Биомаркеры аТГСК (BIO-MS)

Механизмы, лежащие в основе заболевания, возникающие у пациентов с иммуноопосредованными неврологическими заболеваниями, такими как рассеянный склероз (РС), до конца не изучены. Для таких пациентов аутологичная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (аТГСК) все чаще используется в качестве весьма успешного одноразового лечения для некоторых пациентов. Это лечение направлено на удаление неисправной иммунной системы с помощью курса химиотерапии, а затем «перезагрузку» иммунной системы с использованием собственных стволовых клеток пациента (клеток с уникальной способностью быть строительным блоком для создания множества различных клеток в организме). чтобы остановить дальнейший ущерб. За последние 20 лет более 1800 пациентов с рассеянным склерозом прошли лечение в Европе с высоким уровнем успеха. Это может быть более успешным, чем лечение, модифицирующее заболевание, но, к сожалению, небольшая часть людей не реагирует на это лечение оптимальным образом и продолжает накапливать инвалидность. Существует риск побочных эффектов, ограниченный в основном временем лечения, что обуславливает необходимость обеспечения лечения соответствующих пациентов. Хотя ТГСК является очень эффективной терапией, она все еще находится на ранней стадии разработки, не получила широкого распространения, и существуют неполные знания о том, как она работает и, что немаловажно, почему она не работает у некоторых пациентов и как контролировать ответ. к лечению.

К сожалению, не существует способа определить, каким пациентам будут или не будут полезны различные доступные методы лечения, или нет способа контролировать иммунную систему, чтобы обеспечить дальнейшее лечение до того, как произойдет необратимый ущерб.

В этом исследовании будет изучена иммунная система, которая находится в жидкости, окружающей головной и спинной мозг, крови и кале пациентов, перенесших ТГСК, и сравнится ее с теми, кто получает лечение, модифицирующее заболевание. Таким образом, это исследование будет способствовать пониманию биомаркеров аТГСК, чтобы понять, как их можно уточнить, может улучшить мониторинг пациентов после лечения и позволить разработать маркеры, которые могут предсказать потенциальный успех или неудачу лечения до того, как пациенты подвергнутся рискам. .