Biomarkører af aHSCT (BIO-MS)

De underliggende sygdomsmekanismer, som forekommer hos patienter med immunmedierende neurologiske sygdomme, såsom multipel sklerose (MS), er ufuldstændigt forstået. For sådanne patienter er autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation (aHSCT) i stigende grad blevet brugt som en meget vellykket engangsbehandling for nogle patienter. Denne behandling har til formål at slette det defekte immunsystem med et kemoterapiforløb og derefter 'genstarte' immunsystemet ved hjælp af patientens egne stamceller (en celle med den unikke evne til at være en byggesten til at skabe mange forskellige celler i kroppen) for at stoppe yderligere skader. I løbet af de sidste 20 år er mere end 1800 patienter med MS blevet behandlet i Europa med stor succes. Det kan være mere succesfuldt end sygdomsmodificerende behandling, men desværre reagerer en lille del af mennesker ikke optimalt på denne behandling og fortsætter med at akkumulere handicap. Der er en risiko for bivirkninger, som i vid udstrækning er begrænset til behandlingstidspunktet, hvilket gør det nødvendigt at sikre, at passende patienter behandles. Selvom aHSCT er en meget effektiv terapi, er den stadig i sin tidlige udviklingsfase, er ikke i udbredt brug, og der er ufuldstændig viden om, hvordan den virker og vigtigst af alt, hvorfor den ikke virker hos nogle patienter, og hvordan man overvåger responsen. til behandling.

Desværre er der ingen måde at opdage, hvilke patienter der vil og ikke vil drage fordel af de forskellige tilgængelige behandlinger eller en måde at overvåge immunsystemet for at sikre, at der ydes yderligere behandling, før der opstår uoprettelig skade.

Denne undersøgelse vil undersøge immunsystemet, som findes i væsken, der omgiver hjernen og rygmarven, blod og afføring hos patienter, der gennemgår aHSCT, og sammenligne det med dem, der modtager sygdomsmodificerende behandling. Denne undersøgelse vil derfor fremme forståelsen af ​​biomarkører af aHSCT for at udvikle en bevidsthed om, hvordan den kan forfines, kan forbedre overvågningen af ​​patienter efter behandling og tillade udvikling af markører, der kan forudsige potentiel behandlingssucces eller -fejl, før patienter udsættes for risiciene .