Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze III klinické studie k vyhodnocení neurologických účinků EryDexu u subjektů s AT (NEAT) (NEAT)

8. dubna 2026 aktualizováno: Quince Therapeutics S.p.A.

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení neurologických účinků EryDexu u subjektů s ataxií teleangiektázie (NEAT)

Toto je mezinárodní, multicentrická, randomizovaná, prospektivní, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3, navržená k posouzení účinku EryDex (fosforečnan sodný dexamethason [DSP] v autologních erytrocytech), podávaného intravenózně (IV) infuze jednou za 28 dní na neurologické symptomy pacientů s ataxií teleangectasie (A-T).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Systém EryDex (EDS) je kombinovaný produkt, který se používá k zavedení fosforečnanu sodného dexamethasonu (DSP) do autologních erytrocytů (EryDex), který se podává pacientovi infuzí.

V rameni s placebem budou subjekty dostávat autologní erytrocyty připravené procesem EDS s použitím roztoku placeba.

Po dokončení všech screeningových hodnocení vhodnosti budou subjekty splňující všechna výběrová kritéria na začátku randomizovány způsobem 1:1 k EryDex nebo placebu. Bude randomizováno přibližně 86 subjektů ve věku 6 až 9 let, přibližně 43 na skupinu. Může být také zařazeno přibližně 20 subjektů ve věku 10 let a více, 10 na léčebnou skupinu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

105

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko, 2100
        • Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet, Department of Pediatric Neurology
  • Itálie
      • Brescia, Itálie, 25123
        • Spedali Civili di Brescia, Pediatric immunology department
      • Roma, Itálie, 00161
        • Policlinico Umberto I, La sapienza University, Department of neurosciences and menthal health
  • Norsko
      • Oslo, Norsko, 0372
        • Oslo University Hospital, Rikshospitalet, Division of Pediatric and Adolescent Medicine, Norwegian National Unit for Newborn Screening
  • Německo
      • Frankfurt, Německo, 60590
        • University Hospital Frankfurt, Pediatric and Adolescent Clinic
      • Frankfurt, Německo, 60596
        • IKF Pneumologie GmbH & Co. KG; Institut für klinische Forschung Pneumologie Clinical Research Center Respiratory Diseases
  • Polsko
      • Poznan, Polsko, 60-693
        • MedPolonia sp zoo
      • Warsaw, Polsko, 04-736
        • Instytut "Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka", Immunology clinic
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B152GW
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království, WC1N 1DZ
        • Great Ormond Street Hospital for Children, Zayed Centre for Research
      • London, Spojené království, SW17 0RE
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust, Centre for Neonatal and Paediatric Infection
      • Nottingham, Spojené království, NG7 2UH
        • Nottingham Children's Hospital, Queen's Medical Center, Children's neurology
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA), Ataxia Center and HD Center of excellence
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21289
        • The Johns Hopkins Hospital, Division of pediatric allergy and immunology
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital, Division of neurology
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • UT Health Houston, Department of pediatrics, division of child & adolescent neurology
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron, Department of pediatric neurology
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Hospital Universitario La Paz, Department of pediatric neurology
  • Švýcarsko
      • Zurich, Švýcarsko, CH-8008
        • University Children's Hospital Zürich - Eleonore Foundation

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Klinická diagnóza A-T
  • V autonomní chůzi nebo mu pomáhá pravidelné používání opory
  • Genetické potvrzení A-T
  • Tělesná hmotnost ≥15 kg

Kritéria vyloučení:

  • Účast v jiné klinické studii
  • Poškození imunity
  • Těžké poškození imunologického systému v anamnéze
  • Současné neoplastické onemocnění nebo předchozí neoplastické onemocnění není v remisi po dobu alespoň 2 let
  • Závažné nebo nestabilní onemocnění plic
  • Nekontrolovaný diabetes
  • Současné chronické nebo akutní významné poškození ledvin a/nebo jater
  • Jakékoli předchozí perorální nebo parenterální užívání steroidů během 6 týdnů před výchozí hodnotou. Léčba astmatu nebo alergií inhalačními nebo intranazálními steroidy, stejně jako použití topických steroidů bude povolena
  • Postižení, které může subjektu bránit ve splnění všech studijních požadavků

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Dexamethason fosforečnan sodný
IV infuze dexamethasonfosfátu sodného (DSP) zapouzdřeného v autologních erytrocytech pomocí systému EryDex (EDS)
Lék: Dexamethason fosforečnan sodný
Dexamethason fosfát sodný zapouzdřený v autologních erytrocytech a podávaný intravenózní infuzí
Ostatní jména:
  • DSP
Komparátor placeba: Placebo
IV infuze placeba zapouzdřeného v autologních erytrocytech pomocí systému EryDex (EDS)
Jiný: Placebo
Placebo zapouzdřené v autologních erytrocytech a podané IV infuzí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rescored Modified International Cooperative Ataxia Rating Scale (RmICARS)
Časové okno: Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
Change of the RmICARS from baseline to Visit 9 compared to placebo (6 to 9 years old). RmICARS (International Cooperative Ataxia Rating Scale): Score (range 0-29); higher score indicates worse disease.
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Clinical Global Impression of Severity (CGI-S)
Časové okno: Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)

CGI-S (Clinical Global Impression of Severity): 7-point scale; higher score indicates worse disease.

1 = Normal, not at all ill; 7 = Among the most extremely ill. Percentage of participants improving in CGI-S from baseline to Visit 9.
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
Clinical Global Impression of Change (CGI-C)
Časové okno: Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)

CGI-C (Clinical Global Impression of Change): 7-point scale; higher score indicates worsening of disease. 1 = Very much improved; 4 = No change; 7 = Very much worse.

Percentage of participants improving in CGI-C at Visit 9
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Quince Therapeutics S.p.A.

Spolupracovníci

Biotrial

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Dirk Thye, MD, Quince Therapeutics S.p.A.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. června 2024

Primární dokončení (Aktuální)

17. prosince 2025

Dokončení studie (Aktuální)

17. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. prosince 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. prosince 2023

První zveřejněno (Aktuální)

5. ledna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IEDAT-04-2022

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dexamethason fosforečnan sodný

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Peru

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit