Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Klinische Phase-III-Studie zur Bewertung der neurologischen Wirkungen von EryDex bei Patienten mit A-T (NEAT) (NEAT)

11. April 2024 aktualisiert von: Erydel

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der neurologischen Wirkungen von EryDex bei Patienten mit Ataxia Teleangiectasia (NEAT)

Hierbei handelt es sich um eine internationale, multizentrische, randomisierte, prospektive, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Beurteilung der Wirkung von EryDex (Dexamethason-Natriumphosphat [DSP] in autologen Erythrozyten), das intravenös (IV) verabreicht wird. Infusion einmal alle 28 Tage bei neurologischen Symptomen von Patienten mit Ataxia Telangectasia (A-T).

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das EryDex-System (EDS) ist ein Kombinationsprodukt, das zum Laden von Dexamethason-Natriumphosphat (DSP) in autologe Erythrozyten (EryDex) verwendet wird, das dem Patienten infundiert wird.

Im Placebo-Arm erhalten die Probanden autologe Erythrozyten, die mit dem EDS-Verfahren unter Verwendung einer Placebo-Lösung hergestellt wurden.

Nach Abschluss aller Eignungsscreenings werden die Probanden, die alle Auswahlkriterien zu Studienbeginn erfüllen, im Verhältnis 1:1 randomisiert EryDex oder Placebo zugeteilt. Ungefähr 86 Probanden im Alter von 6 bis 9 Jahren, ungefähr 43 pro Gruppe, werden randomisiert. Etwa 20 Probanden ab 10 Jahren, 10 pro Behandlungsgruppe, können ebenfalls eingeschrieben werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

106

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
        • Kontakt:
          • Isabelle Meyts, MD
  • Deutschland
      • Frankfurt, Deutschland, 60590
        • University Hospital Frankfurt, Pediatric and Adolescent Clinic
        • Kontakt:
          • Jordis Trischler, MD
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, 2100
        • Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet, Department of Pediatric Neurology
        • Kontakt:
          • Malene Landbo Børresen, MD
  • Italien
      • Brescia, Italien, 25123
        • Spedali Civili di Brescia, Pediatric immunology department
        • Kontakt:
          • Raffaele Badolato, MD
      • Rom, Italien, 00161
        • Policlinico Umberto I, La sapienza University, Department of neurosciences and menthal health
        • Kontakt:
          • Francesco Pisani, MD
  • Norwegen
      • Oslo, Norwegen, 0372
        • Oslo University Hospital, Rikshospitalet, Division of Pediatric and Adolescent Medicine, Norwegian National Unit for Newborn Screening
        • Kontakt:
          • Asbjørg Stray-Pedersen, MD
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-736
        • Instytut "Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka", Immunology clinic
        • Kontakt:
          • Barbara Pietrucha, MD
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron, Department of pediatric neurology
        • Kontakt:
          • David Gómez Andrés, MD
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz, Department of pediatric neurology
        • Kontakt:
          • María del Mar García Romero, MD
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA), Ataxia Center and HD Center of excellence
        • Kontakt:
          • Susan L. Perlman, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21289
        • The Johns Hopkins Hospital, Division of pediatric allergy and immunology
        • Kontakt:
          • Howard M. Lederman, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital, Division of neurology
        • Kontakt:
          • Steve W. Wu, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • UT Health Houston, Department of pediatrics, division of child & adolescent neurology
        • Kontakt:
          • Sam Nicholas Russo, MD
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 1DZ
        • Great Ormond Street Hospital for Children, Zayed Centre for Research
        • Kontakt:
          • Winnie Ip, MD
      • Nottingham, Vereinigtes Königreich, NG7 2UH
        • Nottingham Children's Hospital, Queen's Medical Center, Children's neurology

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Klinische Diagnose von A-T
  • Beim autonomen Gehen wird der regelmäßige Einsatz einer Stütze unterstützt
  • Genetische Bestätigung von A-T
  • Körpergewicht ≥15 kg

Ausschlusskriterien:

  • Teilnahme an einer anderen klinischen Studie
  • Immunschwäche
  • Schwere Beeinträchtigung des Immunsystems in der Vorgeschichte
  • Aktuelle neoplastische Erkrankung oder frühere neoplastische Erkrankung, die seit mindestens 2 Jahren nicht in Remission ist
  • Schwere oder instabile Lungenerkrankung
  • Unkontrollierter Diabetes
  • Aktuelle chronische oder akute erhebliche Nieren- und/oder Leberfunktionsstörung
  • Jegliche frühere orale oder parenterale Steroidanwendung innerhalb von 6 Wochen vor Studienbeginn. Die Behandlung von Asthma oder Allergien mit inhalativen oder intranasalen Steroiden sowie die Verwendung topischer Steroide sind zulässig
  • Eine Behinderung, die den Studienteilnehmer möglicherweise daran hindert, alle Studienanforderungen zu erfüllen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Dexamethason-Natriumphosphat
IV-Infusion von Dexamethason-Natriumphosphat (DSP), eingekapselt in autologe Erythrozyten, unter Verwendung des EryDex-Systems (EDS)
Arzneimittel: Dexamethason-Natriumphosphat
Dexamethason-Natriumphosphat, eingekapselt in autologe Erythrozyten, wird über eine intravenöse Infusion verabreicht
Andere Namen:
  • DSP
Placebo-Komparator: Placebo
IV-Infusion von in autologen Erythrozyten eingekapseltem Placebo unter Verwendung des EryDex-Systems (EDS)
Sonstiges: Placebo
Placebo, eingekapselt in autologe Erythrozyten, verabreicht über eine intravenöse Infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Neu bewertete modifizierte International Cooperative Ataxia Rating Scale (RmICARS)
Zeitfenster: Ausgangsbasis für Besuch 9 (ungefähr 6 Monate)
Veränderung der RmICARS vom Ausgangswert bis zum Besuch 9 im Vergleich zu Placebo (6 bis 9 Jahre alt)
Ausgangsbasis für Besuch 9 (ungefähr 6 Monate)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Klinischer globaler Schweregradeindruck (CGI-S)
Zeitfenster: Ausgangsbasis für Besuch 9 (ungefähr 6 Monate)
Änderung des CGI-S vom Ausgangswert bis zum Besuch 9
Ausgangsbasis für Besuch 9 (ungefähr 6 Monate)
Clinical Global Impression of Change (CGI-C)
Zeitfenster: Ausgangsbasis für Besuch 9 (ungefähr 6 Monate)
Clinical Global Impression of Change (CGI-C) bei Besuch 9
Ausgangsbasis für Besuch 9 (ungefähr 6 Monate)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Erydel

Mitarbeiter

Biotrial

Ermittler

  • Studienleiter: Dirk Thye, MD, Erydel

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. April 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. August 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. September 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Dezember 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Dezember 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. Januar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IEDAT-04-2022

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Ataxie Teleangiektasie

Klinische Studien zur Dexamethason-Natriumphosphat

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Cameroon

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren