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AHSCTのバイオマーカー (BIO-MS)

2024年1月4日更新者：Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust

自己造血幹細胞移植を用いた自己免疫性神経疾患における疾患および疾患制御の免疫バイオマーカーの同定

多発性硬化症 (MS) などの免疫介在性神経疾患患者に発生する根本的な疾患メカニズムは、完全には理解されていません。このような患者にとって、自家造血幹細胞移植（aHSCT）は、一部の患者にとって非常に成功した一回限りの治療法として使用されることが増えています。この治療法は、一連の化学療法によって欠陥のある免疫系を削除し、患者自身の幹細胞（体内で多くの異なる細胞を作り出す構成要素となる独特の能力を持つ細胞）を使用して免疫系を「再起動」することを目的としています。さらなる被害を食い止めるために。過去 20 年間にわたり、ヨーロッパでは 1,800 人以上の MS 患者が治療を受け、高いレベルの成功を収めてきました。疾患を修飾する治療よりも効果がある可能性がありますが、残念ながら、一部の人々はこの治療に最適に反応せず、障害を蓄積し続けます。主に治療時間に限定される副作用のリスクがあるため、適切な患者が確実に治療されるようにする必要があります。 aHSCT は非常に効果的な治療法ではありますが、まだ開発の初期段階にあり、広く使用されておらず、それがどのように機能するか、そして重要なことに、なぜ一部の患者では機能しないのか、そして反応を監視する方法については完全な知識がありません。治療へ。

残念ながら、どの患者が利用可能なさまざまな治療の恩恵を受けるのか、あるいは受けないのかを検出する方法や、不可逆的な損傷が発生する前にさらなる治療が確実に提供されるように免疫系を監視する方法はありません。

この研究では、aHSCTを受けている患者の脳と脊髄の周囲の体液、血液、便に見られる免疫系を調査し、疾患修飾治療を受けている患者と比較します。したがって、この研究は、aHSCTのバイオマーカーの理解を深め、それをどのように改良できるかについての認識を深め、治療後の患者のモニタリングを改善し、患者がリスクにさらされる前に潜在的な治療の成功または失敗を予測できるマーカーの開発を可能にするでしょう。。

調査の概要

状態

募集

条件

再発寛解型多発性硬化症

研究の種類

観察的

入学 (推定)

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

名前：Gavin Brittain, MBBS, MRCP
電話番号：+44114 271 1900
メール：gavin.brittain@sheffield.ac.uk

研究場所

イギリス
- England
  - Sheffield、England、イギリス、S10 2JF
    - 募集
    - Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
    - コンタクト：
      
      Gavin Brittain, MBBS, MRCP
      
      電話番号：07845519027
      
      メール：gavin.brittain@sheffield.ac.uk
    - 主任研究者：
      
      Gavin Brittain, MBBS, MRCP

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

子
大人
高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

神経疾患のためシェフィールド（英国）の移植クリニックに通う外来患者。

説明

包含基準:

疾患特有の基準に従った免疫介在性神経疾患の診断（積極的治療群）または再発寛解型多発性硬化症の診断（対照群）。
自家造血幹細胞移植による治療（積極的治療群）または効果の高い疾患修飾治療（対照群）。
分析のために生物学的サンプルを提供し、追跡期間中に臨床評価を受けることに意欲的です。
英語が理解でき、インフォームドコンセントができる方。

除外基準:

1. インフォームド・コンセントを提供できない。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

グループ/コホートの数

コホートと介入

グループ/コホート
AHSCTで治療を受けた患者進行性疾患の患者は、自家造血幹細胞移植で治療されます。
疾患修飾治療を受けた患者進行性の疾患を有する患者を、効果の高い疾患修飾治療で治療する

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定	メジャーの説明	時間枠
治療前後の幹細胞、血液、脳脊髄液（CSF）、マイクロバイオームの免疫プロファイルを定量的および定性的に特徴付けます。時間枠：24ヶ月	マルチパラメータフローサイトメトリーを使用した、幹細胞、血液およびCSF中の細胞の表現型プロファイリング。 16S rRNA シーケンスとフローサイトメトリー分析を使用して腸内マイクロバイオームをプロファイリングします。	24ヶ月
治療前および治療後にペアの CSF および血液に対して単一細胞 RNA シーケンス (scRNA-Seq) を実行します。時間枠：24ヶ月	T細胞受容体およびB細胞受容体のレパートリーの多様性とクローン性のプロファイリング	24ヶ月

二次結果の測定

結果測定	メジャーの説明	時間枠
鼻咽頭スワブおよび粘膜ストリップ上の scRNA-Seq による、aHSCT 後の粘膜細胞免疫の再生および病原体特異的免疫の再構成の特性評価。時間枠：24ヶ月	ワクチン接種後の治療を受けた患者の免疫反応を評価します。	24ヶ月
拡張障害ステータススケールスコア (EDSS) に基づいて、免疫学的疾患の反応と aHSCT に対する反応期間を評価します。時間枠：24ヶ月	EDSS は治療後に縦断的に観察されます。	24ヶ月
低コントラスト視力 (LCLA) に基づいて、免疫学的疾患の反応と aHSCT に対する反応期間を評価します。時間枠：24ヶ月	LCLAは治療後に縦断的に観察されます。	24ヶ月
多発性硬化症機能複合スコア (MSFC) に基づいて、免疫学的疾患反応と aHSCT に対する反応期間を評価します。時間枠：24ヶ月	MSFC は治療後縦断的に観察されます。	24ヶ月
短縮形 36 (SF-36) に従って、免疫学的疾患の反応と aHSCT に対する反応期間を評価します。時間枠：24ヶ月	SF-36 は治療後に縦方向に観察されます。	24ヶ月
シンボルディジットモダリティテスト (SDMT) に従って、免疫学的疾患の反応と aHSCT に対する反応期間を評価します。時間枠：24ヶ月	SDMTは治療後に長期的に観察されます。	24ヶ月
Karnofsky のパフォーマンスステータスに基づいて、免疫学的疾患の反応と aHSCT に対する反応期間を評価します。時間枠：24ヶ月	カルノフスキーのパフォーマンスステータスは、治療後長期的に観察されます。	24ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust

協力者

University of Sheffield

Nottingham Trent University

Sheffield Hospitals Charity

捜査官

主任研究者：Gavin Brittain, MBBS, MRCP、Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust and The University of Sheffield

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年8月9日

一次修了 (推定)

2026年8月9日

研究の完了 (推定)

2026年8月9日

試験登録日

最初に提出

2023年10月13日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年1月4日

最初の投稿 (推定)

2024年1月8日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)