- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT06195800
AHSCT:n biomarkkerit (BIO-MS)
Sairauden ja sairauksien hallinnan immuunimarkkerien tunnistaminen autoimmuuni-neurologisissa sairauksissa käyttämällä autologista hematopoieettista kantasolusiirtoa
Taustalla olevat sairausmekanismit, joita esiintyy potilailla, joilla on immuunivälitteisiä neurologisia sairauksia, kuten multippeliskleroosi (MS), ymmärretään epätäydellisesti. Tällaisille potilaille autologista hematopoieettista kantasolusiirtoa (aHSCT) on käytetty yhä useammin erittäin onnistuneena kertaluonteisena hoitona joillekin potilaille. Tämän hoidon tarkoituksena on poistaa viallinen immuunijärjestelmä kemoterapialla ja sitten "käynnistää" immuunijärjestelmä uudelleen käyttämällä potilaiden omia kantasoluja (solu, jolla on ainutlaatuinen kyky olla rakennuspalikka luomaan monia erilaisia soluja kehoon). estämään lisävahingot. Viimeisten 20 vuoden aikana yli 1800 MS-potilasta on hoidettu Euroopassa hyvin menestyksekkäästi. Se voi olla menestyksellisempi kuin sairautta muokkaava hoito, mutta valitettavasti pieni osa ihmisistä ei reagoi tähän hoitoon optimaalisesti ja jatkaa työkyvyttömyyttä. Sivuvaikutusten riski rajoittuu suurelta osin hoidon aikaan, mikä edellyttää, että on varmistettava, että potilaat saavat asianmukaista hoitoa. Vaikka aHSCT on erittäin tehokas hoito, se on vielä varhaisessa kehitysvaiheessa, ei ole laajassa käytössä, ja sen toimivuudesta ja mikä tärkeintä, siitä, miksi se ei toimi joillakin potilailla ja kuinka vastetta seurataan, ei ole täydellistä tietoa. hoitoon.
Valitettavasti ei ole mahdollista havaita, mitkä potilaat hyötyvät ja eivät tule hyötymään saatavilla olevista erilaisista hoidoista tai tapaa valvoa immuunijärjestelmää sen varmistamiseksi, että jatkohoitoa tarjotaan ennen peruuttamattomien vaurioiden syntymistä.
Tässä tutkimuksessa tutkitaan immuunijärjestelmää, joka löytyy aivoja ja selkäydintä ympäröivästä nesteestä, verestä ja ulosteesta potilailla, joille tehdään aHSCT, ja verrataan sitä tautia modifioivaa hoitoa saaviin potilaisiin. Tämä tutkimus edistää näin ollen aHSCT:n biomarkkereiden ymmärtämistä, jotta voidaan kehittää tietoisuutta siitä, miten sitä voidaan jalostaa, se voi parantaa potilaiden seurantaa hoidon jälkeen ja mahdollistaa merkkiaineiden kehittämisen, jotka voivat ennustaa mahdollisen hoidon onnistumisen tai epäonnistumisen ennen kuin potilaat altistuvat riskeille. .
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Gavin Brittain, MBBS, MRCP
- Puhelinnumero: +44114 271 1900
- Sähköposti: gavin.brittain@sheffield.ac.uk
Opiskelupaikat
-
-
England
-
Sheffield, England, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2JF
- Rekrytointi
- Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
-
Ottaa yhteyttä:
- Gavin Brittain, MBBS, MRCP
- Puhelinnumero: 07845519027
- Sähköposti: gavin.brittain@sheffield.ac.uk
-
Päätutkija:
- Gavin Brittain, MBBS, MRCP
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Immuunivälitteisen neurologisen sairauden diagnoosi sairauskohtaisten kriteerien mukaan (aktiivinen hoitoryhmä) tai uusiutuvan remittoivan multippeliskleroosin diagnoosi (kontrolliryhmä).
- Hoito autologisella hematopoeettisella kantasolusiirrolla (aktiivinen hoitoryhmä) tai tehokkaasti sairautta modifioiva hoito (kontrolliryhmä).
- Valmis toimittamaan biologisia näytteitä analysoitavaksi ja käymään kliinisissä arvioinneissa seurannan ajan.
- Pystyy ymmärtämään englantia ja antamaan tietoisen suostumuksen.
Poissulkemiskriteerit:
1. Kyvyttömyys antaa tietoon perustuva suostumus.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Potilaat, joita hoidettiin aHSCT:llä
Potilaat, joilla on aggressiivinen sairaus ja joita hoidetaan autologisella hematopoeettisella kantasolusiirrolla.
|
|
Potilaat, joita hoidetaan sairautta muokkaavalla hoidolla
Potilaat, joilla on aggressiivinen sairaus, joita hoidetaan tehokkaalla sairautta modifioivalla hoidolla
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Luonnehdit kvantitatiivisesti ja laadullisesti kantasolujen, veren, aivo-selkäydinnesteen (CSF) ja mikrobiomin immuuniprofiilia ennen hoitoa ja sen jälkeen.
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Kantasolujen, veren solujen ja CSF:n fenotyyppiprofilointi moniparametrisen virtaussytometrian avulla. Profiloi suoliston mikrobiomi käyttämällä 16S rRNA-sekvensointia ja virtaussytometristä analyysiä. |
24 kuukautta
|
|
Suorita yhden solun RNA-sekvensointi (scRNA-Seq) parilliselle CSF:lle ja verelle ennen käsittelyä ja sen jälkeen.
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
T-solureseptorin ja B-solureseptorivalikoiman monimuotoisuuden ja klonaalisuuden profilointi
|
24 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Limakalvosoluimmuniteetin regeneraation ja patogeenispesifisen immuniteetin uudelleenmuodostumisen karakterisointi aHSCT:n jälkeen scRNA-Seq:llä nenänielun vanupuikoilla ja limakalvonauhoilla.
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Arvioi immuunivaste hoidetuilla potilailla rokotuksen jälkeen.
|
24 kuukautta
|
|
Arvioi immunologinen sairausvaste ja vasteen kesto aHSCT:lle laajennetun vammaisuusasteikon pistemäärän (EDSS) mukaan
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
EDSS on tarkkailtava pitkittäissuunnassa hoidon jälkeen.
|
24 kuukautta
|
|
Arvioi immunologinen sairausvaste ja vasteen kesto aHSCT:lle matalakontrastisen näöntarkkuuden (LCLA) mukaan
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
LCLA on tarkkailtava pitkittäissuunnassa hoidon jälkeen.
|
24 kuukautta
|
|
Arvioi immunologinen sairausvaste ja vasteen kesto aHSCT:lle multippeliskleroosin toiminnallisen yhdistelmäpisteen (MSFC) mukaan
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
MSFC havaitaan pituussuunnassa hoidon jälkeen.
|
24 kuukautta
|
|
Arvioi immunologinen sairausvaste ja vasteen kesto aHSCT:lle lyhyen lomakkeen 36 (SF-36) mukaisesti
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
SF-36 havaitaan pituussuunnassa hoidon jälkeen.
|
24 kuukautta
|
|
Arvioi immunologinen sairausvaste ja vasteen kesto aHSCT:lle symbolidigitaalisuustestin (SDMT) mukaisesti
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
SDMT on tarkkailtava pitkittäissuunnassa hoidon jälkeen.
|
24 kuukautta
|
|
Arvioi immunologinen sairausvaste ja vasteen kesto aHSCT:lle Karnofskyn suorituskyvyn perusteella
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Karnofskyn suorituskykytilaa tarkkailtava pitkittäissuunnassa hoidon jälkeen.
|
24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Gavin Brittain, MBBS, MRCP, Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust and The University of Sheffield
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- STH22343
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .