Zdraví kostry a složení kostní dřeně u dospívajících s cystickou fibrózou

U dětí s cystickou fibrózou (CF) bylo pozorováno méně než optimální zdraví kostí. To se může projevit nízkou hustotou kostí nebo změněnou strukturou kostí, oslabením kostí a zvýšením křehkosti a rizika zlomenin. Vzhledem k tomu, že dospívání je zvláště důležité pro vývoj kostí, mohou stavy jako CF v tomto období vést k dlouhodobým problémům s kostmi. Základní mechanismy nejsou dobře pochopeny, ale je známo, že červená kostní dřeň se přeměňuje na žlutou dřeň bohatou na tuk. Tato studie se zaměřuje na abnormality v kostní dřeni a konkrétně na to, zda adolescenti, u kterých byla diagnostikována CF, mají více tuku v kostní dřeni.

Primární hypotéza je, že pacienti s CF budou mít spojené zvýšené hladiny tuku v kostní dřeni, což bude spojeno se sníženou tvorbou kosti a suboptimálním zdravím kostí. Hlavním cílem je získat longitudinální data o rozdílech v kostní dřeni mezi pacienty s CF oproti zdravým adolescentům. Z dlouhodobého hlediska chtějí vyšetřovatelé zkoumat, jak spolu abnormální tuk kostní dřeně a suboptimální zdraví kostí souvisí.

Studie zahrnuje 36 adolescentů s diagnózou CF a 36 odpovídajících zdravých kontrol. Kritéria způsobilosti nezahrnují žádná další chronická onemocnění, která ovlivňují zdraví kostí, a omezené používání léků ovlivňujících kost v předchozích třech měsících. Adolescenti s CF budou porovnáni se zdravými adolescenty na základě pohlaví, původu, věku a pubertálního stadia. Další údaje o účastnících s CF budou shromážděny prostřednictvím přehledu grafu, který nám umožní úplněji charakterizovat jejich CF.

Zobrazovací vyšetření bude zahrnovat: MRI kolena s kvantitativním hodnocením tuku v kostní dřeni; dvouenergetická rentgenová absorpciometrie (DXA); a periferní kvantitativní počítačová tomografie (pQCT). Všechny skeny budou sloužit pouze pro výzkumné účely. Magnetická rezonance bude vyhodnocena z hlediska jakýchkoli náhodných nálezů, a pokud budou nějaké zjištěny, bude to oznámeno jejich lékaři primární péče.

Kromě toho budou odběry krve použity k posouzení markerů tvorby/resorpce kosti a zánětu. Účastníci s CF budou mít k dispozici kontinuální monitor glukózy k posouzení dysglykémie. Všichni účastníci také vyplní dotazníky.

Proběhne základní návštěva a poté následná návštěva o 1 rok později se stejnými studijními postupy při obou návštěvách.