A-T (NEAT) 患者における EryDex の神経学的効果を評価する第 III 相臨床試験 (NEAT)
2026年4月8日 更新者：Quince Therapeutics S.p.A.
毛細血管拡張性失調症（NEAT）の被験者におけるエリーデックスの神経学的効果を評価するための多施設無作為化二重盲検プラセボ対照試験
これは、国際多施設共同、無作為化、前向き、二重盲検、プラセボ対照、第 3 相試験であり、静脈内 (IV) 投与による EryDex (自己赤血球中のリン酸デキサメタゾンナトリウム [DSP]) の効果を評価するように設計されています。毛細血管拡張性運動失調症 (A-T) 患者の神経症状に対して 28 日に 1 回点滴。
調査の概要
詳細な説明
EryDex システム (EDS) は、患者に注入される自己赤血球 (EryDex) にデキサメタゾンリン酸ナトリウム (DSP) をロードするために使用される組み合わせ製品です。
プラセボ群では、被験者はプラセボ溶液を使用した EDS プロセスで調製された自己赤血球を受け取ります。
適格性に関するすべてのスクリーニング評価が完了すると、ベースラインですべての選択基準を満たす被験者が、1:1 の方式で EryDex またはプラセボに無作為に割り当てられます。 6 歳から 9 歳までの約 86 人の被験者（各グループ約 43 人）がランダム化されます。 １０歳以上の約２０人の被験者（治療グループ当たり１０人）も登録することができる。
研究の種類
介入
入学 (実際)
105
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- University of California Los Angeles (UCLA), Ataxia Center and HD Center of excellence
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21289
- The Johns Hopkins Hospital, Division of pediatric allergy and immunology
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital, Division of neurology
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- UT Health Houston, Department of pediatrics, division of child & adolescent neurology
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Birmingham、イギリス、B152GW
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
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London、イギリス、WC1N 1DZ
- Great Ormond Street Hospital for Children, Zayed Centre for Research
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London、イギリス、SW17 0RE
- St George's University Hospitals NHS Foundation Trust, Centre for Neonatal and Paediatric Infection
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Nottingham、イギリス、NG7 2UH
- Nottingham Children's Hospital, Queen's Medical Center, Children's neurology
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Brescia、イタリア、25123
- Spedali Civili di Brescia, Pediatric immunology department
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Roma、イタリア、00161
- Policlinico Umberto I, La sapienza University, Department of neurosciences and menthal health
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Zurich、スイス、CH-8008
- University Children's Hospital Zürich - Eleonore Foundation
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Barcelona、スペイン、08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron, Department of pediatric neurology
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Madrid、スペイン、28046
- Hospital Universitario La Paz, Department of pediatric neurology
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Copenhagen、デンマーク、2100
- Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet, Department of Pediatric Neurology
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Frankfurt、ドイツ、60590
- University Hospital Frankfurt, Pediatric and Adolescent Clinic
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Frankfurt、ドイツ、60596
- IKF Pneumologie GmbH & Co. KG; Institut für klinische Forschung Pneumologie Clinical Research Center Respiratory Diseases
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Oslo、ノルウェー、0372
- Oslo University Hospital, Rikshospitalet, Division of Pediatric and Adolescent Medicine, Norwegian National Unit for Newborn Screening
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Poznan、ポーランド、60-693
- MedPolonia sp zoo
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Warsaw、ポーランド、04-736
- Instytut "Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka", Immunology clinic
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- A-Tの臨床診断
- 自律歩行しているか、定期的にサポートを使用することで助けられている
- A-Tの遺伝子確認
- 体重≧15kg
除外基準:
- 別の臨床研究への参加
- 免疫不全
- 免疫系の重度の障害の病歴
- 現在の腫瘍性疾患、または少なくとも2年間寛解していない過去の腫瘍性疾患
- 重度または不安定な肺疾患
- コントロールされていない糖尿病
- 現在の慢性または急性の重大な腎障害および/または肝臓障害
- ベースライン前の6週間以内に経口または非経口ステロイドを使用したことがある。 喘息やアレルギーに対する吸入ステロイドや鼻腔内ステロイドによる治療、および局所ステロイドの使用が許可されます。
- 対象者がすべての学習要件を完了することができない可能性がある障害
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：デキサメタゾンリン酸ナトリウム
EryDex システム (EDS) を使用した自己赤血球にカプセル化されたデキサメタゾンリン酸ナトリウム (DSP) の IV 注入
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リン酸デキサメタゾンナトリウムを自己赤血球に封入し、IV点滴で投与
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
EryDex システム (EDS) を使用した自己赤血球にカプセル化されたプラセボの IV 注入
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自己の赤血球にカプセル化され、IV 点滴によって投与されるプラセボ
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Rescored Modified International Cooperative Ataxia Rating Scale (RmICARS)
時間枠：Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
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Change of the RmICARS from baseline to Visit 9 compared to placebo (6 to 9 years old).
RmICARS (International Cooperative Ataxia Rating Scale): Score (range 0-29); higher score indicates worse disease.
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Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Clinical Global Impression of Severity (CGI-S)
時間枠：Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
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CGI-S (Clinical Global Impression of Severity): 7-point scale; higher score indicates worse disease. 1 = Normal, not at all ill; 7 = Among the most extremely ill. Percentage of participants improving in CGI-S from baseline to Visit 9. |
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
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Clinical Global Impression of Change (CGI-C)
時間枠：Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
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CGI-C (Clinical Global Impression of Change): 7-point scale; higher score indicates worsening of disease. 1 = Very much improved; 4 = No change; 7 = Very much worse. Percentage of participants improving in CGI-C at Visit 9 |
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- スタディディレクター：Dirk Thye, MD、Quince Therapeutics S.p.A.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年6月24日
一次修了 (実際)
2025年12月17日
研究の完了 (実際)
2025年12月17日
試験登録日
最初に提出
2023年12月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年12月21日
最初の投稿 (実際)
2024年1月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月8日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- IEDAT-04-2022
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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