Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Luuston terveys ja luuytimen koostumus nuorilla, joilla on kystinen fibroosi

tiistai 28. lokakuuta 2025 päivittänyt: Rebecca Gordon, MD, Massachusetts General Hospital
Tutkijat arvioivat luuytimen koostumusta magneettikuvauksella nuorilla, joilla on diagnosoitu kystinen fibroosi (CF) verrattuna terveisiin, vastaaviin kontrolleihin. Tutkijat arvioivat myös luun mineraalitiheyttä muiden kuvantamismenetelmien avulla, mukaan lukien kaksoisenergiaröntgenabsorptiometria (DXA) ja perifeerinen kvantitatiivinen tietokonetomografia (pQCT). Tämä pitkittäinen projekti keskittyy poikkeavuuksiin luuytimen koostumuksessa ja erityisesti siihen, onko CF-diagnoosin saaneilla nuorilla lisääntynyttä luuydinrasvaisuutta, sen yhteyttä luun mineraalitiheyteen (BMD) ja taustalla olevaa patofysiologiaa, mukaan lukien glykeeminen hallinta, tulehdus ja luun vaihtuvuuden markkerit. .

Tutkimuksen yleiskatsaus

Yksityiskohtainen kuvaus

Optimaalista luun terveyttä on havaittu lapsilla, joilla on kystinen fibroosi (CF). Tämä voi ilmetä alhaisena luun tiheydenä tai luun rakenteen muuttumisena, mikä heikentää luita ja lisää haurautta ja murtumariskiä. Koska murrosikä on erityisen tärkeä luun kehityksessä, sairaudet, kuten CF tänä aikana, voivat johtaa pitkäaikaisiin luuongelmiin. Taustalla olevia mekanismeja ei tunneta hyvin, mutta tiedetään, että punainen luuydin muuttuu rasvaiseksi keltaiseksi luuytimeksi. Tämän tutkimuksen tavoitteena on keskittyä luuytimen poikkeavuuksiin ja erityisesti siihen, onko CF-diagnoosin saaneilla nuorilla enemmän luuytimen rasvaa.

Ensisijainen hypoteesi on, että CF-potilailla on lisääntynyt rasvapitoisuus luuytimessä, mikä liittyy vähentyneeseen luun muodostumiseen ja alioptimaaliseen luun terveyteen. Keskeisenä tavoitteena on saada pitkittäistietoa luuytimen eroista CF-potilaiden ja terveiden nuorten välillä. Pitkällä aikavälillä tutkijat haluavat tutkia, kuinka epänormaali luuydinrasva ja optimaalinen luuston terveys liittyvät toisiinsa.

Tutkimukseen osallistui 36 nuorta, joilla on diagnosoitu CF, ja 36 vastaavaa tervettä kontrollia. Kelpoisuuskriteerit eivät sisällä muita kroonisia luun terveyteen vaikuttavia sairauksia ja luuta muuttavien lääkkeiden rajoitettua käyttöä kolmen edellisen kuukauden aikana. CF:ää sairastavia nuoria verrataan terveisiin nuoriin sukupuolen, sukupuolen, iän ja murrosiän perusteella. Lisätietoja osallistujista, joilla on CF, kerätään kaaviotarkistuksen avulla, jonka avulla voimme luonnehtia heidän CF:ään täydellisemmin.

Kuvaus sisältää: polven magneettikuvauksen kvantitatiivisella luuydinrasvan arvioinnilla; kaksoisenergiaröntgenabsorptiometria (DXA); ja perifeerinen kvantitatiivinen tietokonetomografia (pQCT). Kaikki skannaukset ovat vain tutkimustarkoituksiin. MRI:t arvioidaan mahdollisten satunnaisten löydösten varalta, ja jos niitä havaitaan, niistä ilmoitetaan ensihoidon lääkärille.

Lisäksi verinäytteitä käytetään luun muodostumisen/resorption ja tulehduksen merkkiaineiden arvioimiseen. CF-potilailla on jatkuva glukoosimonitori dysglykemian arvioimiseksi. Kaikki osallistujat täyttävät myös kyselylomakkeet.

Tulee peruskäynti ja sitten seurantakäynti vuoden kuluttua, ja molemmilla vierailuilla on samat tutkimusmenettelyt.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

36

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Koeryhmän muodostavat 13-20-vuotiaat nuoret, joilla on CF.

Kontrolliryhmää verrataan sukupuolen, syntyperän, iän (2 vuoden sisällä) ja murrosiän (Tanner-vaiheen perusteella, ± 1 Tanner-vaihe) perusteella.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 13-20 vuotta vanha
  • Kystinen fibroosi, johon liittyy haiman vajaatoiminta
  • Heillä on oltava vakaa hoito-ohjelma, mukaan lukien CFTR-modulaattorin käyttö muuttumattomana kolmen edellisen kuukauden aikana
  • Maksansiirron saajat ovat kelpoisia, kunhan he ovat vähintään vuoden kuluttua siirrosta eivätkä enää saa immunosuppressiivisessa hoidossa Prednisonia

Poissulkemiskriteerit:

  • Muiden kroonisten sairauksien diagnoosi, jotka vaikuttavat luuston terveyteen
  • Sellaisten lääkkeiden aktiivinen käyttö (viimeisten 3 kuukauden aikana), joiden tiedetään vaikuttavan luuston aineenvaihduntaan
  • CF:n paheneminen tai glukokortikoidialtistus edellisen kuukauden aikana
  • Keuhkonsiirto

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Kystinen fibroosi

Ryhmään kuuluu 36 nuorta, iältään 13-20 vuotta, joilla on diagnosoitu kystinen fibroosi.

Kaikille osallistujille tehdään kaksi opintokäyntiä noin vuoden välein, joiden aikana suoritetaan listatut diagnostiset testit.

Spin-hilarelaksaation (T1) -relaksometrian hankinta, joka koostuu nopean spinkaiun (FSE) hankinnoista polven kautta. T1-relaksometriakuvista luodaan T1-kartat käyttämällä kahden parametrin mukaista iteratiivista algoritmia, joka on kehitetty talon sisällä käyttäen IDL-ohjelmistoa (Harris Geospatial Solutions, Melbourne, FL, USA). Keskimääräiset T1-arvot kullekin alueelle tallennetaan. Näiden alueiden anatomiset sijainnit ovat kooltaan yhdenmukaisia ​​kaikille kohteille ja sijainnille. Ensisijaisille päätepisteille valitut paikat ovat sellaisia, joissa tiedetään olevan runsaasti punaista ja keltaista luuydintä.
Magneettiresonanssispektroskopia. MRS suoritetaan 1 ml:n vokselissa, joka sijaitsee distaalisen reisiluun metafyysin mediaalisessa osassa. Yhden vokselipisteen erottuvaa spektrin hankintatekniikkaa (PRESS) käytetään saamaan ei-vedellä vaimennetut spektrit useilla kaikukerroilla. Spektrisovituksia käyttämällä JMRUI MRS -käsittelyohjelmistoa (www.jmrui.eu) veteen ja metyleeni/metyyliresonansseja käytetään piikkien alueiden kvantifiointiin ja T2-korjattujen rasva/(rasva + vesi) -suhteiden määrittämiseen.
Verenotto. Verenottoa käytetään luun muodostumisen/resorption ja tulehduksen merkkiaineiden saavuttamiseen ja arvioimiseen. Luun muodostumisen spesifisiä markkereita, joita arvioidaan, ovat osteokalsiini (OC) ja prokollageenin tyypin 1 N-terminaalinen propeptidi (P1NP) ja luun resorption markkeri, c-telopeptidi (CTX). Lisäksi CF-potilailla arvioimme tulehdusta c-reaktiivisella proteiinilla (CRP) ja dysglykemiaa jatkuvalla glukoosimittarilla.
DXA:ta käytetään koko kehon, lannerangan ja lonkan BMD:n määrittämiseen käyttämällä Hologic Horizon -tiheysmittaria (Hologic Inc, Bedford, MA). Kehon koostumus saadaan koko kehon skannauksista.
pQCT:tä käytetään vasemman sääriluun volumetrinen BMD:n (mg/cm3) saamiseksi. Mittaukset Stratec XCT 3000 -laitteella (Orthometrix, White Plains, NY) saadaan useista kohdista suhteessa distaaliseen kasvulevyyn.
Ohjaus

Kontrollit yhdistetään iän, Tanner-vaiheen, BMI-prosenttipisteen ja syntyperän perusteella.

Kaikille osallistujille tehdään kaksi opintokäyntiä noin vuoden välein, joiden aikana suoritetaan listatut diagnostiset testit.

Spin-hilarelaksaation (T1) -relaksometrian hankinta, joka koostuu nopean spinkaiun (FSE) hankinnoista polven kautta. T1-relaksometriakuvista luodaan T1-kartat käyttämällä kahden parametrin mukaista iteratiivista algoritmia, joka on kehitetty talon sisällä käyttäen IDL-ohjelmistoa (Harris Geospatial Solutions, Melbourne, FL, USA). Keskimääräiset T1-arvot kullekin alueelle tallennetaan. Näiden alueiden anatomiset sijainnit ovat kooltaan yhdenmukaisia ​​kaikille kohteille ja sijainnille. Ensisijaisille päätepisteille valitut paikat ovat sellaisia, joissa tiedetään olevan runsaasti punaista ja keltaista luuydintä.
Magneettiresonanssispektroskopia. MRS suoritetaan 1 ml:n vokselissa, joka sijaitsee distaalisen reisiluun metafyysin mediaalisessa osassa. Yhden vokselipisteen erottuvaa spektrin hankintatekniikkaa (PRESS) käytetään saamaan ei-vedellä vaimennetut spektrit useilla kaikukerroilla. Spektrisovituksia käyttämällä JMRUI MRS -käsittelyohjelmistoa (www.jmrui.eu) veteen ja metyleeni/metyyliresonansseja käytetään piikkien alueiden kvantifiointiin ja T2-korjattujen rasva/(rasva + vesi) -suhteiden määrittämiseen.
Verenotto. Verenottoa käytetään luun muodostumisen/resorption ja tulehduksen merkkiaineiden saavuttamiseen ja arvioimiseen. Luun muodostumisen spesifisiä markkereita, joita arvioidaan, ovat osteokalsiini (OC) ja prokollageenin tyypin 1 N-terminaalinen propeptidi (P1NP) ja luun resorption markkeri, c-telopeptidi (CTX). Lisäksi CF-potilailla arvioimme tulehdusta c-reaktiivisella proteiinilla (CRP) ja dysglykemiaa jatkuvalla glukoosimittarilla.
DXA:ta käytetään koko kehon, lannerangan ja lonkan BMD:n määrittämiseen käyttämällä Hologic Horizon -tiheysmittaria (Hologic Inc, Bedford, MA). Kehon koostumus saadaan koko kehon skannauksista.
pQCT:tä käytetään vasemman sääriluun volumetrinen BMD:n (mg/cm3) saamiseksi. Mittaukset Stratec XCT 3000 -laitteella (Orthometrix, White Plains, NY) saadaan useista kohdista suhteessa distaaliseen kasvulevyyn.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Luuytimen rasvaisuus magneettiresonanssirelaksometrialla (MR-relaksometria)
Aikaikkuna: Perustilanne ja yhden vuoden seuranta
Muutos luuytimen rasvakudoksessa mitattuna MR-relaksometrialla
Perustilanne ja yhden vuoden seuranta
Luuytimen rasvaisuus magneettiresonanssispektroskopialla (MRS)
Aikaikkuna: Perustilanne ja yhden vuoden seuranta
Luuytimen rasvaisuuden muutos MRS:llä mitattuna
Perustilanne ja yhden vuoden seuranta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Koko kehon luun mineraalitiheys Z-pisteet kaksoisenergiaröntgenabsorptiometrialla (DXA)
Aikaikkuna: Perustilanne ja yhden vuoden seuranta
Muutos koko kehossa vähennettynä pään BMD Z-pisteellä
Perustilanne ja yhden vuoden seuranta
Selkärangan BMD Z-pisteet DXA:lta
Aikaikkuna: Perustilanne ja yhden vuoden seuranta
Muutos lannerangan BMD Z-pisteessä
Perustilanne ja yhden vuoden seuranta
DXA:n lonkan BMD Z-pisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja yhden vuoden seuranta
Muutos lonkan BMD:n Z-pisteissä
Lähtötilanne ja yhden vuoden seuranta
Volumetrinen luun mineraalitiheys (vBMD)
Aikaikkuna: Perustilanne ja yhden vuoden seuranta
Muutos kvantitatiivisissa tietokonetomografioissa (pQCT) saadaan vasemmasta sääriluusta
Perustilanne ja yhden vuoden seuranta
polaarisen voimakkuuden venymäindeksi
Aikaikkuna: Perustilanne ja yhden vuoden seuranta
Muutos pQCT-luun vahvuuden mittauksessa
Perustilanne ja yhden vuoden seuranta
osteokalsiini
Aikaikkuna: Perustilanne ja yhden vuoden seuranta
Muutos luun muodostumisessa osteokalsiinilla arvioituna (ng/ml)
Perustilanne ja yhden vuoden seuranta
prokollageenin tyypin 1 N-terminaalinen propeptidi
Aikaikkuna: Perustilanne ja yhden vuoden seuranta
Muutos luun muodostuksessa arvioituna prokollageenin tyypin 1 N-terminaalisella propeptidillä (ng/ml)
Perustilanne ja yhden vuoden seuranta
c-telopeptidi
Aikaikkuna: Perustilanne ja yhden vuoden seuranta
Muutos luun resorptiossa c-telopeptidillä arvioituna (pg/ml)
Perustilanne ja yhden vuoden seuranta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Yhteistyökumppanit

Tutkijat

  • Päätutkija: Rebecca Gordon, MD, Boston Children's Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. joulukuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 30. kesäkuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 11. tammikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 11. tammikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 22. tammikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 30. lokakuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 28. lokakuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. lokakuuta 2025

Lisää tietoa

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa