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AHSCT 的生物标志物 (BIO-MS)

2024年1月4日更新者：Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust

利用自体造血干细胞移植鉴定自身免疫性神经系统疾病的免疫生物标志物和疾病控制

患有免疫介导神经系统疾病（例如多发性硬化症（MS））的患者中发生的潜在疾病机制尚不完全清楚。对于此类患者，自体造血干细胞移植（aHSCT）已越来越多地被用作某些患者的一种非常成功的一次性治疗方法。这种治疗的目的是通过化疗消除有缺陷的免疫系统，然后使用患者自己的干细胞（一种具有独特能力的细胞，在体内产生许多不同的细胞）“重新启动”免疫系统以阻止进一步的损害。过去 20 年来，欧洲已有 1800 多名多发性硬化症患者接受了治疗，取得了很高的成功。它可能比疾病修饰治疗更成功，但不幸的是，一小部分人对这种治疗没有最佳反应，并继续积累残疾。存在副作用的风险，主要限于治疗时间，因此需要确保适当的患者得到治疗。虽然 aHSCT 是一种非常有效的疗法，但它仍处于开发的早期阶段，尚未得到广泛使用，而且关于它如何发挥作用，重要的是，为什么它对某些患者不起作用以及如何监测反应，人们还不完全了解。来治疗。

不幸的是，没有办法检测哪些患者会或不会从现有的不同治疗中受益，也没有办法监测免疫系统以确保在发生不可逆转的损害之前提供进一步的治疗。

这项研究将调查接受 aHSCT 的患者大脑和脊髓周围的液体、血液和粪便中发现的免疫系统，并将其与接受疾病修饰治疗的患者进行比较。因此，这项研究将进一步加深对 aHSCT 生物标志物的理解，以提高对其如何改进的认识，可以改善治疗后对患者的监测，并允许开发可以在患者暴露于风险之前预测潜在治疗成功或失败的标志物。

研究概览

地位

招聘中

条件

多发性硬化症，复发缓解

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

姓名：Gavin Brittain, MBBS, MRCP
电话号码：+44114 271 1900
邮箱：gavin.brittain@sheffield.ac.uk

学习地点

英国
- England
  - Sheffield、England、英国、S10 2JF
    - 招聘中
    - Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
    - 接触：
      
      Gavin Brittain, MBBS, MRCP
      
      电话号码：07845519027
      
      邮箱：gavin.brittain@sheffield.ac.uk
    - 首席研究员：
      
      Gavin Brittain, MBBS, MRCP

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

孩子
成人
年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

前往谢菲尔德（英国）移植诊所治疗神经系统疾病的门诊患者。

描述

纳入标准：

根据疾病特定标准（积极治疗组）诊断免疫介导的神经系统疾病或诊断复发缓解型多发性硬化症（对照组）。
采用自体造血干细胞移植（积极治疗组）或高效疾病修饰治疗（对照组）进行治疗。
愿意提供生物样本进行分析并在随访期间接受临床评估。
能够听懂英语并提供知情同意书。

排除标准：

1. 无法提供知情同意。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

团体/队列数

队列和干预

团体/队列
接受 aHSCT 治疗的患者患有侵袭性疾病的患者接受自体造血干细胞移植治疗。
接受疾病修饰治疗的患者患有侵袭性疾病的患者接受高效疾病修饰治疗

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
定量和定性表征治疗前后干细胞、血液、脑脊液 (CSF) 和微生物组的免疫特征。大体时间：24个月	使用多参数流式细胞术对干细胞、血液和脑脊液中的细胞进行表型分析。使用 16S rRNA 测序和流式细胞术分析来分析肠道微生物组。	24个月
对治疗前后的配对脑脊液和血液进行单细胞 RNA 测序 (scRNA-Seq)。大体时间：24个月	T 细胞受体和 B 细胞受体库多样性和克隆性分析	24个月

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
通过鼻咽拭子和粘膜条上的 scRNA-Seq 表征 aHSCT 后粘膜细胞免疫的再生和病原体特异性免疫的重建。大体时间：24个月	评估接受治疗的患者接种疫苗后的免疫反应。	24个月
根据扩展残疾状态量表评分 (EDSS) 评估免疫疾病反应和 aHSCT 反应持续时间大体时间：24个月	治疗后纵向观察 EDSS。	24个月
根据低对比视力 (LCLA) 评估免疫疾病反应和对 aHSCT 的反应持续时间大体时间：24个月	治疗后纵向观察 LCLA。	24个月
根据多发性硬化症功能综合评分（MSFC）评估免疫疾病反应和对aHSCT的反应持续时间大体时间：24个月	治疗后纵向观察 MSFC。	24个月
根据简表 36 (SF-36) 评估免疫疾病反应和对 aHSCT 的反应持续时间大体时间：24个月	治疗后纵向观察SF-36。	24个月
根据符号数字模态测试 (SDMT) 评估免疫疾病反应和 aHSCT 反应持续时间大体时间：24个月	治疗后纵向观察 SDMT。	24个月
根据卡诺夫斯基表现状态评估免疫疾病反应和 aHSCT 反应持续时间大体时间：24个月	治疗后纵向观察卡诺夫斯基表现状态。	24个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust

合作者

University of Sheffield

Nottingham Trent University

Sheffield Hospitals Charity

调查人员

首席研究员：Gavin Brittain, MBBS, MRCP、Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust and The University of Sheffield

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年8月9日

初级完成 (估计的)

2026年8月9日

研究完成 (估计的)

2026年8月9日

研究注册日期

首次提交

2023年10月13日

首先提交符合 QC 标准的

2024年1月4日

首次发布 (估计的)

2024年1月8日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)