Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase III klinisk forsøg for at evaluere de neurologiske virkninger af EryDex hos forsøgspersoner med A-T (NEAT) (NEAT)

8. april 2026 opdateret af: Quince Therapeutics S.p.A.

Et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret forsøg til evaluering af de neurologiske virkninger af EryDex hos forsøgspersoner med ataksi telangiectasia (NEAT)

Dette er et internationalt, multicenter, randomiseret, prospektivt, dobbeltblindt, placebokontrolleret, fase 3-studie, designet til at vurdere virkningen af ​​EryDex (dexamethasonnatriumphosphat [DSP] i autologe erytrocytter), administreret intravenøst ​​(IV) infusion én gang hver 28. dag på neurologiske symptomer hos patienter med Ataxia Telangectasia (A-T).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

EryDex System (EDS) er et kombinationsprodukt, der bruges til at indlæse dexamethason natriumphosphat (DSP) i autologe erytrocytter (EryDex), som infunderes i patienten.

I placebo-armen vil forsøgspersonerne modtage autologe erytrocytter fremstillet med EDS-processen ved hjælp af en placebo-opløsning.

Efter afslutning af alle screeningsvurderinger for egnethed, vil forsøgspersoner, der opfylder alle udvælgelseskriterier ved baseline, blive randomiseret på en 1:1 måde til EryDex eller placebo. Cirka 86 forsøgspersoner i alderen 6 til 9 år, ca. 43 pr. gruppe, vil blive randomiseret. Ca. 20 forsøgspersoner på 10 år og derover, 10 pr. behandlingsgruppe, kan også tilmeldes.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

105

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet, Department of Pediatric Neurology
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B152GW
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 1DZ
        • Great Ormond Street Hospital for Children, Zayed Centre for Research
      • London, Det Forenede Kongerige, SW17 0RE
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust, Centre for Neonatal and Paediatric Infection
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige, NG7 2UH
        • Nottingham Children's Hospital, Queen's Medical Center, Children's neurology
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA), Ataxia Center and HD Center of excellence
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21289
        • The Johns Hopkins Hospital, Division of pediatric allergy and immunology
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital, Division of neurology
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • UT Health Houston, Department of pediatrics, division of child & adolescent neurology
  • Italien
      • Brescia, Italien, 25123
        • Spedali Civili di Brescia, Pediatric immunology department
      • Roma, Italien, 00161
        • Policlinico Umberto I, La sapienza University, Department of neurosciences and menthal health
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0372
        • Oslo University Hospital, Rikshospitalet, Division of Pediatric and Adolescent Medicine, Norwegian National Unit for Newborn Screening
  • Polen
      • Poznan, Polen, 60-693
        • MedPolonia sp zoo
      • Warsaw, Polen, 04-736
        • Instytut "Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka", Immunology clinic
  • Schweiz
      • Zurich, Schweiz, CH-8008
        • University Children's Hospital Zürich - Eleonore Foundation
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron, Department of pediatric neurology
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz, Department of pediatric neurology
  • Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • University Hospital Frankfurt, Pediatric and Adolescent Clinic
      • Frankfurt, Tyskland, 60596
        • IKF Pneumologie GmbH & Co. KG; Institut für klinische Forschung Pneumologie Clinical Research Center Respiratory Diseases

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Klinisk diagnose af A-T
  • I autonom gang eller bliver hjulpet af periodisk brug af en støtte
  • Genetisk bekræftelse af A-T
  • Kropsvægt ≥15 kg

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagelse i et andet klinisk studie
  • Immunsvækkelse
  • Anamnese med alvorlig svækkelse af det immunologiske system
  • Aktuel neoplastisk sygdom eller tidligere neoplastisk sygdom, der ikke er i remission i mindst 2 år
  • Alvorlig eller ustabil lungesygdom
  • Ukontrolleret diabetes
  • Aktuel kronisk eller akut signifikant nedsat nyre- og/eller leverfunktion
  • Enhver tidligere oral eller parenteral steroidbrug inden for 6 uger før baseline. Behandling med inhalerede eller intranasale steroider til astma eller allergi samt brug af topikale steroider vil være tilladt
  • Et handicap, der kan forhindre faget i at gennemføre alle studiekrav

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Dexamethason natriumphosphat
IV infusion af dexamethason natriumphosphat (DSP) indkapslet i autologe erytrocytter ved hjælp af EryDex System (EDS)
Medicin: Dexamethason natriumphosphat
Dexamethason natriumphosphat indkapslet i autologe erytrocytter og administreret via IV infusion
Andre navne:
  • DSP
Placebo komparator: Placebo
IV infusion af placebo indkapslet i autologe erytrocytter ved hjælp af EryDex System (EDS)
Andet: Placebo
Placebo indkapslet i autologe erytrocytter og administreret via IV infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Rescored Modified International Cooperative Ataxia Rating Scale (RmICARS)
Tidsramme: Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
Change of the RmICARS from baseline to Visit 9 compared to placebo (6 to 9 years old). RmICARS (International Cooperative Ataxia Rating Scale): Score (range 0-29); higher score indicates worse disease.
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Clinical Global Impression of Severity (CGI-S)
Tidsramme: Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)

CGI-S (Clinical Global Impression of Severity): 7-point scale; higher score indicates worse disease.

1 = Normal, not at all ill; 7 = Among the most extremely ill. Percentage of participants improving in CGI-S from baseline to Visit 9.
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
Clinical Global Impression of Change (CGI-C)
Tidsramme: Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)

CGI-C (Clinical Global Impression of Change): 7-point scale; higher score indicates worsening of disease. 1 = Very much improved; 4 = No change; 7 = Very much worse.

Percentage of participants improving in CGI-C at Visit 9
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Quince Therapeutics S.p.A.

Samarbejdspartnere

Biotrial

Efterforskere

  • Studieleder: Dirk Thye, MD, Quince Therapeutics S.p.A.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. juni 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. december 2025

Studieafslutning (Faktiske)

17. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. december 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. december 2023

Først opslået (Faktiske)

5. januar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. april 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IEDAT-04-2022

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Ataxia Telangiectasia

Kliniske forsøg med Dexamethason natriumphosphat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Angola

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner