낭포성 섬유증이 있는 청소년의 골격 건강 및 골수 구성
2025년 10월 28일 업데이트: Rebecca Gordon, MD, Massachusetts General Hospital
연구자들은 건강한 대조군과 비교하여 낭포성 섬유증(CF) 진단을 받은 청소년의 자기공명영상을 통해 골수 구성을 평가할 것입니다.
연구자들은 또한 이중 에너지 X선 흡수계(DXA)와 말초 정량 컴퓨터 단층 촬영(pQCT)을 포함한 다른 영상 기법을 통해 골밀도를 평가할 예정입니다.
이 종단적 프로젝트는 골수 구성의 이상, 특히 CF 진단을 받은 청소년의 골수 지방 증가 여부, 골밀도(BMD)와의 연관성, 혈당 조절, 염증 및 골 전환 지표를 포함한 기본 병리생리학에 중점을 둘 것입니다. .
연구 개요
상세 설명
낭포성 섬유증(CF)이 있는 어린이의 경우 최적의 뼈 건강에 미치지 못하는 것으로 나타났습니다. 이는 골밀도가 낮거나 뼈 구조가 변경되어 뼈가 약해지고 취약성과 골절 위험이 증가하는 것으로 나타날 수 있습니다. 청소년기는 뼈 발달에 특히 중요하기 때문에 이 기간 동안 CF와 같은 상태는 장기적인 뼈 문제로 이어질 수 있습니다. 근본적인 메커니즘은 잘 알려져 있지 않지만, 적색 골수가 지방이 풍부한 황색 골수로 전환된다는 것은 알려져 있습니다. 이 연구는 골수의 이상, 특히 CF 진단을 받은 청소년의 골수 지방이 더 많은지 여부에 초점을 맞추는 것을 목표로 합니다.
일차 가설은 CF 환자의 골수 내 지방 수치 증가와 관련이 있으며, 이는 뼈 형성 감소 및 최적이 아닌 뼈 건강과 관련이 있다는 것입니다. 핵심 목표는 CF 환자와 건강한 청소년 간의 골수 차이에 대한 종단적 데이터를 얻는 것입니다. 장기적으로 연구자들은 비정상적인 골수 지방과 최적이 아닌 뼈 건강이 어떻게 서로 관련되어 있는지 연구하기를 원합니다.
이 연구에는 CF 진단을 받은 청소년 36명과 일치하는 건강한 대조군 36명이 참여했습니다. 적격성 기준에는 뼈 건강에 영향을 미치는 다른 만성 질환이 없고 지난 3개월 동안 뼈 변경 약물을 제한적으로 사용한 것이 포함됩니다. CF가 있는 청소년은 성별, 혈통, 연령, 사춘기 단계를 기준으로 건강한 청소년과 연결됩니다. CF가 있는 참가자에 대한 추가 데이터는 차트 검토를 통해 수집되어 CF를 보다 완벽하게 특성화할 수 있습니다.
영상 촬영에는 다음이 포함됩니다: 정량적 골수 지방 평가를 포함한 무릎 MRI; 이중 에너지 X선 흡수계(DXA); 및 말초 정량 컴퓨터 단층 촬영(pQCT). 모든 스캔은 연구 목적으로만 사용됩니다. MRI는 부수적인 결과에 대해 평가되며, 발견된 경우 주치의에게 보고됩니다.
또한 혈액 채취는 뼈 형성/흡수 및 염증 지표를 평가하는 데 사용됩니다. CF 참가자의 경우 이상혈당증을 평가하기 위해 지속적인 혈당 모니터를 받게 됩니다. 모든 참가자는 설문지를 작성합니다.
기본 방문이 있을 것이고, 그 후 1년 후에 후속 방문이 있을 것이며, 두 방문 모두에서 동일한 연구 절차가 있을 것입니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
36
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Rebecca Gordon, MD
- 전화번호: (617) 355-7476
- 이메일: rebecca.gordon@childrens.harvard.edu
연구 장소
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- 모병
- Boston Children's Hospital
-
연락하다:
- Rebecca Gordon, MD
- 이메일: rebecca.gordon@childrens.harvard.edu
-
수석 연구원:
- Rebecca Gordon, MD
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
실험군은 CF를 앓고 있는 13~20세 청소년이다.
대조군은 성별, 혈통, 연령(2년 이내) 및 사춘기 단계(태너 단계 기준, ± 1 태너 단계)에 따라 매칭됩니다.
설명
포함 기준:
- 13~20세
- 췌장 부전을 동반한 낭포성 섬유증
- 지난 3개월 동안 변화가 없는 CFTR 조절제 사용량을 포함하여 안정적인 치료 요법이 있어야 합니다.
- 간 이식 수혜자는 이식 후 최소 1년이 지났고 더 이상 면역억제 요법을 위해 프레드니손을 사용하지 않는 한 자격이 있습니다.
제외 기준:
- 뼈 건강에 영향을 미치는 기타 만성 질환 진단
- 골격대사에 영향을 미치는 것으로 알려진 약물을 적극적으로 사용(지난 3개월 이내)한 경우
- 지난 1개월 이내에 CF 악화 또는 글루코코르티코이드 노출
- 폐 이식
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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낭포성 섬유증
이 그룹은 낭포성 섬유증 진단을 받은 13~20세 청소년 36명입니다. 모든 참가자는 약 1년 간격으로 두 번의 연구 방문을 받게 되며 그 동안 나열된 진단 테스트가 수행됩니다. |
무릎을 통한 빠른 스핀 에코(FSE) 획득으로 구성된 스핀 격자 이완(T1) 이완 측정법 획득.
T1 완화측정 이미지의 T1 지도는 IDL 소프트웨어(Harris Geospatial Solutions, Melbourne, FL, USA)를 사용하여 자체 개발된 2매개변수 맞춤 반복 알고리즘을 사용하여 생성됩니다.
각 지역의 평균 T1 값이 기록됩니다.
이 영역의 해부학적 위치는 모든 대상과 위치에 대해 크기가 일관됩니다.
1차 종말점으로 선택된 위치는 각각 빨간색 골수와 노란색 골수가 풍부한 것으로 알려진 위치입니다.
자기공명 분광학.
MRS는 원위 대퇴 골간단의 내측 측면에 위치한 1mL 복셀 내에서 수행됩니다.
단일 복셀 점 분해 스펙트럼 획득(PRESS) 기술을 사용하여 여러 에코 시간에서 물이 억제되지 않은 스펙트럼을 획득합니다.
JMRUI MRS 처리 소프트웨어(www.jmrui.eu)를 사용하여 물에 대한 스펙트럼 적합성과 메틸렌/메틸 공명을 사용하여 피크 면적을 정량화하고 T2 보정 지방/(지방 + 물) 비율을 설정합니다.
혈액 뽑기.
혈액 채취는 뼈 형성/흡수 및 염증의 지표를 얻고 평가하는 데 사용됩니다.
평가할 뼈 형성의 특정 지표에는 오스테오칼신(OC)과 프로콜라겐 1형 N-말단 프로펩타이드(P1NP), 골 흡수 지표인 c-텔로펩티드(CTX)가 포함됩니다.
또한, CF 환자의 경우 C반응성 단백질(CRP)로 인한 염증과 지속적인 혈당 모니터를 통해 이상혈당증을 평가할 것입니다.
DXA는 Hologic Horizon 농도계(Hologic Inc, Bedford, MA)를 사용하여 전신, 요추 및 엉덩이의 BMD를 측정하는 데 활용됩니다.
신체 구성은 전체 신체 스캔을 통해 얻어집니다.
pQCT는 왼쪽 경골의 체적 BMD(mg/cm3)를 얻기 위해 활용됩니다.
Stratec XCT 3000 장치(Orthometrix, White Plains, NY)를 사용한 측정은 원위 성장판을 기준으로 여러 위치에서 수행됩니다.
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제어
대조군은 연령, Tanner 병기, BMI 백분위수 및 혈통에 따라 일치됩니다. 모든 참가자는 약 1년 간격으로 두 번의 연구 방문을 받게 되며 그 동안 나열된 진단 테스트가 수행됩니다. |
무릎을 통한 빠른 스핀 에코(FSE) 획득으로 구성된 스핀 격자 이완(T1) 이완 측정법 획득.
T1 완화측정 이미지의 T1 지도는 IDL 소프트웨어(Harris Geospatial Solutions, Melbourne, FL, USA)를 사용하여 자체 개발된 2매개변수 맞춤 반복 알고리즘을 사용하여 생성됩니다.
각 지역의 평균 T1 값이 기록됩니다.
이 영역의 해부학적 위치는 모든 대상과 위치에 대해 크기가 일관됩니다.
1차 종말점으로 선택된 위치는 각각 빨간색 골수와 노란색 골수가 풍부한 것으로 알려진 위치입니다.
자기공명 분광학.
MRS는 원위 대퇴 골간단의 내측 측면에 위치한 1mL 복셀 내에서 수행됩니다.
단일 복셀 점 분해 스펙트럼 획득(PRESS) 기술을 사용하여 여러 에코 시간에서 물이 억제되지 않은 스펙트럼을 획득합니다.
JMRUI MRS 처리 소프트웨어(www.jmrui.eu)를 사용하여 물에 대한 스펙트럼 적합성과 메틸렌/메틸 공명을 사용하여 피크 면적을 정량화하고 T2 보정 지방/(지방 + 물) 비율을 설정합니다.
혈액 뽑기.
혈액 채취는 뼈 형성/흡수 및 염증의 지표를 얻고 평가하는 데 사용됩니다.
평가할 뼈 형성의 특정 지표에는 오스테오칼신(OC)과 프로콜라겐 1형 N-말단 프로펩타이드(P1NP), 골 흡수 지표인 c-텔로펩티드(CTX)가 포함됩니다.
또한, CF 환자의 경우 C반응성 단백질(CRP)로 인한 염증과 지속적인 혈당 모니터를 통해 이상혈당증을 평가할 것입니다.
DXA는 Hologic Horizon 농도계(Hologic Inc, Bedford, MA)를 사용하여 전신, 요추 및 엉덩이의 BMD를 측정하는 데 활용됩니다.
신체 구성은 전체 신체 스캔을 통해 얻어집니다.
pQCT는 왼쪽 경골의 체적 BMD(mg/cm3)를 얻기 위해 활용됩니다.
Stratec XCT 3000 장치(Orthometrix, White Plains, NY)를 사용한 측정은 원위 성장판을 기준으로 여러 위치에서 수행됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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자기공명 이완측정법(MR 이완측정법)에 의한 골수 비만증
기간: 기준선 및 1년 후속 조치
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MR 이완 측정법으로 측정한 골수 비만도의 변화
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기준선 및 1년 후속 조치
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자기공명분광법(MRS)을 통한 골수 비만증
기간: 기준선 및 1년 후속 조치
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MRS로 측정한 골수 지방량의 변화
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기준선 및 1년 후속 조치
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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이중 에너지 X선 흡수계(DXA)에 의한 전신 골밀도 Z 점수
기간: 기준선 및 1년 후속 조치
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머리를 제외한 신체 전체의 골밀도 Z 점수 변화
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기준선 및 1년 후속 조치
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DXA의 척추 BMD Z-점수
기간: 기준선 및 1년 후속 조치
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요추 BMD Z 점수의 변화
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기준선 및 1년 후속 조치
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DXA의 고관절 BMD Z 점수
기간: 기준선 및 1년 후속 조치
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엉덩이 골밀도 Z 점수의 변화
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기준선 및 1년 후속 조치
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체적 골밀도(vBMD)
기간: 기준선 및 1년 후속 조치
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정량적 컴퓨터 단층촬영(pQCT) 스캔의 변화는 왼쪽 경골에서 획득됩니다.
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기준선 및 1년 후속 조치
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극성 강도 변형 지수
기간: 기준선 및 1년 후속 조치
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PQCT 뼈 강도 측정의 변화
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기준선 및 1년 후속 조치
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오스테오칼신
기간: 기준선 및 1년 후속 조치
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오스테오칼신으로 평가한 뼈 형성 변화(ng/mL)
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기준선 및 1년 후속 조치
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프로콜라겐 1형 N-말단 프로펩타이드
기간: 기준선 및 1년 후속 조치
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프로콜라겐 1형 N-말단 프로펩타이드로 평가한 뼈 형성 변화(ng/mL)
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기준선 및 1년 후속 조치
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c-텔로펩타이드
기간: 기준선 및 1년 후속 조치
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C-텔로펩타이드로 평가한 골흡수 변화(pg/ml)
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기준선 및 1년 후속 조치
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Rebecca Gordon, MD, Boston Children's Hospital
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 4월 1일
기본 완료 (추정된)
2028년 12월 31일
연구 완료 (추정된)
2029년 6월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 1월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 1월 11일
처음 게시됨 (실제)
2024년 1월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 10월 30일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 10월 28일
마지막으로 확인됨
2025년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- IRB-P00047144
- 005960A123 (기타 보조금/기금 번호: Cystic Fibrosis Foundation)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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