Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клинические испытания фазы III по оценке неврологических эффектов EryDex у субъектов с AT (NEAT) (NEAT)

8 апреля 2026 г. обновлено: Quince Therapeutics S.p.A.

Многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование для оценки неврологических эффектов EryDex у субъектов с атаксией-телеангиэктазией (NEAT)

Это международное многоцентровое рандомизированное проспективное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 3, предназначенное для оценки эффекта EryDex (дексаметазона фосфата натрия [DSP] в аутологичных эритроцитах), вводимого внутривенно (в/в). инфузия один раз в 28 дней при неврологических симптомах у пациентов с атаксией-телеангэктазией (А-Т).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Система EryDex (EDS) представляет собой комбинированный продукт, который используется для введения фосфата дексаметазона натрия (DSP) в аутологичные эритроциты (EryDex), которые вводятся пациенту.

В группе плацебо субъекты будут получать аутологичные эритроциты, приготовленные с помощью процесса EDS с использованием раствора плацебо.

После завершения всех скрининговых оценок на предмет соответствия критериям отбора субъекты, соответствующие всем критериям отбора на исходном уровне, будут рандомизированы в соотношении 1:1 в группы EryDex или плацебо. Приблизительно 86 субъектов в возрасте от 6 до 9 лет, примерно по 43 на группу, будут рандомизированы. Также могут быть включены примерно 20 субъектов в возрасте 10 лет и старше, по 10 на группу лечения.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

105

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Frankfurt, Германия, 60590
        • University Hospital Frankfurt, Pediatric and Adolescent Clinic
      • Frankfurt, Германия, 60596
        • IKF Pneumologie GmbH & Co. KG; Institut für klinische Forschung Pneumologie Clinical Research Center Respiratory Diseases
  • Дания
      • Copenhagen, Дания, 2100
        • Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet, Department of Pediatric Neurology
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron, Department of pediatric neurology
      • Madrid, Испания, 28046
        • Hospital Universitario La Paz, Department of pediatric neurology
  • Италия
      • Brescia, Италия, 25123
        • Spedali Civili di Brescia, Pediatric immunology department
      • Roma, Италия, 00161
        • Policlinico Umberto I, La sapienza University, Department of neurosciences and menthal health
  • Норвегия
      • Oslo, Норвегия, 0372
        • Oslo University Hospital, Rikshospitalet, Division of Pediatric and Adolescent Medicine, Norwegian National Unit for Newborn Screening
  • Польша
      • Poznan, Польша, 60-693
        • MedPolonia sp zoo
      • Warsaw, Польша, 04-736
        • Instytut "Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka", Immunology clinic
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B152GW
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 1DZ
        • Great Ormond Street Hospital for Children, Zayed Centre for Research
      • London, Соединенное Королевство, SW17 0RE
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust, Centre for Neonatal and Paediatric Infection
      • Nottingham, Соединенное Королевство, NG7 2UH
        • Nottingham Children's Hospital, Queen's Medical Center, Children's neurology
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA), Ataxia Center and HD Center of excellence
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21289
        • The Johns Hopkins Hospital, Division of pediatric allergy and immunology
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital, Division of neurology
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • UT Health Houston, Department of pediatrics, division of child & adolescent neurology
  • Швейцария
      • Zurich, Швейцария, CH-8008
        • University Children's Hospital Zürich - Eleonore Foundation

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Клинический диагноз А-Т
  • При самостоятельной походке или при периодическом использовании опоры.
  • Генетическое подтверждение AT
  • Масса тела ≥15 кг

Критерий исключения:

  • Участие в другом клиническом исследовании
  • Иммунные нарушения
  • В анамнезе тяжелые нарушения иммунной системы.
  • Текущее неопластическое заболевание или предыдущее неопластическое заболевание без ремиссии в течение как минимум 2 лет.
  • Тяжелые или нестабильные заболевания легких
  • Неконтролируемый диабет
  • Текущая хроническая или острая значительная почечная и/или печеночная недостаточность.
  • Любое предыдущее применение пероральных или парентеральных стероидов в течение 6 недель до исходного уровня. Разрешается лечение ингаляционными или интраназальными стероидами при астме или аллергии, а также использование местных стероидов.
  • Инвалидность, которая может помешать субъекту выполнить все требования обучения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Дексаметазона натрия фосфат
IV инфузия дексаметазона натрия фосфата (DSP), инкапсулированного в аутологичные эритроциты, с использованием системы EryDex (EDS)
Лекарство: Дексаметазона натрия фосфат
Дексаметазона натрия фосфат, инкапсулированный в аутологичные эритроциты и вводимый внутривенно.
Другие имена:
  • ЦСП
Плацебо Компаратор: Плацебо
Внутривенное введение плацебо, инкапсулированного в аутологичные эритроциты, с использованием системы EryDex (EDS).
Другой: Плацебо
Плацебо, инкапсулированное в аутологичные эритроциты и вводимое посредством внутривенной инфузии

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Rescored Modified International Cooperative Ataxia Rating Scale (RmICARS)
Временное ограничение: Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
Change of the RmICARS from baseline to Visit 9 compared to placebo (6 to 9 years old). RmICARS (International Cooperative Ataxia Rating Scale): Score (range 0-29); higher score indicates worse disease.
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Clinical Global Impression of Severity (CGI-S)
Временное ограничение: Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)

CGI-S (Clinical Global Impression of Severity): 7-point scale; higher score indicates worse disease.

1 = Normal, not at all ill; 7 = Among the most extremely ill. Percentage of participants improving in CGI-S from baseline to Visit 9.
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
Clinical Global Impression of Change (CGI-C)
Временное ограничение: Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)

CGI-C (Clinical Global Impression of Change): 7-point scale; higher score indicates worsening of disease. 1 = Very much improved; 4 = No change; 7 = Very much worse.

Percentage of participants improving in CGI-C at Visit 9
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Quince Therapeutics S.p.A.

Соавторы

Biotrial

Следователи

  • Директор по исследованиям: Dirk Thye, MD, Quince Therapeutics S.p.A.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

24 июня 2024 г.

Первичное завершение (Действительный)

17 декабря 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

17 декабря 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 декабря 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 декабря 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

5 января 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

30 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

8 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • IEDAT-04-2022

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться