Ensayo clínico de fase III para evaluar los efectos neurológicos de EryDex en sujetos con AT (NEAT) (NEAT)
8 de abril de 2026 actualizado por: Quince Therapeutics S.p.A.
Un ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar los efectos neurológicos de EryDex en sujetos con ataxia telangiectasia (NEAT)
Este es un estudio de fase 3 internacional, multicéntrico, aleatorizado, prospectivo, doble ciego, controlado con placebo, diseñado para evaluar el efecto de EryDex (fosfato sódico de dexametasona [DSP] en eritrocitos autólogos), administrado por vía intravenosa (IV) infusión una vez cada 28 días, sobre los síntomas neurológicos de pacientes con Ataxia Telangectasia (A-T).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El sistema EryDex (EDS) es un producto combinado que se utiliza para cargar fosfato sódico de dexametasona (DSP) en eritrocitos autólogos (EryDex) que se infunden en el paciente.
En el grupo de placebo, los sujetos recibirán eritrocitos autólogos preparados con el proceso EDS utilizando una solución de placebo.
Una vez completadas todas las evaluaciones de elegibilidad, los sujetos que cumplan con todos los criterios de selección al inicio del estudio serán asignados al azar de forma 1:1 a EryDex o placebo. Se aleatorizarán aproximadamente 86 sujetos de 6 a 9 años, aproximadamente 43 por grupo. También se pueden inscribir aproximadamente 20 sujetos de 10 años de edad o más, 10 por grupo de tratamiento.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
105
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Frankfurt, Alemania, 60590
- University Hospital Frankfurt, Pediatric and Adolescent Clinic
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Frankfurt, Alemania, 60596
- IKF Pneumologie GmbH & Co. KG; Institut für klinische Forschung Pneumologie Clinical Research Center Respiratory Diseases
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet, Department of Pediatric Neurology
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Barcelona, España, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron, Department of pediatric neurology
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Madrid, España, 28046
- Hospital Universitario La Paz, Department of pediatric neurology
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- University of California Los Angeles (UCLA), Ataxia Center and HD Center of excellence
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21289
- The Johns Hopkins Hospital, Division of pediatric allergy and immunology
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital, Division of neurology
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- UT Health Houston, Department of pediatrics, division of child & adolescent neurology
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Brescia, Italia, 25123
- Spedali Civili di Brescia, Pediatric immunology department
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Roma, Italia, 00161
- Policlinico Umberto I, La sapienza University, Department of neurosciences and menthal health
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Oslo, Noruega, 0372
- Oslo University Hospital, Rikshospitalet, Division of Pediatric and Adolescent Medicine, Norwegian National Unit for Newborn Screening
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Poznan, Polonia, 60-693
- MedPolonia sp zoo
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Warsaw, Polonia, 04-736
- Instytut "Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka", Immunology clinic
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Birmingham, Reino Unido, B152GW
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido, WC1N 1DZ
- Great Ormond Street Hospital for Children, Zayed Centre for Research
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London, Reino Unido, SW17 0RE
- St George's University Hospitals NHS Foundation Trust, Centre for Neonatal and Paediatric Infection
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Nottingham, Reino Unido, NG7 2UH
- Nottingham Children's Hospital, Queen's Medical Center, Children's neurology
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Zurich, Suiza, CH-8008
- University Children's Hospital Zürich - Eleonore Foundation
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico clínico de A-T
- En marcha autónoma o ayudado por el uso periódico de un soporte.
- Confirmación genética de A-T
- Peso corporal ≥15 kg
Criterio de exclusión:
- Participación en otro estudio clínico.
- deterioro inmunológico
- Historia de deterioro severo del sistema inmunológico.
- Enfermedad neoplásica actual o enfermedad neoplásica previa que no esté en remisión durante al menos 2 años
- Enfermedad pulmonar grave o inestable
- Diabetes no controlada
- Insuficiencia renal y/o hepática significativa crónica o aguda actual
- Cualquier uso previo de esteroides orales o parenterales dentro de las 6 semanas anteriores al inicio. Se permitirá el tratamiento con esteroides inhalados o intranasales para el asma o alergias, así como el uso de esteroides tópicos.
- Una discapacidad que puede impedir que el sujeto complete todos los requisitos del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Fosfato sódico de dexametasona
Infusión intravenosa de fosfato sódico de dexametasona (DSP) encapsulada en eritrocitos autólogos utilizando el sistema EryDex (EDS)
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Fosfato sódico de dexametasona encapsulado en eritrocitos autólogos y administrado mediante infusión intravenosa
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Infusión intravenosa de placebo encapsulado en eritrocitos autólogos utilizando el sistema EryDex (EDS)
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Placebo encapsulado en eritrocitos autólogos y administrado mediante infusión intravenosa
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Rescored Modified International Cooperative Ataxia Rating Scale (RmICARS)
Periodo de tiempo: Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
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Change of the RmICARS from baseline to Visit 9 compared to placebo (6 to 9 years old).
RmICARS (International Cooperative Ataxia Rating Scale): Score (range 0-29); higher score indicates worse disease.
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Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Clinical Global Impression of Severity (CGI-S)
Periodo de tiempo: Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
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CGI-S (Clinical Global Impression of Severity): 7-point scale; higher score indicates worse disease. 1 = Normal, not at all ill; 7 = Among the most extremely ill. Percentage of participants improving in CGI-S from baseline to Visit 9. |
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
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Clinical Global Impression of Change (CGI-C)
Periodo de tiempo: Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
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CGI-C (Clinical Global Impression of Change): 7-point scale; higher score indicates worsening of disease. 1 = Very much improved; 4 = No change; 7 = Very much worse. Percentage of participants improving in CGI-C at Visit 9 |
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Dirk Thye, MD, Quince Therapeutics S.p.A.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
24 de junio de 2024
Finalización primaria (Actual)
17 de diciembre de 2025
Finalización del estudio (Actual)
17 de diciembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de diciembre de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de diciembre de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
5 de enero de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
30 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de abril de 2026
Última verificación
1 de marzo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de inmunodeficiencia primaria
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Síndromes de deficiencia inmunológica
- Síndromes neurocutáneos
- Discinesias
- Trastornos por deficiencia en la reparación del ADN
- Enfermedades del cerebelo
- Ataxia cerebelosa
- Ataxias espinocerebelosas
- Ataxia
- Telangiectasias
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Ataxia Telangiectasia
- Drogas de calidad inferior
- Preparaciones farmacéuticas
- dexametasona 21-fosfato
Otros números de identificación del estudio
- IEDAT-04-2022
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .