Vaiheen III kliininen tutkimus EryDexin neurologisten vaikutusten arvioimiseksi potilailla, joilla on A-T (NEAT) (NEAT)
keskiviikko 8. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Quince Therapeutics S.p.A.
Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus EryDexin neurologisten vaikutusten arvioimiseksi potilailla, joilla on ataksia-telangiektasia (NEAT)
Tämä on kansainvälinen, monikeskus, satunnaistettu, prospektiivinen, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaiheen 3 tutkimus, joka on suunniteltu arvioimaan EryDexin (deksametasoninatriumfosfaatti [DSP] autologisissa erytrosyyteissä) vaikutusta suonensisäisesti (IV) infuusio kerran 28 päivässä ataksia-telangectasia (A-T) -potilaiden neurologisiin oireisiin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
EryDex System (EDS) on yhdistelmätuote, jota käytetään lataamaan deksametasoninatriumfosfaattia (DSP) autologisiin punasoluihin (EryDex), joka infusoidaan potilaaseen.
Lumeryhmässä koehenkilöt saavat autologisia punasoluja, jotka on valmistettu EDS-prosessilla käyttäen lumeliuosta.
Kun kaikki kelpoisuusseulontaarvioinnit on suoritettu, kaikki lähtötilanteessa kaikki valintakriteerit täyttävät koehenkilöt satunnaistetaan suhteessa 1:1 EryDexiin tai lumelääkkeeseen. Noin 86 koehenkilöä 6–9-vuotiaita, noin 43 per ryhmä, satunnaistetaan. Noin 20 henkilöä, jotka ovat vähintään 10-vuotiaita, 10 per hoitoryhmä, voidaan myös ottaa mukaan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
105
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron, Department of pediatric neurology
-
Madrid, Espanja, 28046
- Hospital Universitario La Paz, Department of pediatric neurology
-
-
-
-
-
Brescia, Italia, 25123
- Spedali Civili di Brescia, Pediatric immunology department
-
Roma, Italia, 00161
- Policlinico Umberto I, La sapienza University, Department of neurosciences and menthal health
-
-
-
-
-
Oslo, Norja, 0372
- Oslo University Hospital, Rikshospitalet, Division of Pediatric and Adolescent Medicine, Norwegian National Unit for Newborn Screening
-
-
-
-
-
Poznan, Puola, 60-693
- MedPolonia sp zoo
-
Warsaw, Puola, 04-736
- Instytut "Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka", Immunology clinic
-
-
-
-
-
Frankfurt, Saksa, 60590
- University Hospital Frankfurt, Pediatric and Adolescent Clinic
-
Frankfurt, Saksa, 60596
- IKF Pneumologie GmbH & Co. KG; Institut für klinische Forschung Pneumologie Clinical Research Center Respiratory Diseases
-
-
-
-
-
Zurich, Sveitsi, CH-8008
- University Children's Hospital Zürich - Eleonore Foundation
-
-
-
-
-
Copenhagen, Tanska, 2100
- Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet, Department of Pediatric Neurology
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B152GW
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 1DZ
- Great Ormond Street Hospital for Children, Zayed Centre for Research
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW17 0RE
- St George's University Hospitals NHS Foundation Trust, Centre for Neonatal and Paediatric Infection
-
Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta, NG7 2UH
- Nottingham Children's Hospital, Queen's Medical Center, Children's neurology
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- University of California Los Angeles (UCLA), Ataxia Center and HD Center of excellence
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21289
- The Johns Hopkins Hospital, Division of pediatric allergy and immunology
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital, Division of neurology
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- UT Health Houston, Department of pediatrics, division of child & adolescent neurology
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- A-T:n kliininen diagnoosi
- Itsenäisessä kävelyssä tai sitä auttaa säännöllinen tuen käyttö
- A-T:n geneettinen vahvistus
- Kehon paino ≥15 kg
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen
- Immuunijärjestelmän heikkeneminen
- Anamneesissa vakava immunologisen järjestelmän vajaatoiminta
- Nykyinen neoplastinen sairaus tai aikaisempi neoplastinen sairaus, joka ei ole remissioinut vähintään 2 vuoteen
- Vaikea tai epävakaa keuhkosairaus
- Hallitsematon diabetes
- Nykyinen krooninen tai akuutti merkittävä munuaisten ja/tai maksan vajaatoiminta
- Mikä tahansa aikaisempi oraalinen tai parenteraalinen steroidien käyttö 6 viikon sisällä ennen lähtötasoa. Hoito inhaloitavilla tai intranasaalisilla steroideilla astman tai allergioiden hoitoon sekä paikallisten steroidien käyttö on sallittua
- Vamma, joka voi estää tutkittavaa suorittamasta kaikkia opintovaatimuksia
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Deksametasonin natriumfosfaatti
Autologisiin punasoluihin kapseloitu deksametasoninatriumfosfaatin (DSP) IV-infuusio käyttäen EryDex-järjestelmää (EDS)
|
Deksametasoninatriumfosfaatti, joka on kapseloitu autologisiin punasoluihin ja annetaan IV-infuusiona
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Autologisiin punasoluihin kapseloitu lumelääke IV-infuusio käyttäen EryDex-järjestelmää (EDS)
|
Plasebo kapseloituna autologisiin punasoluihin ja annettu IV-infuusiona
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Rescored Modified International Cooperative Ataxia Rating Scale (RmICARS)
Aikaikkuna: Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
|
Change of the RmICARS from baseline to Visit 9 compared to placebo (6 to 9 years old).
RmICARS (International Cooperative Ataxia Rating Scale): Score (range 0-29); higher score indicates worse disease.
|
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Clinical Global Impression of Severity (CGI-S)
Aikaikkuna: Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
|
CGI-S (Clinical Global Impression of Severity): 7-point scale; higher score indicates worse disease. 1 = Normal, not at all ill; 7 = Among the most extremely ill. Percentage of participants improving in CGI-S from baseline to Visit 9. |
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
|
|
Clinical Global Impression of Change (CGI-C)
Aikaikkuna: Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
|
CGI-C (Clinical Global Impression of Change): 7-point scale; higher score indicates worsening of disease. 1 = Very much improved; 4 = No change; 7 = Very much worse. Percentage of participants improving in CGI-C at Visit 9 |
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Dirk Thye, MD, Quince Therapeutics S.p.A.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 24. kesäkuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 17. joulukuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 17. joulukuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 11. joulukuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 21. joulukuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 5. tammikuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 30. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 8. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Primaariset immuunipuutostaudit
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Verisuonisairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Immunologiset puutosoireyhtymät
- Neurokutaaniset oireyhtymät
- Dyskinesiat
- DNA:n korjaus-puutoshäiriöt
- Pikkuaivojen sairaudet
- Pikkuaivojen ataksia
- Spinocerebellar ataksia
- Ataksia
- Telangiektaasi
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Ataksia telangiektasia
- Huonompi lääkkeet
- Lääkevalmisteet
- Deksametasonia 21-fosfaatti
Muut tutkimustunnusnumerot
- IEDAT-04-2022
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .