A-T(NEAT) 환자를 대상으로 EryDex의 신경학적 효과를 평가하기 위한 3상 임상 시험 (NEAT)
2026년 4월 8일 업데이트: Quince Therapeutics S.p.A.
모세혈관확장실조증(NEAT)이 있는 대상에서 EryDex의 신경학적 효과를 평가하기 위한 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 시험
이는 정맥 주사(IV)로 투여되는 EryDex(자가 적혈구의 덱사메타손 인산나트륨[DSP])의 효과를 평가하기 위해 설계된 국제, 다기관, 무작위 배정, 전향적, 이중 맹검, 위약 대조, 3상 연구입니다. 모세혈관 확장증(Ataxia Telangectasia, A-T) 환자의 신경학적 증상에 대해 28일마다 1회 주입합니다.
연구 개요
상세 설명
EryDex 시스템(EDS)은 환자에게 주입되는 자가 적혈구(EryDex)에 덱사메타손 인산나트륨(DSP)을 로딩하는 데 사용되는 복합 제품입니다.
위약군에서 피험자는 위약 용액을 사용하여 EDS 과정으로 준비된 자가 적혈구를 받게 됩니다.
적격성에 대한 모든 선별 평가가 완료되면 기준선에서 모든 선택 기준을 충족하는 피험자는 EryDex 또는 위약에 대해 1:1 방식으로 무작위 배정됩니다. 6세에서 9세 사이의 피험자 약 86명(그룹당 약 43명)이 무작위로 배정됩니다. 10세 이상의 피험자 약 20명(치료 그룹당 10명)도 등록할 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
105
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Oslo, 노르웨이, 0372
- Oslo University Hospital, Rikshospitalet, Division of Pediatric and Adolescent Medicine, Norwegian National Unit for Newborn Screening
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Copenhagen, 덴마크, 2100
- Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet, Department of Pediatric Neurology
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Frankfurt, 독일, 60590
- University Hospital Frankfurt, Pediatric and Adolescent Clinic
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Frankfurt, 독일, 60596
- IKF Pneumologie GmbH & Co. KG; Institut für klinische Forschung Pneumologie Clinical Research Center Respiratory Diseases
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- University of California Los Angeles (UCLA), Ataxia Center and HD Center of excellence
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21289
- The Johns Hopkins Hospital, Division of pediatric allergy and immunology
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital, Division of neurology
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- UT Health Houston, Department of pediatrics, division of child & adolescent neurology
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Zurich, 스위스, CH-8008
- University Children's Hospital Zürich - Eleonore Foundation
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Barcelona, 스페인, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron, Department of pediatric neurology
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Madrid, 스페인, 28046
- Hospital Universitario La Paz, Department of pediatric neurology
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Birmingham, 영국, B152GW
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
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London, 영국, WC1N 1DZ
- Great Ormond Street Hospital for Children, Zayed Centre for Research
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London, 영국, SW17 0RE
- St George's University Hospitals NHS Foundation Trust, Centre for Neonatal and Paediatric Infection
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Nottingham, 영국, NG7 2UH
- Nottingham Children's Hospital, Queen's Medical Center, Children's neurology
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Brescia, 이탈리아, 25123
- Spedali Civili di Brescia, Pediatric immunology department
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Roma, 이탈리아, 00161
- Policlinico Umberto I, La sapienza University, Department of neurosciences and menthal health
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Poznan, 폴란드, 60-693
- MedPolonia sp zoo
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Warsaw, 폴란드, 04-736
- Instytut "Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka", Immunology clinic
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- A-T의 임상진단
- 자율 보행 시 또는 주기적인 지지대 사용으로 도움을 받음
- A-T의 유전적 확인
- 체중 ≥15kg
제외 기준:
- 다른 임상 연구에 참여
- 면역 장애
- 면역체계의 심각한 손상 병력
- 현재 종양성 질환 또는 이전의 종양성 질환이 최소 2년 동안 완화되지 않음
- 심각하거나 불안정한 폐질환
- 조절되지 않는 당뇨병
- 현재 만성 또는 급성의 심각한 신장 및/또는 간 장애
- 기준 전 6주 이내에 이전에 경구 또는 비경구 스테로이드를 사용한 적이 있는 경우. 천식이나 알레르기에 대한 흡입 또는 비강 내 스테로이드 치료와 국소 스테로이드 사용이 허용됩니다.
- 피험자가 모든 학습 요구 사항을 완료하는 데 방해가 될 수 있는 장애
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 덱사메타손인산나트륨
EryDex 시스템(EDS)을 사용하여 자가 적혈구에 캡슐화된 덱사메타손 인산나트륨(DSP)을 IV 주입합니다.
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자가 적혈구에 캡슐화되어 IV 주입을 통해 투여되는 덱사메타손 인산나트륨
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
EryDex 시스템(EDS)을 사용하여 자가 적혈구에 캡슐화된 위약 IV 주입
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자가 적혈구에 캡슐화되어 IV 주입을 통해 투여되는 위약
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Rescored Modified International Cooperative Ataxia Rating Scale (RmICARS)
기간: Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
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Change of the RmICARS from baseline to Visit 9 compared to placebo (6 to 9 years old).
RmICARS (International Cooperative Ataxia Rating Scale): Score (range 0-29); higher score indicates worse disease.
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Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Clinical Global Impression of Severity (CGI-S)
기간: Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
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CGI-S (Clinical Global Impression of Severity): 7-point scale; higher score indicates worse disease. 1 = Normal, not at all ill; 7 = Among the most extremely ill. Percentage of participants improving in CGI-S from baseline to Visit 9. |
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
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Clinical Global Impression of Change (CGI-C)
기간: Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
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CGI-C (Clinical Global Impression of Change): 7-point scale; higher score indicates worsening of disease. 1 = Very much improved; 4 = No change; 7 = Very much worse. Percentage of participants improving in CGI-C at Visit 9 |
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 6월 24일
기본 완료 (실제)
2025년 12월 17일
연구 완료 (실제)
2025년 12월 17일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 12월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 12월 21일
처음 게시됨 (실제)
2024년 1월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 30일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 8일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- IEDAT-04-2022
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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