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评估 EryDex 对 A-T 受试者神经系统影响的 III 期临床试验 (NEAT) (NEAT)

2026年4月8日 更新者：Quince Therapeutics S.p.A.

一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估 EryDex 对共济失调性毛细血管扩张症 (NEAT) 受试者的神经学影响

这是一项国际、多中心、随机、前瞻性、双盲、安慰剂对照的 3 期研究，旨在评估 EryDex（地塞米松磷酸钠 [DSP] 在自体红细胞中的作用），通过静脉注射 (IV) 给药每 28 天输注一次，用于治疗共济失调性毛细血管扩张症 (A-T) 患者的神经系统症状。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

EryDex 系统 (EDS) 是一种组合产品，用于将地塞米松磷酸钠 (DSP) 加载到输注到患者体内的自体红细胞 (EryDex) 中。

在安慰剂组中，受试者将接受使用安慰剂溶液通过 EDS 过程制备的自体红细胞。

完成所有资格筛选评估后，在基线时满足所有选择标准的受试者将以 1:1 的方式随机分配至 EryDex 或安慰剂。 大约 86 名 6 至 9 岁的受试者，每组大约 43 名受试者，将被随机分组​​。 也可招募大约 20 名 10 岁及以上受试者，每个治疗组 10 名。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

105

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 丹麦
      • Copenhagen、丹麦、2100
        • Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet, Department of Pediatric Neurology
  • 德国
      • Frankfurt、德国、60590
        • University Hospital Frankfurt, Pediatric and Adolescent Clinic
      • Frankfurt、德国、60596
        • IKF Pneumologie GmbH & Co. KG; Institut für klinische Forschung Pneumologie Clinical Research Center Respiratory Diseases
  • 意大利
      • Brescia、意大利、25123
        • Spedali Civili di Brescia, Pediatric immunology department
      • Roma、意大利、00161
        • Policlinico Umberto I, La sapienza University, Department of neurosciences and menthal health
  • 挪威
      • Oslo、挪威、0372
        • Oslo University Hospital, Rikshospitalet, Division of Pediatric and Adolescent Medicine, Norwegian National Unit for Newborn Screening
  • 波兰
      • Poznan、波兰、60-693
        • MedPolonia sp zoo
      • Warsaw、波兰、04-736
        • Instytut "Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka", Immunology clinic
  • 瑞士
      • Zurich、瑞士、CH-8008
        • University Children's Hospital Zürich - Eleonore Foundation
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • University of California Los Angeles (UCLA), Ataxia Center and HD Center of excellence
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21289
        • The Johns Hopkins Hospital, Division of pediatric allergy and immunology
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Cincinnati Children's Hospital, Division of neurology
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • UT Health Houston, Department of pediatrics, division of child & adolescent neurology
  • 英国
      • Birmingham、英国、B152GW
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London、英国、WC1N 1DZ
        • Great Ormond Street Hospital for Children, Zayed Centre for Research
      • London、英国、SW17 0RE
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust, Centre for Neonatal and Paediatric Infection
      • Nottingham、英国、NG7 2UH
        • Nottingham Children's Hospital, Queen's Medical Center, Children's neurology
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron, Department of pediatric neurology
      • Madrid、西班牙、28046
        • Hospital Universitario La Paz, Department of pediatric neurology

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • A-T的临床诊断
  • 自主行走或定期使用支撑物帮助
  • A-T基因确认
  • 体重≥15公斤

排除标准：

  • 参与另一项临床研究
  • 免疫功能受损
  • 免疫系统严重受损史
  • 当前肿瘤性疾病或既往肿瘤性疾病至少 2 年未缓解
  • 严重或不稳定的肺部疾病
  • 未受控制的糖尿病
  • 目前存在慢性或急性显着肾和/或肝功能损害
  • 基线前 6 周内曾使用过任何口服或肠外类固醇。 允许使用吸入或鼻内类固醇治疗哮喘或过敏，以及使用局部类固醇
  • 可能妨碍受试者完成所有学习要求的残疾

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：地塞米松磷酸钠
使用 EryDex 系统 (EDS) 静脉输注封装在自体红细胞中的地塞米松磷酸钠 (DSP)
药品：地塞米松磷酸钠
地塞米松磷酸钠封装在自体红细胞中并通过静脉输注给药
其他名称：
  • 数字信号处理器
安慰剂比较：安慰剂
使用 EryDex 系统 (EDS) 静脉输注封装在自体红细胞中的安慰剂
其他：安慰剂
安慰剂封装在自体红细胞中并通过静脉输注给药

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
Rescored Modified International Cooperative Ataxia Rating Scale (RmICARS)
大体时间：Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
Change of the RmICARS from baseline to Visit 9 compared to placebo (6 to 9 years old). RmICARS (International Cooperative Ataxia Rating Scale): Score (range 0-29); higher score indicates worse disease.
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
Clinical Global Impression of Severity (CGI-S)
大体时间：Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)

CGI-S (Clinical Global Impression of Severity): 7-point scale; higher score indicates worse disease.

1 = Normal, not at all ill; 7 = Among the most extremely ill. Percentage of participants improving in CGI-S from baseline to Visit 9.
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
Clinical Global Impression of Change (CGI-C)
大体时间：Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)

CGI-C (Clinical Global Impression of Change): 7-point scale; higher score indicates worsening of disease. 1 = Very much improved; 4 = No change; 7 = Very much worse.

Percentage of participants improving in CGI-C at Visit 9
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Quince Therapeutics S.p.A.

合作者

Biotrial

调查人员

  • 研究主任：Dirk Thye, MD、Quince Therapeutics S.p.A.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年6月24日

初级完成 (实际的)

2025年12月17日

研究完成 (实际的)

2025年12月17日

研究注册日期

首次提交

2023年12月11日

首先提交符合 QC 标准的

2023年12月21日

首次发布 (实际的)

2024年1月5日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年4月30日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年4月8日

最后验证

2026年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • IEDAT-04-2022

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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