Fase III klinisk studie for å evaluere de nevrologiske effektene av EryDex hos personer med A-T (NEAT) (NEAT)
8. april 2026 oppdatert av: Quince Therapeutics S.p.A.
En multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere de nevrologiske effektene av EryDex hos personer med ataksi telangiectasia (NEAT)
Dette er en internasjonal, multisenter, randomisert, prospektiv, dobbeltblind, placebokontrollert, fase 3-studie, designet for å vurdere effekten av EryDex (deksametasonnatriumfosfat [DSP] i autologe erytrocytter), administrert intravenøst (IV) infusjon én gang hver 28. dag, på nevrologiske symptomer hos pasienter med Ataxia Telangectasia (A-T).
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
EryDex System (EDS) er et kombinasjonsprodukt som brukes til å laste deksametasonnatriumfosfat (DSP) inn i autologe erytrocytter (EryDex) som infunderes i pasienten.
I placeboarmen vil forsøkspersonene motta autologe erytrocytter tilberedt med EDS-prosessen ved bruk av en placeboløsning.
Etter å ha fullført alle screeningsvurderinger for kvalifisering, vil forsøkspersoner som oppfyller alle utvalgskriteriene ved baseline bli randomisert på en 1:1-måte til EryDex eller placebo. Omtrent 86 forsøkspersoner i alderen 6 til 9 år, omtrent 43 per gruppe, vil bli randomisert. Omtrent 20 forsøkspersoner 10 år og eldre, 10 per behandlingsgruppe, kan også bli registrert.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
105
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet, Department of Pediatric Neurology
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- University of California Los Angeles (UCLA), Ataxia Center and HD Center of excellence
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21289
- The Johns Hopkins Hospital, Division of pediatric allergy and immunology
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital, Division of neurology
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- UT Health Houston, Department of pediatrics, division of child & adolescent neurology
-
-
-
-
-
Brescia, Italia, 25123
- Spedali Civili di Brescia, Pediatric immunology department
-
Roma, Italia, 00161
- Policlinico Umberto I, La sapienza University, Department of neurosciences and menthal health
-
-
-
-
-
Oslo, Norge, 0372
- Oslo University Hospital, Rikshospitalet, Division of Pediatric and Adolescent Medicine, Norwegian National Unit for Newborn Screening
-
-
-
-
-
Poznan, Polen, 60-693
- MedPolonia sp zoo
-
Warsaw, Polen, 04-736
- Instytut "Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka", Immunology clinic
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron, Department of pediatric neurology
-
Madrid, Spania, 28046
- Hospital Universitario La Paz, Department of pediatric neurology
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannia, B152GW
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannia, WC1N 1DZ
- Great Ormond Street Hospital for Children, Zayed Centre for Research
-
London, Storbritannia, SW17 0RE
- St George's University Hospitals NHS Foundation Trust, Centre for Neonatal and Paediatric Infection
-
Nottingham, Storbritannia, NG7 2UH
- Nottingham Children's Hospital, Queen's Medical Center, Children's neurology
-
-
-
-
-
Zurich, Sveits, CH-8008
- University Children's Hospital Zürich - Eleonore Foundation
-
-
-
-
-
Frankfurt, Tyskland, 60590
- University Hospital Frankfurt, Pediatric and Adolescent Clinic
-
Frankfurt, Tyskland, 60596
- IKF Pneumologie GmbH & Co. KG; Institut für klinische Forschung Pneumologie Clinical Research Center Respiratory Diseases
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Klinisk diagnose av A-T
- I autonom gang eller blir hjulpet av periodisk bruk av støtte
- Genetisk bekreftelse av A-T
- Kroppsvekt ≥15 kg
Ekskluderingskriterier:
- Deltakelse i en annen klinisk studie
- Immunsvikt
- Anamnese med alvorlig svekkelse av immunsystemet
- Nåværende neoplastisk sykdom eller tidligere neoplastisk sykdom som ikke er i remisjon på minst 2 år
- Alvorlig eller ustabil lungesykdom
- Ukontrollert diabetes
- Nåværende kronisk eller akutt signifikant nedsatt nyre- og/eller leverfunksjon
- Eventuell tidligere oral eller parenteral steroidbruk innen 6 uker før baseline. Behandling med inhalerte eller intranasale steroider for astma eller allergier, samt bruk av topikale steroider vil være tillatt
- En funksjonshemming som kan hindre faget i å fullføre alle studiekrav
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Deksametasonnatriumfosfat
IV infusjon av deksametasonnatriumfosfat (DSP) innkapslet i autologe erytrocytter ved bruk av EryDex System (EDS)
|
Deksametasonnatriumfosfat innkapslet i autologe erytrocytter og administrert via IV infusjon
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo
IV infusjon av placebo innkapslet i autologe erytrocytter ved bruk av EryDex System (EDS)
|
Placebo innkapslet i autologe erytrocytter og administrert via IV infusjon
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Rescored Modified International Cooperative Ataxia Rating Scale (RmICARS)
Tidsramme: Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
|
Change of the RmICARS from baseline to Visit 9 compared to placebo (6 to 9 years old).
RmICARS (International Cooperative Ataxia Rating Scale): Score (range 0-29); higher score indicates worse disease.
|
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Clinical Global Impression of Severity (CGI-S)
Tidsramme: Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
|
CGI-S (Clinical Global Impression of Severity): 7-point scale; higher score indicates worse disease. 1 = Normal, not at all ill; 7 = Among the most extremely ill. Percentage of participants improving in CGI-S from baseline to Visit 9. |
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
|
|
Clinical Global Impression of Change (CGI-C)
Tidsramme: Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
|
CGI-C (Clinical Global Impression of Change): 7-point scale; higher score indicates worsening of disease. 1 = Very much improved; 4 = No change; 7 = Very much worse. Percentage of participants improving in CGI-C at Visit 9 |
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Dirk Thye, MD, Quince Therapeutics S.p.A.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
24. juni 2024
Primær fullføring (Faktiske)
17. desember 2025
Studiet fullført (Faktiske)
17. desember 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
11. desember 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
21. desember 2023
Først lagt ut (Faktiske)
5. januar 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
30. april 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
8. april 2026
Sist bekreftet
1. mars 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Primære immunsviktsykdommer
- Nevrologiske manifestasjoner
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Vaskulære sykdommer
- Kardiovaskulære sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolske sykdommer
- Sykdommer i immunsystemet
- Immunologiske mangelsyndromer
- Nevrokutane syndromer
- Dyskinesier
- DNA-reparasjon-mangellidelser
- Cerebellare sykdommer
- Cerebellar ataksi
- Spinocerebellar ataksier
- Ataksi
- Telangiektase
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Ernæringsmessige og metabolske sykdommer
- Ataksi Telangiectasia
- Substandard medisiner
- Farmasøytiske preparater
- Dexamethason 21-fosfat
Andre studie-ID-numre
- IEDAT-04-2022
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .