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Essai clinique de phase III pour évaluer les effets neurologiques d'EryDex chez des sujets atteints d'AT (NEAT) (NEAT)

8 avril 2026 mis à jour par: Quince Therapeutics S.p.A.

Un essai multicentrique, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo pour évaluer les effets neurologiques d'EryDex chez des sujets atteints d'ataxie télangiectasie (NEAT)

Il s'agit d'une étude internationale de phase 3, multicentrique, randomisée, prospective, en double aveugle, contrôlée par placebo, conçue pour évaluer l'effet d'EryDex (phosphate de dexaméthasone sodique [DSP] dans les érythrocytes autologues), administré par voie intraveineuse (IV) perfusion une fois tous les 28 jours, sur les symptômes neurologiques des patients atteints d'Ataxie Télanectasie (A-T).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le système EryDex (EDS) est un produit combiné utilisé pour charger du phosphate de dexaméthasone sodique (DSP) dans des érythrocytes autologues (EryDex) qui sont perfusés au patient.

Dans le bras placebo, les sujets recevront des érythrocytes autologues préparés avec le procédé EDS en utilisant une solution placebo.

À la fin de toutes les évaluations préalables d'éligibilité, les sujets répondant à tous les critères de sélection au départ seront randomisés selon un rapport 1:1 pour recevoir EryDex ou un placebo. Environ 86 sujets âgés de 6 à 9 ans, environ 43 par groupe, seront randomisés. Environ 20 sujets âgés de 10 ans et plus, 10 par groupe de traitement, peuvent également être inscrits.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

105

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Frankfurt, Allemagne, 60590
        • University Hospital Frankfurt, Pediatric and Adolescent Clinic
      • Frankfurt, Allemagne, 60596
        • IKF Pneumologie GmbH & Co. KG; Institut für klinische Forschung Pneumologie Clinical Research Center Respiratory Diseases
  • Danemark
      • Copenhagen, Danemark, 2100
        • Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet, Department of Pediatric Neurology
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron, Department of pediatric neurology
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Hospital Universitario La Paz, Department of pediatric neurology
  • Italie
      • Brescia, Italie, 25123
        • Spedali Civili di Brescia, Pediatric immunology department
      • Roma, Italie, 00161
        • Policlinico Umberto I, La sapienza University, Department of neurosciences and menthal health
  • Norvège
      • Oslo, Norvège, 0372
        • Oslo University Hospital, Rikshospitalet, Division of Pediatric and Adolescent Medicine, Norwegian National Unit for Newborn Screening
  • Pologne
      • Poznan, Pologne, 60-693
        • MedPolonia sp zoo
      • Warsaw, Pologne, 04-736
        • Instytut "Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka", Immunology clinic
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B152GW
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Royaume-Uni, WC1N 1DZ
        • Great Ormond Street Hospital for Children, Zayed Centre for Research
      • London, Royaume-Uni, SW17 0RE
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust, Centre for Neonatal and Paediatric Infection
      • Nottingham, Royaume-Uni, NG7 2UH
        • Nottingham Children's Hospital, Queen's Medical Center, Children's neurology
  • Suisse
      • Zurich, Suisse, CH-8008
        • University Children's Hospital Zürich - Eleonore Foundation
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA), Ataxia Center and HD Center of excellence
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21289
        • The Johns Hopkins Hospital, Division of pediatric allergy and immunology
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital, Division of neurology
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • UT Health Houston, Department of pediatrics, division of child & adolescent neurology

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic clinique de l'A-T
  • En démarche autonome ou aidé par l'utilisation périodique d'un support
  • Confirmation génétique d'A-T
  • Poids corporel ≥15 kg

Critère d'exclusion:

  • Participation à une autre étude clinique
  • Déficience immunitaire
  • Antécédents de déficience grave du système immunologique
  • Maladie néoplasique actuelle ou maladie néoplasique antérieure non en rémission depuis au moins 2 ans
  • Maladie pulmonaire sévère ou instable
  • Diabète incontrôlé
  • Insuffisance rénale et/ou hépatique significative chronique ou aiguë actuelle
  • Toute utilisation antérieure de stéroïdes oraux ou parentéraux dans les 6 semaines précédant le départ. Le traitement avec des stéroïdes inhalés ou intranasaux pour l'asthme ou les allergies, ainsi que l'utilisation de stéroïdes topiques seront autorisés.
  • Un handicap qui peut empêcher le sujet de remplir toutes les exigences des études

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Phosphate de dexaméthasone sodique
Perfusion IV de phosphate de dexaméthasone sodique (DSP) encapsulé dans des érythrocytes autologues à l'aide du système EryDex (EDS)
Médicament: Phosphate de dexaméthasone sodique
Phosphate de dexaméthasone sodique encapsulé dans des érythrocytes autologues et administré par perfusion IV
Autres noms:
  • DSP
Comparateur placebo: Placebo
Perfusion IV de placebo encapsulé dans des érythrocytes autologues à l'aide du système EryDex (EDS)
Autre: Placebo
Placebo encapsulé dans des érythrocytes autologues et administré par perfusion IV

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Rescored Modified International Cooperative Ataxia Rating Scale (RmICARS)
Délai: Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
Change of the RmICARS from baseline to Visit 9 compared to placebo (6 to 9 years old). RmICARS (International Cooperative Ataxia Rating Scale): Score (range 0-29); higher score indicates worse disease.
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Clinical Global Impression of Severity (CGI-S)
Délai: Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)

CGI-S (Clinical Global Impression of Severity): 7-point scale; higher score indicates worse disease.

1 = Normal, not at all ill; 7 = Among the most extremely ill. Percentage of participants improving in CGI-S from baseline to Visit 9.
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
Clinical Global Impression of Change (CGI-C)
Délai: Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)

CGI-C (Clinical Global Impression of Change): 7-point scale; higher score indicates worsening of disease. 1 = Very much improved; 4 = No change; 7 = Very much worse.

Percentage of participants improving in CGI-C at Visit 9
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Quince Therapeutics S.p.A.

Collaborateurs

Biotrial

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Dirk Thye, MD, Quince Therapeutics S.p.A.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

24 juin 2024

Achèvement primaire (Réel)

17 décembre 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

17 décembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 décembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 décembre 2023

Première publication (Réel)

5 janvier 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 avril 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IEDAT-04-2022

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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