Biomarkörer för aHSCT (BIO-MS)

De underliggande sjukdomsmekanismerna som förekommer hos patienter med immunförmedlande neurologiska sjukdomar, såsom multipel skleros (MS), är ofullständigt förstått. För sådana patienter har autolog hematopoetisk stamcellstransplantation (aHSCT) använts alltmer som en mycket framgångsrik engångsbehandling för vissa patienter. Denna behandling syftar till att radera det felaktiga immunsystemet med en kemoterapikur och sedan "starta om" immunsystemet med hjälp av patientens egna stamceller (en cell med den unika förmågan att vara en byggsten för att skapa många olika celler i kroppen) för att stoppa ytterligare skador. Under de senaste 20 åren har mer än 1800 patienter med MS behandlats i Europa med stor framgång. Det kan vara mer framgångsrikt än sjukdomsmodifierande behandling, men tyvärr svarar en liten del av människorna inte på denna behandling optimalt och fortsätter att ackumulera funktionshinder. Det finns en risk för biverkningar, huvudsakligen begränsade till behandlingstidpunkten, vilket gör det nödvändigt att säkerställa att lämpliga patienter behandlas. Även om aHSCT är en mycket effektiv terapi, är den fortfarande i sin tidiga utvecklingsfas, är inte i utbredd användning och det finns ofullständig kunskap om hur det fungerar och viktigare, varför det inte fungerar hos vissa patienter, och hur man övervakar svaret till behandling.

Tyvärr finns det inget sätt att upptäcka vilka patienter som kommer och inte kommer att dra nytta av de olika behandlingar som finns eller ett sätt att övervaka immunsystemet för att säkerställa att ytterligare behandling ges innan irreversibel skada uppstår.

Denna studie kommer att undersöka immunförsvaret som finns i vätskan som omger hjärnan och ryggmärgen, blod och avföring hos patienter som genomgår aHSCT och jämföra det med de som får sjukdomsmodifierande behandling. Denna studie kommer därför att främja förståelsen av biomarkörer för aHSCT för att utveckla en medvetenhet om hur den kan förfinas, kan förbättra övervakningen av patienter efter behandling och möjliggöra utvecklingen av markörer som kan förutsäga potentiell behandlingsframgång eller misslyckande innan patienterna utsätts för riskerna .