Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase III klinische studie om de neurologische effecten van EryDex bij proefpersonen met A-T te evalueren (NEAT) (NEAT)

8 april 2026 bijgewerkt door: Quince Therapeutics S.p.A.

Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de neurologische effecten van EryDex bij proefpersonen met ataxie telangiectasia (NEAT) te evalueren

Dit is een internationaal, multicenter, gerandomiseerd, prospectief, dubbelblind, placebogecontroleerd, fase 3-onderzoek, ontworpen om het effect te beoordelen van EryDex (dexamethasonnatriumfosfaat [DSP] in autologe erytrocyten), toegediend via intraveneuze (IV) infusie eenmaal per 28 dagen, bij neurologische symptomen van patiënten met Ataxie Telangectasia (A-T).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het EryDex-systeem (EDS) is een combinatieproduct dat wordt gebruikt om dexamethason-natriumfosfaat (DSP) in autologe erytrocyten (EryDex) te laden, die via een infuus bij de patiënt worden toegediend.

In de placebo-arm krijgen de proefpersonen autologe erytrocyten die zijn bereid met het EDS-proces met behulp van een placebo-oplossing.

Na voltooiing van alle screeningsbeoordelingen om in aanmerking te komen, worden proefpersonen die bij aanvang aan alle selectiecriteria voldoen, in een verhouding van 1:1 gerandomiseerd naar EryDex of placebo. Ongeveer 86 proefpersonen van 6 tot 9 jaar oud, ongeveer 43 per groep, zullen worden gerandomiseerd. Er kunnen ook ongeveer 20 proefpersonen van 10 jaar en ouder, 10 per behandelingsgroep, worden ingeschreven.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

105

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken, 2100
        • Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet, Department of Pediatric Neurology
  • Duitsland
      • Frankfurt, Duitsland, 60590
        • University Hospital Frankfurt, Pediatric and Adolescent Clinic
      • Frankfurt, Duitsland, 60596
        • IKF Pneumologie GmbH & Co. KG; Institut für klinische Forschung Pneumologie Clinical Research Center Respiratory Diseases
  • Italië
      • Brescia, Italië, 25123
        • Spedali Civili di Brescia, Pediatric immunology department
      • Roma, Italië, 00161
        • Policlinico Umberto I, La sapienza University, Department of neurosciences and menthal health
  • Noorwegen
      • Oslo, Noorwegen, 0372
        • Oslo University Hospital, Rikshospitalet, Division of Pediatric and Adolescent Medicine, Norwegian National Unit for Newborn Screening
  • Polen
      • Poznan, Polen, 60-693
        • MedPolonia sp zoo
      • Warsaw, Polen, 04-736
        • Instytut "Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka", Immunology clinic
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron, Department of pediatric neurology
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Hospital Universitario La Paz, Department of pediatric neurology
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B152GW
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 1DZ
        • Great Ormond Street Hospital for Children, Zayed Centre for Research
      • London, Verenigd Koninkrijk, SW17 0RE
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust, Centre for Neonatal and Paediatric Infection
      • Nottingham, Verenigd Koninkrijk, NG7 2UH
        • Nottingham Children's Hospital, Queen's Medical Center, Children's neurology
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA), Ataxia Center and HD Center of excellence
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21289
        • The Johns Hopkins Hospital, Division of pediatric allergy and immunology
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital, Division of neurology
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • UT Health Houston, Department of pediatrics, division of child & adolescent neurology
  • Zwitserland
      • Zurich, Zwitserland, CH-8008
        • University Children's Hospital Zürich - Eleonore Foundation

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Klinische diagnose van A-T
  • Bij een autonome gang of wordt geholpen door periodiek gebruik van een steun
  • Genetische bevestiging van A-T
  • Lichaamsgewicht ≥15 kg

Uitsluitingscriteria:

  • Deelname aan een ander klinisch onderzoek
  • Immuunstoornis
  • Geschiedenis van ernstige aantasting van het immunologische systeem
  • Huidige neoplastische ziekte of eerdere neoplastische ziekte die al minstens 2 jaar niet in remissie is
  • Ernstige of onstabiele longziekte
  • Ongecontroleerde suikerziekte
  • Huidige chronische of acute significante nier- en/of leverfunctiestoornis
  • Elk eerder oraal of parenteraal gebruik van steroïden binnen 6 weken vóór de uitgangswaarde. Behandeling met inhalatie- of intranasale steroïden voor astma of allergieën, evenals het gebruik van lokale steroïden is toegestaan
  • Een handicap die ervoor kan zorgen dat de proefpersoon niet aan alle studievereisten voldoet

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Dexamethason-natriumfosfaat
IV-infusie van dexamethason-natriumfosfaat (DSP) ingekapseld in autologe erytrocyten met behulp van het EryDex-systeem (EDS)
Geneesmiddel: Dexamethason-natriumfosfaat
Dexamethason-natriumfosfaat ingekapseld in autologe erytrocyten en toegediend via IV-infusie
Andere namen:
  • DSP
Placebo-vergelijker: Placebo
IV-infusie van placebo ingekapseld in autologe erytrocyten met behulp van het EryDex-systeem (EDS)
Ander: Placebo
Placebo ingekapseld in autologe erytrocyten en toegediend via IV-infusie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Rescored Modified International Cooperative Ataxia Rating Scale (RmICARS)
Tijdsspanne: Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
Change of the RmICARS from baseline to Visit 9 compared to placebo (6 to 9 years old). RmICARS (International Cooperative Ataxia Rating Scale): Score (range 0-29); higher score indicates worse disease.
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Clinical Global Impression of Severity (CGI-S)
Tijdsspanne: Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)

CGI-S (Clinical Global Impression of Severity): 7-point scale; higher score indicates worse disease.

1 = Normal, not at all ill; 7 = Among the most extremely ill. Percentage of participants improving in CGI-S from baseline to Visit 9.
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
Clinical Global Impression of Change (CGI-C)
Tijdsspanne: Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)

CGI-C (Clinical Global Impression of Change): 7-point scale; higher score indicates worsening of disease. 1 = Very much improved; 4 = No change; 7 = Very much worse.

Percentage of participants improving in CGI-C at Visit 9
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Quince Therapeutics S.p.A.

Medewerkers

Biotrial

Onderzoekers

  • Studie directeur: Dirk Thye, MD, Quince Therapeutics S.p.A.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 juni 2024

Primaire voltooiing (Werkelijk)

17 december 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

17 december 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 december 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 december 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 januari 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 april 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IEDAT-04-2022

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren