치
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부비동 및 비강 삶의 질 조사(SN-5)의 변화 - 증상 빈도 영역
기간: 기준선, 1년, 2년 후속 조치
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SN-5는 어린이의 부비동 증상과 QOL을 평가하는 부모가 작성한 설문조사입니다.
부비강 감염, 코 막힘, 알레르기 증상, 정서적 고통, 활동 제한 및 전반적인 QOL을 포착합니다.
처음 5개 증상 영역 질문의 경우 점수 범위는 각 영역에 대해 1~7이며, 점수가 높을수록 지난 4주 동안 환자에게 증상이 영향을 준 빈도가 더 높음을 나타냅니다.
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기준선, 1년, 2년 후속 조치
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부비동 및 비강 삶의 질 조사(SN-5)의 변화 - 전반적인 삶의 질(QOL) 영역
기간: 기준선, 1년, 2년 후속 조치
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SN-5는 어린이의 부비동 증상과 QOL을 평가하는 부모가 작성한 설문조사입니다.
부비강 감염, 코 막힘, 알레르기 증상, 정서적 고통, 활동 제한 및 전반적인 QOL을 포착합니다.
코나 부비동 문제로 인한 아동의 전반적인 QOL을 평가하는 마지막 질문은 0~10점으로 점수가 매겨지며, 점수가 높을수록 QOL이 더 좋음을 의미합니다.
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기준선, 1년, 2년 후속 조치
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Daniel M Beswick, MD, University of California, Los Angeles
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 4월 12일
기본 완료 (추정된)
2029년 6월 30일
연구 완료 (추정된)
2029년 6월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 12월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 12월 19일
처음 게시됨 (실제)
2024년 1월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 6일
마지막으로 확인됨
2025년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 22-000594
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
참가자 데이터는 REDCap 소프트웨어를 사용하여 안전하게 저장됩니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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