Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Faza III badania klinicznego oceniającego neurologiczne skutki leku EryDex u pacjentów z AT (NEAT) (NEAT)

8 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Quince Therapeutics S.p.A.

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie mające na celu ocenę neurologicznego wpływu leku EryDex u osób z ataksją-teleangiektazją (NEAT)

Jest to międzynarodowe, wieloośrodkowe, randomizowane, prospektywne, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 3, mające na celu ocenę działania leku EryDex (fosforan sodu deksametazonu [DSP] w autologicznych erytrocytach), podawanego dożylnie (IV). wlew raz na 28 dni, w przypadku objawów neurologicznych u pacjentów z ataksją-teleangią (A-T).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

System EryDex (EDS) to produkt złożony, który służy do ładowania fosforanu sodu deksametazonu (DSP) do autologicznych erytrocytów (EryDex), które są podawane pacjentowi we wlewie.

W grupie placebo pacjenci otrzymają autologiczne erytrocyty przygotowane w procesie EDS z użyciem roztworu placebo.

Po zakończeniu wszystkich ocen przesiewowych kwalifikowalności, pacjenci spełniający wszystkie kryteria selekcji na początku badania zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej EryDex lub placebo. Randomizacji zostanie poddanych około 86 pacjentów w wieku od 6 do 9 lat, po około 43 w grupie. Można również zapisać około 20 pacjentów w wieku 10 lat i starszych, po 10 na grupę leczoną.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

105

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Dania
      • Copenhagen, Dania, 2100
        • Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet, Department of Pediatric Neurology
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron, Department of pediatric neurology
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz, Department of pediatric neurology
  • Niemcy
      • Frankfurt, Niemcy, 60590
        • University Hospital Frankfurt, Pediatric and Adolescent Clinic
      • Frankfurt, Niemcy, 60596
        • IKF Pneumologie GmbH & Co. KG; Institut für klinische Forschung Pneumologie Clinical Research Center Respiratory Diseases
  • Norwegia
      • Oslo, Norwegia, 0372
        • Oslo University Hospital, Rikshospitalet, Division of Pediatric and Adolescent Medicine, Norwegian National Unit for Newborn Screening
  • Polska
      • Poznan, Polska, 60-693
        • MedPolonia sp zoo
      • Warsaw, Polska, 04-736
        • Instytut "Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka", Immunology clinic
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA), Ataxia Center and HD Center of excellence
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21289
        • The Johns Hopkins Hospital, Division of pediatric allergy and immunology
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital, Division of neurology
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • UT Health Houston, Department of pediatrics, division of child & adolescent neurology
  • Szwajcaria
      • Zurich, Szwajcaria, CH-8008
        • University Children's Hospital Zürich - Eleonore Foundation
  • Włochy
      • Brescia, Włochy, 25123
        • Spedali Civili di Brescia, Pediatric immunology department
      • Roma, Włochy, 00161
        • Policlinico Umberto I, La sapienza University, Department of neurosciences and menthal health
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B152GW
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 1DZ
        • Great Ormond Street Hospital for Children, Zayed Centre for Research
      • London, Zjednoczone Królestwo, SW17 0RE
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust, Centre for Neonatal and Paediatric Infection
      • Nottingham, Zjednoczone Królestwo, NG7 2UH
        • Nottingham Children's Hospital, Queen's Medical Center, Children's neurology

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnoza kliniczna A-T
  • W chodzie autonomicznym lub wspomagane przez okresowe stosowanie wsparcia
  • Genetyczne potwierdzenie A-T
  • Masa ciała ≥15 kg

Kryteria wyłączenia:

  • Udział w kolejnym badaniu klinicznym
  • Upośledzenie odporności
  • Historia ciężkiego upośledzenia układu odpornościowego
  • Obecna choroba nowotworowa lub wcześniejsza choroba nowotworowa, która nie jest w remisji przez co najmniej 2 lata
  • Ciężka lub niestabilna choroba płuc
  • Niekontrolowana cukrzyca
  • Obecna przewlekła lub ostra, znaczna niewydolność nerek i (lub) wątroby
  • Jakiekolwiek wcześniejsze stosowanie doustnych lub pozajelitowych sterydów w ciągu 6 tygodni przed wartością wyjściową. Dozwolone będzie leczenie steroidami wziewnymi lub donosowymi w przypadku astmy lub alergii, a także stosowanie steroidów miejscowo
  • Niepełnosprawność, która może uniemożliwić podmiotowi spełnienie wszystkich wymagań związanych z nauką

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Fosforan sodu deksametazonu
Wlew dożylny fosforanu sodu deksametazonu (DSP) kapsułkowany w autologicznych erytrocytach przy użyciu systemu EryDex (EDS)
Lek: Fosforan sodu deksametazonu
Deksametazonu sodu fosforan kapsułkowany w autologicznych erytrocytach i podawany w infuzji dożylnej
Inne nazwy:
  • DSP
Komparator placebo: Placebo
Wlew dożylny placebo kapsułkowanego w autologicznych erytrocytach przy użyciu systemu EryDex (EDS)
Inny: Placebo
Placebo kapsułkowane w autologicznych erytrocytach i podawane w infuzji dożylnej

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Rescored Modified International Cooperative Ataxia Rating Scale (RmICARS)
Ramy czasowe: Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
Change of the RmICARS from baseline to Visit 9 compared to placebo (6 to 9 years old). RmICARS (International Cooperative Ataxia Rating Scale): Score (range 0-29); higher score indicates worse disease.
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Clinical Global Impression of Severity (CGI-S)
Ramy czasowe: Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)

CGI-S (Clinical Global Impression of Severity): 7-point scale; higher score indicates worse disease.

1 = Normal, not at all ill; 7 = Among the most extremely ill. Percentage of participants improving in CGI-S from baseline to Visit 9.
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
Clinical Global Impression of Change (CGI-C)
Ramy czasowe: Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)

CGI-C (Clinical Global Impression of Change): 7-point scale; higher score indicates worsening of disease. 1 = Very much improved; 4 = No change; 7 = Very much worse.

Percentage of participants improving in CGI-C at Visit 9
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Quince Therapeutics S.p.A.

Współpracownicy

Biotrial

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Dirk Thye, MD, Quince Therapeutics S.p.A.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 czerwca 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 grudnia 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 grudnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 grudnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 stycznia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IEDAT-04-2022

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj