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Sperimentazione clinica di fase III per valutare gli effetti neurologici di EryDex in soggetti con A-T (NEAT) (NEAT)

8 aprile 2026 aggiornato da: Quince Therapeutics S.p.A.

Uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare gli effetti neurologici di EryDex in soggetti con atassia telangiectasia (NEAT)

Si tratta di uno studio di Fase 3 internazionale, multicentrico, randomizzato, prospettico, in doppio cieco, controllato con placebo, progettato per valutare l'effetto di EryDex (desametasone sodio fosfato [DSP] negli eritrociti autologhi), somministrato per via endovenosa (IV) infusione una volta ogni 28 giorni, sui sintomi neurologici dei pazienti con Atassia Telangectasia (A-T).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il sistema EryDex (EDS) è un prodotto combinato utilizzato per caricare desametasone sodio fosfato (DSP) negli eritrociti autologhi (EryDex) che vengono infusi nel paziente.

Nel braccio placebo, i soggetti riceveranno eritrociti autologhi preparati con il processo EDS utilizzando una soluzione placebo.

Al termine di tutte le valutazioni di screening per l'idoneità, i soggetti che soddisfano tutti i criteri di selezione al basale verranno randomizzati in rapporto 1:1 a EryDex o placebo. Verranno randomizzati circa 86 soggetti di età compresa tra 6 e 9 anni, circa 43 per gruppo. Possono essere arruolati anche circa 20 soggetti di età pari o superiore a 10 anni, 10 per gruppo di trattamento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

105

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet, Department of Pediatric Neurology
  • Germania
      • Frankfurt, Germania, 60590
        • University Hospital Frankfurt, Pediatric and Adolescent Clinic
      • Frankfurt, Germania, 60596
        • IKF Pneumologie GmbH & Co. KG; Institut für klinische Forschung Pneumologie Clinical Research Center Respiratory Diseases
  • Italia
      • Brescia, Italia, 25123
        • Spedali Civili di Brescia, Pediatric immunology department
      • Roma, Italia, 00161
        • Policlinico Umberto I, La sapienza University, Department of neurosciences and menthal health
  • Norvegia
      • Oslo, Norvegia, 0372
        • Oslo University Hospital, Rikshospitalet, Division of Pediatric and Adolescent Medicine, Norwegian National Unit for Newborn Screening
  • Polonia
      • Poznan, Polonia, 60-693
        • MedPolonia sp zoo
      • Warsaw, Polonia, 04-736
        • Instytut "Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka", Immunology clinic
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B152GW
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito, WC1N 1DZ
        • Great Ormond Street Hospital for Children, Zayed Centre for Research
      • London, Regno Unito, SW17 0RE
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust, Centre for Neonatal and Paediatric Infection
      • Nottingham, Regno Unito, NG7 2UH
        • Nottingham Children's Hospital, Queen's Medical Center, Children's neurology
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron, Department of pediatric neurology
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Universitario La Paz, Department of pediatric neurology
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA), Ataxia Center and HD Center of excellence
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21289
        • The Johns Hopkins Hospital, Division of pediatric allergy and immunology
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital, Division of neurology
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • UT Health Houston, Department of pediatrics, division of child & adolescent neurology
  • Svizzera
      • Zurich, Svizzera, CH-8008
        • University Children's Hospital Zürich - Eleonore Foundation

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi clinica di A-T
  • In andatura autonoma o è aiutato dall'uso periodico di un appoggio
  • Conferma genetica di A-T
  • Peso corporeo ≥15 kg

Criteri di esclusione:

  • Partecipazione ad un altro studio clinico
  • Compromissione immunitaria
  • Storia di grave compromissione del sistema immunitario
  • Malattia neoplastica in corso o precedente malattia neoplastica non in remissione da almeno 2 anni
  • Malattia polmonare grave o instabile
  • Diabete non controllato
  • Attuale compromissione renale e/o epatica cronica o acuta significativa
  • Qualsiasi precedente utilizzo di steroidi per via orale o parenterale entro 6 settimane prima del basale. Sarà consentito il trattamento con steroidi inalatori o intranasali per l'asma o le allergie, nonché l'uso di steroidi topici
  • Una disabilità che può impedire al soggetto di completare tutti i requisiti di studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Desametasone sodio fosfato
Infusione IV di desametasone sodio fosfato (DSP) incapsulato in eritrociti autologhi utilizzando il sistema EryDex (EDS)
Droga: Desametasone sodio fosfato
Desametasone sodio fosfato incapsulato in eritrociti autologhi e somministrato tramite infusione endovenosa
Altri nomi:
  • DSP
Comparatore placebo: Placebo
Infusione endovenosa di placebo incapsulato in eritrociti autologhi utilizzando il sistema EryDex (EDS)
Altro: Placebo
Placebo incapsulato in eritrociti autologhi e somministrato tramite infusione endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Rescored Modified International Cooperative Ataxia Rating Scale (RmICARS)
Lasso di tempo: Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
Change of the RmICARS from baseline to Visit 9 compared to placebo (6 to 9 years old). RmICARS (International Cooperative Ataxia Rating Scale): Score (range 0-29); higher score indicates worse disease.
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Clinical Global Impression of Severity (CGI-S)
Lasso di tempo: Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)

CGI-S (Clinical Global Impression of Severity): 7-point scale; higher score indicates worse disease.

1 = Normal, not at all ill; 7 = Among the most extremely ill. Percentage of participants improving in CGI-S from baseline to Visit 9.
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
Clinical Global Impression of Change (CGI-C)
Lasso di tempo: Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)

CGI-C (Clinical Global Impression of Change): 7-point scale; higher score indicates worsening of disease. 1 = Very much improved; 4 = No change; 7 = Very much worse.

Percentage of participants improving in CGI-C at Visit 9
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Quince Therapeutics S.p.A.

Collaboratori

Biotrial

Investigatori

  • Direttore dello studio: Dirk Thye, MD, Quince Therapeutics S.p.A.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 giugno 2024

Completamento primario (Effettivo)

17 dicembre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

17 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 dicembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 dicembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

5 gennaio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 aprile 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IEDAT-04-2022

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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