Biomarcadores de aHSCT (BIO-MS)

Os mecanismos de doença subjacentes que ocorrem em pacientes com doenças neurológicas de mediação imunológica, como a esclerose múltipla (EM), não são completamente compreendidos. Para esses pacientes, o transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas (aHSCT) tem sido cada vez mais utilizado como um tratamento único de grande sucesso para alguns pacientes. Este tratamento visa eliminar o sistema imunológico defeituoso com um curso de quimioterapia e depois “reiniciar” o sistema imunológico usando células-tronco do próprio paciente (uma célula com a capacidade única de ser um bloco de construção para criar muitas células diferentes no corpo) para impedir mais danos. Nos últimos 20 anos, mais de 1.800 pacientes com EM foram tratados na Europa com elevados níveis de sucesso. Pode ser mais bem sucedido do que o tratamento modificador da doença, mas infelizmente, uma pequena parcela das pessoas não responde a este tratamento de forma ideal e continua a acumular incapacidade. Existe um risco de efeitos colaterais, em grande parte restrito ao tempo de tratamento, o que exige a necessidade de garantir o tratamento adequado dos pacientes. Embora o aHSCT seja uma terapia muito eficaz, ainda está na sua fase inicial de desenvolvimento, não é amplamente utilizado e há conhecimento incompleto sobre como funciona e, mais importante, por que não funciona em alguns pacientes e como monitorar a resposta para tratamento.

Infelizmente, não há forma de detectar quais os pacientes que beneficiarão ou não dos diferentes tratamentos disponíveis ou uma forma de monitorizar o sistema imunitário para garantir que é fornecido tratamento adicional antes que ocorram danos irreversíveis.

Este estudo irá investigar o sistema imunológico encontrado no fluido que envolve o cérebro e a medula espinhal, sangue e fezes de pacientes submetidos a um TCTH e compará-lo com aqueles que recebem tratamento modificador da doença. Este estudo irá, portanto, aprofundar a compreensão dos biomarcadores do aHSCT para desenvolver uma consciência de como ele pode ser refinado, pode melhorar o monitoramento dos pacientes após o tratamento e permitir o desenvolvimento de marcadores que podem prever o potencial sucesso ou fracasso do tratamento antes que os pacientes sejam expostos aos riscos .