Biomarkery aHSCT (BIO-MS)

Mechanismy základního onemocnění, které se vyskytují u pacientů s imunitním zprostředkováním neurologických onemocnění, jako je roztroušená skleróza (MS), nejsou zcela pochopeny. U těchto pacientů je autologní transplantace hematopoetických kmenových buněk (aHSCT) stále více využívána jako vysoce úspěšná jednorázová léčba u některých pacientů. Cílem této léčby je odstranit vadný imunitní systém pomocí chemoterapie a poté „restartovat“ imunitní systém pomocí vlastních kmenových buněk pacienta (buňky s jedinečnou schopností být stavebním kamenem pro vytvoření mnoha různých buněk v těle) zastavit další škody. Za posledních 20 let bylo v Evropě s vysokou mírou úspěchu léčeno více než 1800 pacientů s RS. Může být úspěšnější než léčba modifikující onemocnění, ale bohužel malá část lidí na tuto léčbu nereaguje optimálně a nadále se hromadí invalidita. Existuje riziko nežádoucích účinků, které je z velké části omezeno na dobu léčby, což vyžaduje, aby byla zajištěna léčba vhodných pacientů. I když je aHSCT velmi účinnou terapií, je stále v rané fázi vývoje, není široce používána a existují neúplné znalosti o tom, jak funguje, a co je důležité, proč u některých pacientů nefunguje a jak sledovat reakci k léčbě.

Bohužel neexistuje způsob, jak zjistit, kteří pacienti budou a nebudou mít prospěch z různých dostupných léčebných postupů, ani neexistuje způsob, jak monitorovat imunitní systém, aby bylo zajištěno, že bude poskytnuta další léčba dříve, než dojde k nevratnému poškození.

Tato studie bude zkoumat imunitní systém, který se nachází v tekutině obklopující mozek a míchu, krvi a stolici pacientů podstupujících aHSCT a porovná jej s těmi, kteří dostávají léčbu modifikující onemocnění. Tato studie proto prohloubí porozumění biomarkerům aHSCT, aby se rozvinulo povědomí o tom, jak je lze zdokonalit, může zlepšit monitorování pacientů po léčbě a umožnit vývoj markerů, které mohou předpovídat potenciální úspěch nebo selhání léčby dříve, než budou pacienti vystaveni rizikům. .