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Ensayo clínico de fase III para evaluar los efectos neurológicos de EryDex en sujetos con AT (NEAT) (NEAT)

11 de abril de 2024 actualizado por: Erydel

Un ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar los efectos neurológicos de EryDex en sujetos con ataxia telangiectasia (NEAT)

Este es un estudio de fase 3 internacional, multicéntrico, aleatorizado, prospectivo, doble ciego, controlado con placebo, diseñado para evaluar el efecto de EryDex (fosfato sódico de dexametasona [DSP] en ​​eritrocitos autólogos), administrado por vía intravenosa (IV) infusión una vez cada 28 días, sobre los síntomas neurológicos de pacientes con Ataxia Telangectasia (A-T).

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El sistema EryDex (EDS) es un producto combinado que se utiliza para cargar fosfato sódico de dexametasona (DSP) en eritrocitos autólogos (EryDex) que se infunden en el paciente.

En el grupo de placebo, los sujetos recibirán eritrocitos autólogos preparados con el proceso EDS utilizando una solución de placebo.

Una vez completadas todas las evaluaciones de elegibilidad, los sujetos que cumplan con todos los criterios de selección al inicio del estudio serán asignados al azar de forma 1:1 a EryDex o placebo. Se aleatorizarán aproximadamente 86 sujetos de 6 a 9 años, aproximadamente 43 por grupo. También se pueden inscribir aproximadamente 20 sujetos de 10 años de edad o más, 10 por grupo de tratamiento.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

106

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Dirk Thye, MD
  • Número de teléfono: 415-533-3236
  • Correo electrónico: dthye@quincetx.com

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Frankfurt, Alemania, 60590
        • University Hospital Frankfurt, Pediatric and Adolescent Clinic
        • Contacto:
          • Jordis Trischler, MD
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven
        • Contacto:
          • Isabelle Meyts, MD
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
        • Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet, Department of Pediatric Neurology
        • Contacto:
          • Malene Landbo Børresen, MD
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron, Department of pediatric neurology
        • Contacto:
          • David Gómez Andrés, MD
      • Madrid, España, 28046
        • Hospital Universitario La Paz, Department of pediatric neurology
        • Contacto:
          • María del Mar García Romero, MD
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA), Ataxia Center and HD Center of excellence
        • Contacto:
          • Susan L. Perlman, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21289
        • The Johns Hopkins Hospital, Division of pediatric allergy and immunology
        • Contacto:
          • Howard M. Lederman, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital, Division of neurology
        • Contacto:
          • Steve W. Wu, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • UT Health Houston, Department of pediatrics, division of child & adolescent neurology
        • Contacto:
          • Sam Nicholas Russo, MD
  • Italia
      • Brescia, Italia, 25123
        • Spedali Civili di Brescia, Pediatric immunology department
        • Contacto:
          • Raffaele Badolato, MD
      • Rom, Italia, 00161
        • Policlinico Umberto I, La sapienza University, Department of neurosciences and menthal health
        • Contacto:
          • Francesco Pisani, MD
  • Noruega
      • Oslo, Noruega, 0372
        • Oslo University Hospital, Rikshospitalet, Division of Pediatric and Adolescent Medicine, Norwegian National Unit for Newborn Screening
        • Contacto:
          • Asbjørg Stray-Pedersen, MD
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 04-736
        • Instytut "Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka", Immunology clinic
        • Contacto:
          • Barbara Pietrucha, MD
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 1DZ
        • Great Ormond Street Hospital for Children, Zayed Centre for Research
        • Contacto:
          • Winnie Ip, MD
      • Nottingham, Reino Unido, NG7 2UH
        • Nottingham Children's Hospital, Queen's Medical Center, Children's neurology

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico clínico de A-T
  • En marcha autónoma o ayudado por el uso periódico de un soporte.
  • Confirmación genética de A-T
  • Peso corporal ≥15 kg

Criterio de exclusión:

  • Participación en otro estudio clínico.
  • deterioro inmunológico
  • Historia de deterioro severo del sistema inmunológico.
  • Enfermedad neoplásica actual o enfermedad neoplásica previa que no esté en remisión durante al menos 2 años
  • Enfermedad pulmonar grave o inestable
  • Diabetes no controlada
  • Insuficiencia renal y/o hepática significativa crónica o aguda actual
  • Cualquier uso previo de esteroides orales o parenterales dentro de las 6 semanas anteriores al inicio. Se permitirá el tratamiento con esteroides inhalados o intranasales para el asma o alergias, así como el uso de esteroides tópicos.
  • Una discapacidad que puede impedir que el sujeto complete todos los requisitos del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Fosfato sódico de dexametasona
Infusión intravenosa de fosfato sódico de dexametasona (DSP) encapsulada en eritrocitos autólogos utilizando el sistema EryDex (EDS)
Droga: Fosfato sódico de dexametasona
Fosfato sódico de dexametasona encapsulado en eritrocitos autólogos y administrado mediante infusión intravenosa
Otros nombres:
  • DSP
Comparador de placebos: Placebo
Infusión intravenosa de placebo encapsulado en eritrocitos autólogos utilizando el sistema EryDex (EDS)
Otro: Placebo
Placebo encapsulado en eritrocitos autólogos y administrado mediante infusión intravenosa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Escala de calificación de ataxia cooperativa internacional modificada (RmICARS)
Periodo de tiempo: Línea de base para la visita 9 (aproximadamente 6 meses)
Cambio del RmICARS desde el inicio hasta la Visita 9 en comparación con el placebo (6 a 9 años)
Línea de base para la visita 9 (aproximadamente 6 meses)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Impresión clínica global de gravedad (CGI-S)
Periodo de tiempo: Línea de base para la visita 9 (aproximadamente 6 meses)
Cambio en CGI-S desde el inicio hasta la visita 9
Línea de base para la visita 9 (aproximadamente 6 meses)
Impresión clínica global de cambio (CGI-C)
Periodo de tiempo: Línea de base para la visita 9 (aproximadamente 6 meses)
Impresión clínica global de cambio (CGI-C) en la visita 9
Línea de base para la visita 9 (aproximadamente 6 meses)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Erydel

Colaboradores

Biotrial

Investigadores

  • Director de estudio: Dirk Thye, MD, Erydel

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de abril de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de agosto de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de septiembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de diciembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de diciembre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

5 de enero de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • IEDAT-04-2022

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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