Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Klinische Phase-III-Studie zur Bewertung der neurologischen Wirkungen von EryDex bei Patienten mit A-T (NEAT) (NEAT)

8. April 2026 aktualisiert von: Quince Therapeutics S.p.A.

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der neurologischen Wirkungen von EryDex bei Patienten mit Ataxia Teleangiectasia (NEAT)

Hierbei handelt es sich um eine internationale, multizentrische, randomisierte, prospektive, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Beurteilung der Wirkung von EryDex (Dexamethason-Natriumphosphat [DSP] in autologen Erythrozyten), das intravenös (IV) verabreicht wird. Infusion einmal alle 28 Tage bei neurologischen Symptomen von Patienten mit Ataxia Telangectasia (A-T).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das EryDex-System (EDS) ist ein Kombinationsprodukt, das zum Laden von Dexamethason-Natriumphosphat (DSP) in autologe Erythrozyten (EryDex) verwendet wird, das dem Patienten infundiert wird.

Im Placebo-Arm erhalten die Probanden autologe Erythrozyten, die mit dem EDS-Verfahren unter Verwendung einer Placebo-Lösung hergestellt wurden.

Nach Abschluss aller Eignungsscreenings werden die Probanden, die alle Auswahlkriterien zu Studienbeginn erfüllen, im Verhältnis 1:1 randomisiert EryDex oder Placebo zugeteilt. Ungefähr 86 Probanden im Alter von 6 bis 9 Jahren, ungefähr 43 pro Gruppe, werden randomisiert. Etwa 20 Probanden ab 10 Jahren, 10 pro Behandlungsgruppe, können ebenfalls eingeschrieben werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

105

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Frankfurt, Deutschland, 60590
        • University Hospital Frankfurt, Pediatric and Adolescent Clinic
      • Frankfurt, Deutschland, 60596
        • IKF Pneumologie GmbH & Co. KG; Institut für klinische Forschung Pneumologie Clinical Research Center Respiratory Diseases
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, 2100
        • Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet, Department of Pediatric Neurology
  • Italien
      • Brescia, Italien, 25123
        • Spedali Civili di Brescia, Pediatric immunology department
      • Roma, Italien, 00161
        • Policlinico Umberto I, La sapienza University, Department of neurosciences and menthal health
  • Norwegen
      • Oslo, Norwegen, 0372
        • Oslo University Hospital, Rikshospitalet, Division of Pediatric and Adolescent Medicine, Norwegian National Unit for Newborn Screening
  • Polen
      • Poznan, Polen, 60-693
        • MedPolonia sp zoo
      • Warsaw, Polen, 04-736
        • Instytut "Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka", Immunology clinic
  • Schweiz
      • Zurich, Schweiz, CH-8008
        • University Children's Hospital Zürich - Eleonore Foundation
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron, Department of pediatric neurology
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz, Department of pediatric neurology
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA), Ataxia Center and HD Center of excellence
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21289
        • The Johns Hopkins Hospital, Division of pediatric allergy and immunology
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital, Division of neurology
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • UT Health Houston, Department of pediatrics, division of child & adolescent neurology
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B152GW
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 1DZ
        • Great Ormond Street Hospital for Children, Zayed Centre for Research
      • London, Vereinigtes Königreich, SW17 0RE
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust, Centre for Neonatal and Paediatric Infection
      • Nottingham, Vereinigtes Königreich, NG7 2UH
        • Nottingham Children's Hospital, Queen's Medical Center, Children's neurology

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Klinische Diagnose von A-T
  • Beim autonomen Gehen wird der regelmäßige Einsatz einer Stütze unterstützt
  • Genetische Bestätigung von A-T
  • Körpergewicht ≥15 kg

Ausschlusskriterien:

  • Teilnahme an einer anderen klinischen Studie
  • Immunschwäche
  • Schwere Beeinträchtigung des Immunsystems in der Vorgeschichte
  • Aktuelle neoplastische Erkrankung oder frühere neoplastische Erkrankung, die seit mindestens 2 Jahren nicht in Remission ist
  • Schwere oder instabile Lungenerkrankung
  • Unkontrollierter Diabetes
  • Aktuelle chronische oder akute erhebliche Nieren- und/oder Leberfunktionsstörung
  • Jegliche frühere orale oder parenterale Steroidanwendung innerhalb von 6 Wochen vor Studienbeginn. Die Behandlung von Asthma oder Allergien mit inhalativen oder intranasalen Steroiden sowie die Verwendung topischer Steroide sind zulässig
  • Eine Behinderung, die den Studienteilnehmer möglicherweise daran hindert, alle Studienanforderungen zu erfüllen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Dexamethason-Natriumphosphat
IV-Infusion von Dexamethason-Natriumphosphat (DSP), eingekapselt in autologe Erythrozyten, unter Verwendung des EryDex-Systems (EDS)
Arzneimittel: Dexamethason-Natriumphosphat
Dexamethason-Natriumphosphat, eingekapselt in autologe Erythrozyten, wird über eine intravenöse Infusion verabreicht
Andere Namen:
  • DSP
Placebo-Komparator: Placebo
IV-Infusion von in autologen Erythrozyten eingekapseltem Placebo unter Verwendung des EryDex-Systems (EDS)
Sonstiges: Placebo
Placebo, eingekapselt in autologe Erythrozyten, verabreicht über eine intravenöse Infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Rescored Modified International Cooperative Ataxia Rating Scale (RmICARS)
Zeitfenster: Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
Change of the RmICARS from baseline to Visit 9 compared to placebo (6 to 9 years old). RmICARS (International Cooperative Ataxia Rating Scale): Score (range 0-29); higher score indicates worse disease.
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Clinical Global Impression of Severity (CGI-S)
Zeitfenster: Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)

CGI-S (Clinical Global Impression of Severity): 7-point scale; higher score indicates worse disease.

1 = Normal, not at all ill; 7 = Among the most extremely ill. Percentage of participants improving in CGI-S from baseline to Visit 9.
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
Clinical Global Impression of Change (CGI-C)
Zeitfenster: Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)

CGI-C (Clinical Global Impression of Change): 7-point scale; higher score indicates worsening of disease. 1 = Very much improved; 4 = No change; 7 = Very much worse.

Percentage of participants improving in CGI-C at Visit 9
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Quince Therapeutics S.p.A.

Mitarbeiter

Biotrial

Ermittler

  • Studienleiter: Dirk Thye, MD, Quince Therapeutics S.p.A.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. Juni 2024

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

17. Dezember 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

17. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Dezember 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Dezember 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. Januar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IEDAT-04-2022

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Ataxie Teleangiektasie

Klinische Studien zur Dexamethason-Natriumphosphat

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren