Biomarkers van aHSCT (BIO-MS)

De onderliggende ziektemechanismen die optreden bij patiënten met immuunmedierende neurologische ziekten, zoals Multiple Sclerose (MS), zijn nog niet volledig begrepen. Voor dergelijke patiënten wordt autologe hematopoëtische stamceltransplantatie (aHSCT) steeds vaker gebruikt als een zeer succesvolle eenmalige behandeling voor sommige patiënten. Deze behandeling heeft tot doel het defecte immuunsysteem te verwijderen met een chemokuur en vervolgens het immuunsysteem te ‘rebooten’ met behulp van de eigen stamcellen van de patiënt (een cel met het unieke vermogen om een ​​bouwsteen te zijn om veel verschillende cellen in het lichaam te creëren). om verdere schade te voorkomen. De afgelopen twintig jaar zijn in Europa ruim 1800 patiënten met MS met groot succes behandeld. Het kan succesvoller zijn dan een ziektemodificerende behandeling, maar helaas reageert een klein deel van de mensen niet optimaal op deze behandeling en blijft de handicap toenemen. Er bestaat een risico op bijwerkingen, dat grotendeels beperkt blijft tot het tijdstip van de behandeling, waardoor het noodzakelijk is ervoor te zorgen dat de juiste patiënten worden behandeld. Hoewel aHSCT een zeer effectieve therapie is, bevindt deze zich nog in de beginfase van ontwikkeling, wordt deze niet op grote schaal gebruikt en is er onvolledige kennis over hoe het werkt en, belangrijker nog, waarom het bij sommige patiënten niet werkt en hoe de respons kan worden gecontroleerd. aan behandeling.

Helaas is er geen manier om te detecteren welke patiënten wel en niet zullen profiteren van de verschillende beschikbare behandelingen, of een manier om het immuunsysteem te monitoren om ervoor te zorgen dat verdere behandeling wordt gegeven voordat onomkeerbare schade optreedt.

Deze studie zal het immuunsysteem onderzoeken dat wordt aangetroffen in de vloeistof rond de hersenen en het ruggenmerg, het bloed en de ontlasting van patiënten die aHSCT ondergaan, en dit vergelijken met degenen die een ziektemodificerende behandeling krijgen. Deze studie zal daarom het begrip van biomarkers van aHSCT vergroten om een ​​bewustzijn te ontwikkelen over hoe deze kan worden verfijnd, kan de monitoring van patiënten na de behandeling verbeteren en de ontwikkeling mogelijk maken van markers die het potentiële succes of falen van de behandeling kunnen voorspellen voordat patiënten worden blootgesteld aan de risico's. .