Ensaio clínico de fase III para avaliar os efeitos neurológicos do EryDex em indivíduos com AT (NEAT) (NEAT)
8 de abril de 2026 atualizado por: Quince Therapeutics S.p.A.
Um ensaio multicêntrico, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo para avaliar os efeitos neurológicos do EryDex em indivíduos com ataxia telangiectasia (NEAT)
Este é um estudo internacional, multicêntrico, randomizado, prospectivo, duplo-cego, controlado por placebo, de Fase 3, projetado para avaliar o efeito de EryDex (fosfato de dexametasona sódica [DSP] em eritrócitos autólogos), administrado por via intravenosa (IV) infusão uma vez a cada 28 dias, nos sintomas neurológicos de pacientes com Ataxia Telangectasia (A-T).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O Sistema EryDex (EDS) é um produto combinado usado para carregar fosfato de dexametasona sódica (DSP) em eritrócitos autólogos (EryDex) que são infundidos no paciente.
No braço placebo, os indivíduos receberão eritrócitos autólogos preparados com o processo EDS usando uma solução placebo.
Após a conclusão de todas as avaliações de triagem para elegibilidade, os indivíduos que atenderem a todos os critérios de seleção no início do estudo serão randomizados de forma 1:1 para EryDex ou placebo. Aproximadamente 86 indivíduos de 6 a 9 anos de idade, aproximadamente 43 por grupo, serão randomizados. Aproximadamente 20 indivíduos com 10 anos de idade ou mais, 10 por grupo de tratamento, também podem ser inscritos.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
105
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Frankfurt, Alemanha, 60590
- University Hospital Frankfurt, Pediatric and Adolescent Clinic
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Frankfurt, Alemanha, 60596
- IKF Pneumologie GmbH & Co. KG; Institut für klinische Forschung Pneumologie Clinical Research Center Respiratory Diseases
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet, Department of Pediatric Neurology
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Barcelona, Espanha, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron, Department of pediatric neurology
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Madrid, Espanha, 28046
- Hospital Universitario La Paz, Department of pediatric neurology
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- University of California Los Angeles (UCLA), Ataxia Center and HD Center of excellence
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21289
- The Johns Hopkins Hospital, Division of pediatric allergy and immunology
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital, Division of neurology
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- UT Health Houston, Department of pediatrics, division of child & adolescent neurology
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Brescia, Itália, 25123
- Spedali Civili di Brescia, Pediatric immunology department
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Roma, Itália, 00161
- Policlinico Umberto I, La sapienza University, Department of neurosciences and menthal health
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Oslo, Noruega, 0372
- Oslo University Hospital, Rikshospitalet, Division of Pediatric and Adolescent Medicine, Norwegian National Unit for Newborn Screening
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Poznan, Polônia, 60-693
- MedPolonia sp zoo
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Warsaw, Polônia, 04-736
- Instytut "Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka", Immunology clinic
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Birmingham, Reino Unido, B152GW
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido, WC1N 1DZ
- Great Ormond Street Hospital for Children, Zayed Centre for Research
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London, Reino Unido, SW17 0RE
- St George's University Hospitals NHS Foundation Trust, Centre for Neonatal and Paediatric Infection
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Nottingham, Reino Unido, NG7 2UH
- Nottingham Children's Hospital, Queen's Medical Center, Children's neurology
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Zurich, Suíça, CH-8008
- University Children's Hospital Zürich - Eleonore Foundation
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico clínico de A-T
- Na marcha autônoma ou é auxiliada pelo uso periódico de um suporte
- Confirmação genética de A-T
- Peso corporal ≥15 kg
Critério de exclusão:
- Participação em outro estudo clínico
- Comprometimento imunológico
- História de comprometimento grave do sistema imunológico
- Doença neoplásica atual ou doença neoplásica anterior sem remissão há pelo menos 2 anos
- Doença pulmonar grave ou instável
- Diabetes não controlado
- Insuficiência renal e/ou hepática significativa, crônica ou aguda atual
- Qualquer uso anterior de esteróides orais ou parenterais nas 6 semanas anteriores à consulta inicial. Será permitido o tratamento com esteróides inalados ou intranasais para asma ou alergias, bem como o uso de esteróides tópicos.
- Uma deficiência que pode impedir o sujeito de completar todos os requisitos do estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Fosfato sódico de dexametasona
Infusão IV de fosfato sódico de dexametasona (DSP) encapsulado em eritrócitos autólogos usando o Sistema EryDex (EDS)
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Fosfato sódico de dexametasona encapsulado em eritrócitos autólogos e administrado por infusão intravenosa
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo
Infusão IV de placebo encapsulado em eritrócitos autólogos utilizando o Sistema EryDex (EDS)
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Placebo encapsulado em eritrócitos autólogos e administrado por infusão intravenosa
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Rescored Modified International Cooperative Ataxia Rating Scale (RmICARS)
Prazo: Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
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Change of the RmICARS from baseline to Visit 9 compared to placebo (6 to 9 years old).
RmICARS (International Cooperative Ataxia Rating Scale): Score (range 0-29); higher score indicates worse disease.
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Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Clinical Global Impression of Severity (CGI-S)
Prazo: Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
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CGI-S (Clinical Global Impression of Severity): 7-point scale; higher score indicates worse disease. 1 = Normal, not at all ill; 7 = Among the most extremely ill. Percentage of participants improving in CGI-S from baseline to Visit 9. |
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
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Clinical Global Impression of Change (CGI-C)
Prazo: Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
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CGI-C (Clinical Global Impression of Change): 7-point scale; higher score indicates worsening of disease. 1 = Very much improved; 4 = No change; 7 = Very much worse. Percentage of participants improving in CGI-C at Visit 9 |
Baseline to Visit 9 (approximately 6 months)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Dirk Thye, MD, Quince Therapeutics S.p.A.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
24 de junho de 2024
Conclusão Primária (Real)
17 de dezembro de 2025
Conclusão do estudo (Real)
17 de dezembro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de dezembro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de dezembro de 2023
Primeira postagem (Real)
5 de janeiro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
30 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de abril de 2026
Última verificação
1 de março de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças de Imunodeficiência Primária
- Manifestações Neurológicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Vasculares
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Doenças do sistema imunológico
- Síndromes de Deficiência Imunológica
- Síndromes Neurocutâneas
- Discinesias
- Distúrbios de Deficiência de Reparo do DNA
- Doenças Cerebelares
- Ataxia Cerebelar
- Ataxias espinocerebelares
- Ataxia
- Telangiectasia
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Ataxia Telangiectasia
- Drogas abaixo do padrão
- Preparações farmacêuticas
- Dexametasona 21-fosfato
Outros números de identificação do estudo
- IEDAT-04-2022
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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