Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas III klinisk studie för att utvärdera de neurologiska effekterna av EryDex hos patienter med A-T (NEAT) (NEAT)

8 april 2026 uppdaterad av: Quince Therapeutics S.p.A.

En multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera de neurologiska effekterna av EryDex hos patienter med ataxi telangiectasia (NEAT)

Detta är en internationell, multicenter, randomiserad, prospektiv, dubbelblind, placebokontrollerad, fas 3-studie, utformad för att bedöma effekten av EryDex (dexametasonnatriumfosfat [DSP] i autologa erytrocyter), administrerat intravenöst (IV) infusion en gång var 28:e dag, på neurologiska symtom hos patienter med Ataxia Telangectasia (A-T).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

EryDex System (EDS) är en kombinationsprodukt som används för att ladda dexametasonnatriumfosfat (DSP) i autologa erytrocyter (EryDex) som infunderas i patienten.

I placeboarmen kommer försökspersonerna att få autologa erytrocyter framställda med EDS-processen med användning av en placebolösning.

Efter slutförandet av alla screeningbedömningar för kvalificering, kommer försökspersoner som uppfyller alla urvalskriterier vid baslinjen att randomiseras på ett 1:1-sätt till EryDex eller placebo. Cirka 86 försökspersoner i åldern 6 till 9 år, cirka 43 per grupp, kommer att randomiseras. Ungefär 20 försökspersoner från 10 år och äldre, 10 per behandlingsgrupp, kan också registreras.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

105

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet, Department of Pediatric Neurology
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA), Ataxia Center and HD Center of excellence
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21289
        • The Johns Hopkins Hospital, Division of pediatric allergy and immunology
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital, Division of neurology
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • UT Health Houston, Department of pediatrics, division of child & adolescent neurology
  • Italien
      • Brescia, Italien, 25123
        • Spedali Civili di Brescia, Pediatric immunology department
      • Roma, Italien, 00161
        • Policlinico Umberto I, La sapienza University, Department of neurosciences and menthal health
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0372
        • Oslo University Hospital, Rikshospitalet, Division of Pediatric and Adolescent Medicine, Norwegian National Unit for Newborn Screening
  • Polen
      • Poznan, Polen, 60-693
        • MedPolonia sp zoo
      • Warsaw, Polen, 04-736
        • Instytut "Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka", Immunology clinic
  • Schweiz
      • Zurich, Schweiz, CH-8008
        • University Children's Hospital Zürich - Eleonore Foundation
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron, Department of pediatric neurology
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz, Department of pediatric neurology
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B152GW
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannien, WC1N 1DZ
        • Great Ormond Street Hospital for Children, Zayed Centre for Research
      • London, Storbritannien, SW17 0RE
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust, Centre for Neonatal and Paediatric Infection
      • Nottingham, Storbritannien, NG7 2UH
        • Nottingham Children's Hospital, Queen's Medical Center, Children's neurology
  • Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • University Hospital Frankfurt, Pediatric and Adolescent Clinic
      • Frankfurt, Tyskland, 60596
        • IKF Pneumologie GmbH & Co. KG; Institut für klinische Forschung Pneumologie Clinical Research Center Respiratory Diseases

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Klinisk diagnos av A-T
  • I autonom gång eller får hjälp av periodisk användning av ett stöd
  • Genetisk bekräftelse av A-T
  • Kroppsvikt ≥15 kg

Exklusions kriterier:

  • Deltagande i en annan klinisk studie
  • Immunförsämring
  • Historik med allvarlig försämring av det immunologiska systemet
  • Nuvarande neoplastisk sjukdom eller tidigare neoplastisk sjukdom inte i remission på minst 2 år
  • Allvarlig eller instabil lungsjukdom
  • Okontrollerad diabetes
  • Aktuell kronisk eller akut signifikant nedsatt njur- och/eller leverfunktion
  • Eventuell tidigare oral eller parenteral steroidanvändning inom 6 veckor före Baseline. Behandling med inhalerade eller intranasala steroider för astma eller allergier, samt användning av topikala steroider kommer att tillåtas
  • En funktionsnedsättning som kan hindra ämnet från att klara alla studiekrav

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Dexametasonnatriumfosfat
IV infusion av dexametasonnatriumfosfat (DSP) inkapslat i autologa erytrocyter med hjälp av EryDex System (EDS)
Läkemedel: Dexametasonnatriumfosfat
Dexametasonnatriumfosfat inkapslat i autologa erytrocyter och administrerat via IV-infusion
Andra namn:
  • DSP
Placebo-jämförare: Placebo
IV-infusion av placebo inkapslad i autologa erytrocyter med hjälp av EryDex-systemet (EDS)
Övrig: Placebo
Placebo inkapslat i autologa erytrocyter och administrerat via IV-infusion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Rescored Modified International Cooperative Ataxia Rating Scale (RmICARS)
Tidsram: Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
Change of the RmICARS from baseline to Visit 9 compared to placebo (6 to 9 years old). RmICARS (International Cooperative Ataxia Rating Scale): Score (range 0-29); higher score indicates worse disease.
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Clinical Global Impression of Severity (CGI-S)
Tidsram: Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)

CGI-S (Clinical Global Impression of Severity): 7-point scale; higher score indicates worse disease.

1 = Normal, not at all ill; 7 = Among the most extremely ill. Percentage of participants improving in CGI-S from baseline to Visit 9.
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
Clinical Global Impression of Change (CGI-C)
Tidsram: Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)

CGI-C (Clinical Global Impression of Change): 7-point scale; higher score indicates worsening of disease. 1 = Very much improved; 4 = No change; 7 = Very much worse.

Percentage of participants improving in CGI-C at Visit 9
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Quince Therapeutics S.p.A.

Samarbetspartners

Biotrial

Utredare

  • Studierektor: Dirk Thye, MD, Quince Therapeutics S.p.A.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

24 juni 2024

Primärt slutförande (Faktisk)

17 december 2025

Avslutad studie (Faktisk)

17 december 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 december 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 december 2023

Första postat (Faktisk)

5 januari 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 april 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 april 2026

Senast verifierad

1 mars 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IEDAT-04-2022

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera