- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT06193200
Vaiheen III kliininen tutkimus EryDexin neurologisten vaikutusten arvioimiseksi potilailla, joilla on A-T (NEAT) (NEAT)
Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus EryDexin neurologisten vaikutusten arvioimiseksi potilailla, joilla on ataksia-telangiektasia (NEAT)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
EryDex System (EDS) on yhdistelmätuote, jota käytetään lataamaan deksametasoninatriumfosfaattia (DSP) autologisiin punasoluihin (EryDex), joka infusoidaan potilaaseen.
Lumeryhmässä koehenkilöt saavat autologisia punasoluja, jotka on valmistettu EDS-prosessilla käyttäen lumeliuosta.
Kun kaikki kelpoisuusseulontaarvioinnit on suoritettu, kaikki lähtötilanteessa kaikki valintakriteerit täyttävät koehenkilöt satunnaistetaan suhteessa 1:1 EryDexiin tai lumelääkkeeseen. Noin 86 koehenkilöä 6–9-vuotiaita, noin 43 per ryhmä, satunnaistetaan. Noin 20 henkilöä, jotka ovat vähintään 10-vuotiaita, 10 per hoitoryhmä, voidaan myös ottaa mukaan.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Dirk Thye, MD
- Puhelinnumero: 415-533-3236
- Sähköposti: dthye@quincetx.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Irene Maccabruni, M.Sc
- Puhelinnumero: 00393402752483
- Sähköposti: imaccabruni@quincetx.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven
-
Ottaa yhteyttä:
- Isabelle Meyts, MD
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron, Department of pediatric neurology
-
Ottaa yhteyttä:
- David Gómez Andrés, MD
-
Madrid, Espanja, 28046
- Hospital Universitario La Paz, Department of pediatric neurology
-
Ottaa yhteyttä:
- María del Mar García Romero, MD
-
-
-
-
-
Brescia, Italia, 25123
- Spedali Civili di Brescia, Pediatric immunology department
-
Ottaa yhteyttä:
- Raffaele Badolato, MD
-
Rom, Italia, 00161
- Policlinico Umberto I, La sapienza University, Department of neurosciences and menthal health
-
Ottaa yhteyttä:
- Francesco Pisani, MD
-
-
-
-
-
Oslo, Norja, 0372
- Oslo University Hospital, Rikshospitalet, Division of Pediatric and Adolescent Medicine, Norwegian National Unit for Newborn Screening
-
Ottaa yhteyttä:
- Asbjørg Stray-Pedersen, MD
-
-
-
-
-
Warsaw, Puola, 04-736
- Instytut "Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka", Immunology clinic
-
Ottaa yhteyttä:
- Barbara Pietrucha, MD
-
-
-
-
-
Frankfurt, Saksa, 60590
- University Hospital Frankfurt, Pediatric and Adolescent Clinic
-
Ottaa yhteyttä:
- Jordis Trischler, MD
-
-
-
-
-
Copenhagen, Tanska, 2100
- Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet, Department of Pediatric Neurology
-
Ottaa yhteyttä:
- Malene Landbo Børresen, MD
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 1DZ
- Great Ormond Street Hospital for Children, Zayed Centre for Research
-
Ottaa yhteyttä:
- Winnie Ip, MD
-
Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta, NG7 2UH
- Nottingham Children's Hospital, Queen's Medical Center, Children's neurology
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- University of California Los Angeles (UCLA), Ataxia Center and HD Center of excellence
-
Ottaa yhteyttä:
- Susan L. Perlman, MD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21289
- The Johns Hopkins Hospital, Division of pediatric allergy and immunology
-
Ottaa yhteyttä:
- Howard M. Lederman, MD
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital, Division of neurology
-
Ottaa yhteyttä:
- Steve W. Wu, MD
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- UT Health Houston, Department of pediatrics, division of child & adolescent neurology
-
Ottaa yhteyttä:
- Sam Nicholas Russo, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- A-T:n kliininen diagnoosi
- Itsenäisessä kävelyssä tai sitä auttaa säännöllinen tuen käyttö
- A-T:n geneettinen vahvistus
- Kehon paino ≥15 kg
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen
- Immuunijärjestelmän heikkeneminen
- Anamneesissa vakava immunologisen järjestelmän vajaatoiminta
- Nykyinen neoplastinen sairaus tai aikaisempi neoplastinen sairaus, joka ei ole remissioinut vähintään 2 vuoteen
- Vaikea tai epävakaa keuhkosairaus
- Hallitsematon diabetes
- Nykyinen krooninen tai akuutti merkittävä munuaisten ja/tai maksan vajaatoiminta
- Mikä tahansa aikaisempi oraalinen tai parenteraalinen steroidien käyttö 6 viikon sisällä ennen lähtötasoa. Hoito inhaloitavilla tai intranasaalisilla steroideilla astman tai allergioiden hoitoon sekä paikallisten steroidien käyttö on sallittua
- Vamma, joka voi estää tutkittavaa suorittamasta kaikkia opintovaatimuksia
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Kokeellinen: Deksametasonin natriumfosfaatti
Autologisiin punasoluihin kapseloitu deksametasoninatriumfosfaatin (DSP) IV-infuusio käyttäen EryDex-järjestelmää (EDS)
|
Deksametasoninatriumfosfaatti, joka on kapseloitu autologisiin punasoluihin ja annetaan IV-infuusiona
Muut nimet:
|
Placebo Comparator: Plasebo
Autologisiin punasoluihin kapseloitu lumelääke IV-infuusio käyttäen EryDex-järjestelmää (EDS)
|
Plasebo kapseloituna autologisiin punasoluihin ja annettu IV-infuusiona
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Rescored modified International Cooperative Ataxia Rating Scale (RmICARS)
Aikaikkuna: Lähtötilanne 9. vierailuun (noin 6 kuukautta)
|
RmICARS-arvon muutos lähtötasosta 9. käyntiin verrattuna lumelääkkeeseen (6–9-vuotiaat)
|
Lähtötilanne 9. vierailuun (noin 6 kuukautta)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Vakavuuden kliininen globaali vaikutelma (CGI-S)
Aikaikkuna: Lähtötilanne 9. vierailuun (noin 6 kuukautta)
|
Muutos CGI-S:ssä lähtötasosta vierailuun 9
|
Lähtötilanne 9. vierailuun (noin 6 kuukautta)
|
Kliininen globaali muutosvaikutelma (CGI-C)
Aikaikkuna: Lähtötilanne 9. vierailuun (noin 6 kuukautta)
|
Kliininen globaali muutosvaikutelma (CGI-C) vierailulla 9
|
Lähtötilanne 9. vierailuun (noin 6 kuukautta)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Immunologiset puutosoireyhtymät
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Dyskinesiat
- DNA:n korjaus-puutoshäiriöt
- Neurokutaaniset oireyhtymät
- Pikkuaivojen sairaudet
- Primaariset immuunipuutostaudit
- Spinocerebellar ataksia
- Ataksia
- Telangiektaasi
- Pikkuaivojen ataksia
- Ataksia telangiektasia
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Autonomiset agentit
- Ääreishermoston aineet
- Entsyymin estäjät
- Tulehdusta ehkäisevät aineet
- Antineoplastiset aineet
- Antiemeetit
- Ruoansulatuskanavan aineet
- Glukokortikoidit
- Hormonit
- Hormonit, hormonikorvikkeet ja hormoniantagonistit
- Antineoplastiset aineet, hormonaaliset
- Proteaasin estäjät
- Deksametasoni
- Deksametasoni-asetaatti
- BB 1101
- Deksametasoni-21-fosfaatti
Muut tutkimustunnusnumerot
- IEDAT-04-2022
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Deksametasonin natriumfosfaatti
-
Boston UniversityAmerican Heart AssociationRekrytointiDiabetes mellitus, tyyppi 2 | Endoteelin toimintahäiriöYhdysvallat
-
Seoul National University HospitalTuntematonTyypin 2 diabetes | Endoteelin toimintaKorean tasavalta
-
Sequana Medical N.V.Aktiivinen, ei rekrytointiSydämen vajaatoiminta | Äänenvoimakkuuden ylikuormitusGeorgia
-
Clinical Research Centre, MalaysiaUniversity of Malaya; Ministry of Health, MalaysiaRekrytointi
-
Lung Biotechnology PBCPeruutettu
-
Novartis PharmaceuticalsValmis
-
Yale UniversityAmerican Heart AssociationRekrytointiKardiorenaalinen oireyhtymäYhdysvallat
-
University of Campinas, BrazilRekrytointiLoppuvaiheen munuaissairausBrasilia
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RekrytointiCrohnin tauti | Glykogeenin aineenvaihdunta | Tulehduksellinen suolistosairaus (IBD)Yhdysvallat
-
Sun JiaValmisYlipainoinen | Hiilihydraatti | Natrium-glukoosi Transporter 2 -estäjätKiina