嚢胞性線維症の青年における骨格の健康と骨髄組成
2025年10月28日 更新者：Rebecca Gordon, MD、Massachusetts General Hospital
研究者らは、嚢胞性線維症（CF）と診断された青年の骨髄組成を、健康で対応する対照と比較して磁気共鳴画像法で評価する予定である。
研究者らはまた、二重エネルギーX線吸光光度法(DXA)や末梢定量的コンピューター断層撮影法(pQCT)などの他の画像診断法を介して骨密度を評価する予定である。
この縦断的なプロジェクトは、骨髄組成の異常、特にCFと診断された青年が骨髄脂肪の増加を示すかどうか、骨髄脂肪と骨塩密度（BMD）との関連性、および血糖コントロール、炎症、骨代謝回転マーカーなどの根底にある病態生理学に焦点を当てます。 。
調査の概要
詳細な説明
嚢胞性線維症（CF）の小児では、骨の健康状態が最適とは言えないことが観察されています。 これは、骨密度の低下や骨構造の変化として現れ、骨が弱くなり、脆弱性や骨折のリスクが増加する可能性があります。 思春期は骨の発達において特に重要であるため、この時期のCFなどの症状は長期的な骨の問題につながる可能性があります。 根底にあるメカニズムはよく理解されていませんが、わかっていることは、赤い骨髄が脂肪の豊富な黄色の骨髄に変化するということです。 この研究は、骨髄の異常、特にCFと診断された若者の骨髄脂肪が多いかどうかに焦点を当てることを目的としています。
主な仮説は、CF患者は骨髄内の脂肪レベルの増加に関連しており、これは骨形成の減少と最適以下の骨の健康に関連しているというものです。 中心的な目的は、CF患者と健康な青年の骨髄の違いに関する長期的なデータを取得することです。 研究者らは長期的には、異常な骨髄脂肪と最適以下の骨の健康状態が相互にどのように関連しているかを研究したいと考えている。
この研究には、CFと診断された36人の若者と、36人の対応する健康な対照者が参加した。 適格基準には、骨の健康に影響を与える他の慢性疾患がないこと、および過去 3 か月間で骨を変化させる薬剤の使用が限定的であることが含まれます。 CF を持つ青少年は、性別、家系、年齢、思春期段階に基づいて健康な青少年とマッチングされます。 CF を持つ参加者に関する追加データは、チャート レビューを通じて収集され、参加者の CF をより完全に特徴付けることができます。
画像検査には次のものが含まれます。定量的な骨髄脂肪評価を伴う膝の MRI。デュアルエネルギー X 線吸光光度計 (DXA)。末梢定量的コンピュータ断層撮影法 (pQCT)。 すべてのスキャンは研究目的のみに使用されます。 MRI で偶発的所見がないか評価され、発見された場合は主治医に報告されます。
さらに、採血は、骨形成/吸収および炎症のマーカーを評価するために使用されます。 CFの参加者には、血糖異常を評価するために継続的なグルコースモニターが装着されます。 参加者全員がアンケートにも回答します。
ベースライン訪問があり、その後 1 年後にフォローアップ訪問があり、両方の訪問で同一の研究手順が行われます。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
36
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Rebecca Gordon, MD
- 電話番号：(617) 355-7476
- メール：rebecca.gordon@childrens.harvard.edu
研究場所
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Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- 募集
- Boston Children's Hospital
-
コンタクト：
- Rebecca Gordon, MD
- メール：rebecca.gordon@childrens.harvard.edu
-
主任研究者：
- Rebecca Gordon, MD
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
はい
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
実験グループは13～20歳のCFを持つ青少年とする。
対照群は、性別、家系、年齢（2 年以内）、および思春期段階（タナー病期分類に基づく、± 1 タナー病期）について照合されます。
説明
包含基準:
- 13～20歳
- 膵臓機能不全を伴う嚢胞性線維症
- 過去 3 か月間変更されていない CFTR モジュレーターの使用を含む、安定した治療計画が必要です
- 肝移植レシピエントは、移植後少なくとも1年が経過し、免疫抑制療法のためにプレドニゾンを服用していない限り、対象となります。
除外基準:
- 骨の健康に影響を与える他の慢性疾患の診断
- 骨格代謝に影響を与えることが知られている薬剤の積極的な使用（過去3か月以内）
- 過去1か月以内のCF増悪またはグルココルチコイド曝露
- 肺移植
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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嚢胞性線維症
このグループは、嚢胞性線維症と診断された13～20歳の青年36人です。 すべての参加者は、約 1 年間隔で 2 回の研究訪問を受け、その間に記載された診断検査が実施されます。 |
膝を通した高速スピンエコー (FSE) 取得からなるスピン格子緩和 (T1) リラクソメトリー取得。
T1 リラクソメトリ画像からの T1 マップは、IDL ソフトウェア (Harris Geospatial Solutions、メルボルン、フロリダ州、米国) を使用して社内で開発された 2 パラメーター フィット反復アルゴリズムを使用して生成されます。
各領域の平均 T1 値が記録されます。
これらの領域の解剖学的位置は、すべての被験者および位置においてサイズが一貫しています。
主要評価項目として選択された場所は、それぞれ赤色と黄色の骨髄が豊富に存在することが知られている場所です。
磁気共鳴分光法。
MRS は、遠位大腿骨骨幹端の内側に位置する 1 mL ボクセル内で実行されます。
単一ボクセル点分解スペクトル取得 (PRESS) 技術を使用して、複数のエコー時間で非水抑制スペクトルを取得します。
JMRUI MRS 処理ソフトウェア (www.jmrui.eu) を使用した水とメチレン/メチル共鳴へのスペクトル フィットを使用して、ピーク面積を定量化し、T2 補正脂肪/(脂肪 + 水) 比を確立します。
採血。
採血は、骨形成/吸収および炎症のマーカーを取得および評価するために使用されます。
評価される骨形成の具体的なマーカーには、オステオカルシン (OC) およびプロコラーゲン 1 型 N 末端プロペプチド (P1NP)、および骨吸収のマーカーである c-テロペプチド (CTX) が含まれます。
さらに、CF の参加者については、C 反応性タンパク質 (CRP) を使用して炎症を評価し、持続血糖モニターを使用して血糖異常を評価します。
DXA は、Hologic Horizon 濃度計 (Hologic Inc、マサチューセッツ州ベッドフォード) を使用して、全身、腰椎、股関節の BMD を取得するために利用されます。
体組成は全身スキャンから得られます。
pQCT は、左脛骨の体積 BMD (mg/cm3) を取得するために利用されます。
Stratec XCT 3000 デバイス (Orthometrix、ニューヨーク州ホワイト プレーンズ) を使用した測定は、遠位成長プレートに関連する複数の位置で取得されます。
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コントロール
コントロールは、年齢、タナー病期、BMI パーセンタイル、および祖先に関して照合されます。 すべての参加者は、約 1 年間隔で 2 回の研究訪問を受け、その間に記載された診断検査が実施されます。 |
膝を通した高速スピンエコー (FSE) 取得からなるスピン格子緩和 (T1) リラクソメトリー取得。
T1 リラクソメトリ画像からの T1 マップは、IDL ソフトウェア (Harris Geospatial Solutions、メルボルン、フロリダ州、米国) を使用して社内で開発された 2 パラメーター フィット反復アルゴリズムを使用して生成されます。
各領域の平均 T1 値が記録されます。
これらの領域の解剖学的位置は、すべての被験者および位置においてサイズが一貫しています。
主要評価項目として選択された場所は、それぞれ赤色と黄色の骨髄が豊富に存在することが知られている場所です。
磁気共鳴分光法。
MRS は、遠位大腿骨骨幹端の内側に位置する 1 mL ボクセル内で実行されます。
単一ボクセル点分解スペクトル取得 (PRESS) 技術を使用して、複数のエコー時間で非水抑制スペクトルを取得します。
JMRUI MRS 処理ソフトウェア (www.jmrui.eu) を使用した水とメチレン/メチル共鳴へのスペクトル フィットを使用して、ピーク面積を定量化し、T2 補正脂肪/(脂肪 + 水) 比を確立します。
採血。
採血は、骨形成/吸収および炎症のマーカーを取得および評価するために使用されます。
評価される骨形成の具体的なマーカーには、オステオカルシン (OC) およびプロコラーゲン 1 型 N 末端プロペプチド (P1NP)、および骨吸収のマーカーである c-テロペプチド (CTX) が含まれます。
さらに、CF の参加者については、C 反応性タンパク質 (CRP) を使用して炎症を評価し、持続血糖モニターを使用して血糖異常を評価します。
DXA は、Hologic Horizon 濃度計 (Hologic Inc、マサチューセッツ州ベッドフォード) を使用して、全身、腰椎、股関節の BMD を取得するために利用されます。
体組成は全身スキャンから得られます。
pQCT は、左脛骨の体積 BMD (mg/cm3) を取得するために利用されます。
Stratec XCT 3000 デバイス (Orthometrix、ニューヨーク州ホワイト プレーンズ) を使用した測定は、遠位成長プレートに関連する複数の位置で取得されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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磁気共鳴リラクソメトリー (MR リラクソメトリー) による骨髄脂肪蓄積
時間枠：ベースラインと1年間の追跡調査
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MRリラクソメトリーで測定した骨髄脂肪蓄積量の変化
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ベースラインと1年間の追跡調査
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磁気共鳴分光法 (MRS) による骨髄脂肪蓄積
時間枠：ベースラインと1年間の追跡調査
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MRSで測定した骨髄脂肪蓄積の変化
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ベースラインと1年間の追跡調査
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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デュアルエネルギー X 線吸光光度法 (DXA) による全身骨塩密度 Z スコア
時間枠：ベースラインと1年間の追跡調査
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頭部を除いた全身の BMD Z スコアの変化
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ベースラインと1年間の追跡調査
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DXAによる脊椎BMD Zスコア
時間枠：ベースラインと1年間の追跡調査
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腰椎BMD Zスコアの変化
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ベースラインと1年間の追跡調査
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DXAによるヒップBMD Zスコア
時間枠：ベースラインと1年間の追跡調査
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股関節BMD Zスコアの変化
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ベースラインと1年間の追跡調査
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体積骨密度 (vBMD)
時間枠：ベースラインと1年間の追跡調査
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定量的コンピュータ断層撮影 (pQCT) スキャンの変化は、左脛骨で取得されます。
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ベースラインと1年間の追跡調査
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極強度ひずみ指数
時間枠：ベースラインと1年間の追跡調査
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PQCT 骨強度測定値の変化
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ベースラインと1年間の追跡調査
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オステオカルシン
時間枠：ベースラインと1年間の追跡調査
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オステオカルシンによって評価される骨形成の変化 (ng/mL)
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ベースラインと1年間の追跡調査
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プロコラーゲン 1 型 N 末端プロペプチド
時間枠：ベースラインと1年間の追跡調査
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プロコラーゲン 1 型 N 末端プロペプチドによって評価される骨形成の変化 (ng/mL)
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ベースラインと1年間の追跡調査
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c-テロペプチド
時間枠：ベースラインと1年間の追跡調査
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C-テロペプチドで評価した骨吸収の変化 (pg/ml)
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ベースラインと1年間の追跡調査
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Rebecca Gordon, MD、Boston Children's Hospital
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Aris RM, Merkel PA, Bachrach LK, Borowitz DS, Boyle MP, Elkin SL, Guise TA, Hardin DS, Haworth CS, Holick MF, Joseph PM, O'Brien K, Tullis E, Watts NB, White TB. Guide to bone health and disease in cystic fibrosis. J Clin Endocrinol Metab. 2005 Mar;90(3):1888-96. doi: 10.1210/jc.2004-1629. Epub 2004 Dec 21.
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- Gordon CM, Zemel BS, Wren TA, Leonard MB, Bachrach LK, Rauch F, Gilsanz V, Rosen CJ, Winer KK. The Determinants of Peak Bone Mass. J Pediatr. 2017 Jan;180:261-269. doi: 10.1016/j.jpeds.2016.09.056. Epub 2016 Nov 3. No abstract available.
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年4月1日
一次修了 (推定)
2028年12月31日
研究の完了 (推定)
2029年6月30日
試験登録日
最初に提出
2024年1月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年1月11日
最初の投稿 (実際)
2024年1月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年10月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年10月28日
最終確認日
2025年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- IRB-P00047144
- 005960A123 (その他の助成金/資金番号：Cystic Fibrosis Foundation)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。