Biomarcatori di aHSCT (BIO-MS)

I meccanismi patologici sottostanti che si verificano nei pazienti con malattie neurologiche che mediano il sistema immunitario, come la sclerosi multipla (SM), non sono completamente compresi. Per tali pazienti, il trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche (aHSCT) è stato sempre più utilizzato come trattamento una tantum di grande successo per alcuni pazienti. Questo trattamento mira a eliminare il sistema immunitario difettoso con un ciclo di chemioterapia e quindi a "riavviare" il sistema immunitario utilizzando le cellule staminali del paziente (una cellula con la capacità unica di essere un elemento fondamentale per creare molte cellule diverse nel corpo) per fermare ulteriori danni. Negli ultimi 20 anni più di 1800 pazienti affetti da SM sono stati trattati in Europa con elevati livelli di successo. Potrebbe avere più successo rispetto al trattamento modificante la malattia, ma sfortunatamente una piccola parte di persone non risponde in modo ottimale a questo trattamento e continua ad accumulare disabilità. Esiste il rischio di effetti collaterali, limitati in gran parte al periodo del trattamento, che rende necessario garantire il trattamento dei pazienti adeguati. Sebbene l’aHSCT sia una terapia molto efficace, è ancora nella sua fase iniziale di sviluppo, non è ampiamente utilizzata e la conoscenza è incompleta su come funziona e, soprattutto, sul perché non funziona in alcuni pazienti e su come monitorare la risposta. al trattamento.

Sfortunatamente, non esiste alcun modo per individuare quali pazienti trarranno beneficio o meno dai diversi trattamenti disponibili, né esiste un modo per monitorare il sistema immunitario per garantire che vengano forniti ulteriori trattamenti prima che si verifichi un danno irreversibile.

Questo studio esaminerà il sistema immunitario che si trova nel fluido che circonda il cervello e il midollo spinale, il sangue e le feci dei pazienti sottoposti a aHSCT e lo confronterà con quelli che ricevono un trattamento modificante la malattia. Questo studio favorirà quindi la comprensione dei biomarcatori dell'aHSCT per sviluppare la consapevolezza di come può essere perfezionato, potrebbe migliorare il monitoraggio dei pazienti dopo il trattamento e consentire lo sviluppo di marcatori in grado di prevedere il potenziale successo o fallimento del trattamento prima che i pazienti siano esposti ai rischi .