Biomarkører av aHSCT (BIO-MS)

De underliggende sykdomsmekanismene som oppstår hos pasienter med immunmedierende nevrologiske sykdommer, som multippel sklerose (MS), er ufullstendig forstått. For slike pasienter har autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon (aHSCT) i økende grad blitt brukt som en svært vellykket engangsbehandling for noen pasienter. Denne behandlingen tar sikte på å slette det defekte immunsystemet med et kur med kjemoterapi og deretter "restarte" immunsystemet ved å bruke pasientens egne stamceller (en celle med den unike evnen til å være en byggestein for å lage mange forskjellige celler i kroppen) for å stoppe ytterligere skade. I løpet av de siste 20 årene har mer enn 1800 pasienter med MS blitt behandlet i Europa med høy suksess. Det kan være mer vellykket enn sykdomsmodifiserende behandling, men dessverre er det en liten del av mennesker som ikke reagerer optimalt på denne behandlingen og fortsetter å akkumulere funksjonshemming. Det er en risiko for bivirkninger, hovedsakelig begrenset til behandlingstidspunktet, noe som nødvendiggjør behovet for å sikre at passende pasienter blir behandlet. Selv om aHSCT er en svært effektiv terapi, er den fortsatt i sin tidlige utviklingsfase, er ikke i utbredt bruk, og det er ufullstendig kunnskap om hvordan den virker og viktigere, hvorfor den ikke virker hos noen pasienter, og hvordan man kan overvåke responsen. til behandling.

Dessverre er det ingen måte å oppdage hvilke pasienter som vil og ikke vil ha nytte av de forskjellige tilgjengelige behandlingene eller en måte å overvåke immunsystemet for å sikre at ytterligere behandling gis før irreversibel skade oppstår.

Denne studien vil undersøke immunsystemet som finnes i væsken rundt hjernen og ryggmargen, blodet og avføringen til pasienter som gjennomgår aHSCT og sammenligne det med de som får sykdomsmodifiserende behandling. Denne studien vil derfor fremme forståelsen av biomarkører av aHSCT for å utvikle en bevissthet om hvordan den kan foredles, kan forbedre overvåking av pasienter etter behandling og tillate utvikling av markører som kan forutsi potensiell behandlingssuksess eller -svikt før pasienter blir utsatt for risikoen. .