Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen III kliininen tutkimus EryDexin neurologisten vaikutusten arvioimiseksi potilailla, joilla on A-T (NEAT) (NEAT)

torstai 11. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Erydel

Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus EryDexin neurologisten vaikutusten arvioimiseksi potilailla, joilla on ataksia-telangiektasia (NEAT)

Tämä on kansainvälinen, monikeskus, satunnaistettu, prospektiivinen, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaiheen 3 tutkimus, joka on suunniteltu arvioimaan EryDexin (deksametasoninatriumfosfaatti [DSP] autologisissa erytrosyyteissä) vaikutusta suonensisäisesti (IV) infuusio kerran 28 päivässä ataksia-telangectasia (A-T) -potilaiden neurologisiin oireisiin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Yksityiskohtainen kuvaus

EryDex System (EDS) on yhdistelmätuote, jota käytetään lataamaan deksametasoninatriumfosfaattia (DSP) autologisiin punasoluihin (EryDex), joka infusoidaan potilaaseen.

Lumeryhmässä koehenkilöt saavat autologisia punasoluja, jotka on valmistettu EDS-prosessilla käyttäen lumeliuosta.

Kun kaikki kelpoisuusseulontaarvioinnit on suoritettu, kaikki lähtötilanteessa kaikki valintakriteerit täyttävät koehenkilöt satunnaistetaan suhteessa 1:1 EryDexiin tai lumelääkkeeseen. Noin 86 koehenkilöä 6–9-vuotiaita, noin 43 per ryhmä, satunnaistetaan. Noin 20 henkilöä, jotka ovat vähintään 10-vuotiaita, 10 per hoitoryhmä, voidaan myös ottaa mukaan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

106

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
        • Ottaa yhteyttä:
          • Isabelle Meyts, MD
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron, Department of pediatric neurology
        • Ottaa yhteyttä:
          • David Gómez Andrés, MD
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Hospital Universitario La Paz, Department of pediatric neurology
        • Ottaa yhteyttä:
          • María del Mar García Romero, MD
      • Brescia, Italia, 25123
        • Spedali Civili di Brescia, Pediatric immunology department
        • Ottaa yhteyttä:
          • Raffaele Badolato, MD
      • Rom, Italia, 00161
        • Policlinico Umberto I, La sapienza University, Department of neurosciences and menthal health
        • Ottaa yhteyttä:
          • Francesco Pisani, MD
      • Oslo, Norja, 0372
        • Oslo University Hospital, Rikshospitalet, Division of Pediatric and Adolescent Medicine, Norwegian National Unit for Newborn Screening
        • Ottaa yhteyttä:
          • Asbjørg Stray-Pedersen, MD
      • Warsaw, Puola, 04-736
        • Instytut "Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka", Immunology clinic
        • Ottaa yhteyttä:
          • Barbara Pietrucha, MD
      • Frankfurt, Saksa, 60590
        • University Hospital Frankfurt, Pediatric and Adolescent Clinic
        • Ottaa yhteyttä:
          • Jordis Trischler, MD
      • Copenhagen, Tanska, 2100
        • Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet, Department of Pediatric Neurology
        • Ottaa yhteyttä:
          • Malene Landbo Børresen, MD
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 1DZ
        • Great Ormond Street Hospital for Children, Zayed Centre for Research
        • Ottaa yhteyttä:
          • Winnie Ip, MD
      • Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta, NG7 2UH
        • Nottingham Children's Hospital, Queen's Medical Center, Children's neurology
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA), Ataxia Center and HD Center of excellence
        • Ottaa yhteyttä:
          • Susan L. Perlman, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21289
        • The Johns Hopkins Hospital, Division of pediatric allergy and immunology
        • Ottaa yhteyttä:
          • Howard M. Lederman, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital, Division of neurology
        • Ottaa yhteyttä:
          • Steve W. Wu, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • UT Health Houston, Department of pediatrics, division of child & adolescent neurology
        • Ottaa yhteyttä:
          • Sam Nicholas Russo, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • A-T:n kliininen diagnoosi
  • Itsenäisessä kävelyssä tai sitä auttaa säännöllinen tuen käyttö
  • A-T:n geneettinen vahvistus
  • Kehon paino ≥15 kg

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen
  • Immuunijärjestelmän heikkeneminen
  • Anamneesissa vakava immunologisen järjestelmän vajaatoiminta
  • Nykyinen neoplastinen sairaus tai aikaisempi neoplastinen sairaus, joka ei ole remissioinut vähintään 2 vuoteen
  • Vaikea tai epävakaa keuhkosairaus
  • Hallitsematon diabetes
  • Nykyinen krooninen tai akuutti merkittävä munuaisten ja/tai maksan vajaatoiminta
  • Mikä tahansa aikaisempi oraalinen tai parenteraalinen steroidien käyttö 6 viikon sisällä ennen lähtötasoa. Hoito inhaloitavilla tai intranasaalisilla steroideilla astman tai allergioiden hoitoon sekä paikallisten steroidien käyttö on sallittua
  • Vamma, joka voi estää tutkittavaa suorittamasta kaikkia opintovaatimuksia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Deksametasonin natriumfosfaatti
Autologisiin punasoluihin kapseloitu deksametasoninatriumfosfaatin (DSP) IV-infuusio käyttäen EryDex-järjestelmää (EDS)
Deksametasoninatriumfosfaatti, joka on kapseloitu autologisiin punasoluihin ja annetaan IV-infuusiona
Muut nimet:
  • DSP
Placebo Comparator: Plasebo
Autologisiin punasoluihin kapseloitu lumelääke IV-infuusio käyttäen EryDex-järjestelmää (EDS)
Plasebo kapseloituna autologisiin punasoluihin ja annettu IV-infuusiona

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Rescored modified International Cooperative Ataxia Rating Scale (RmICARS)
Aikaikkuna: Lähtötilanne 9. vierailuun (noin 6 kuukautta)
RmICARS-arvon muutos lähtötasosta 9. käyntiin verrattuna lumelääkkeeseen (6–9-vuotiaat)
Lähtötilanne 9. vierailuun (noin 6 kuukautta)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vakavuuden kliininen globaali vaikutelma (CGI-S)
Aikaikkuna: Lähtötilanne 9. vierailuun (noin 6 kuukautta)
Muutos CGI-S:ssä lähtötasosta vierailuun 9
Lähtötilanne 9. vierailuun (noin 6 kuukautta)
Kliininen globaali muutosvaikutelma (CGI-C)
Aikaikkuna: Lähtötilanne 9. vierailuun (noin 6 kuukautta)
Kliininen globaali muutosvaikutelma (CGI-C) vierailulla 9
Lähtötilanne 9. vierailuun (noin 6 kuukautta)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Yhteistyökumppanit

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Dirk Thye, MD, Erydel

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. elokuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. syyskuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 11. joulukuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 21. joulukuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 5. tammikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 12. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 11. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Deksametasonin natriumfosfaatti

3
Tilaa