Salute scheletrica e composizione del midollo osseo negli adolescenti con fibrosi cistica

Una salute ossea non ottimale è stata osservata nei bambini affetti da fibrosi cistica (FC). Ciò può presentarsi come una bassa densità ossea o una struttura ossea alterata, indebolendo le ossa e aumentando la fragilità e il rischio di fratture. Poiché l’adolescenza è particolarmente importante per lo sviluppo osseo, condizioni come la fibrosi cistica durante questo periodo possono portare a problemi ossei a lungo termine. I meccanismi sottostanti non sono ben compresi, ma ciò che è noto è che il midollo osseo rosso si converte in midollo giallo ricco di grassi. Questo studio mira a concentrarsi sulle anomalie nel midollo osseo e in particolare se gli adolescenti a cui è stata diagnosticata la fibrosi cistica hanno più grasso nel midollo osseo.

L’ipotesi principale è che i pazienti affetti da fibrosi cistica avranno associato un aumento dei livelli di grasso nel midollo osseo, che sarà associato a una ridotta formazione ossea e a una salute ossea non ottimale. L'obiettivo centrale è ottenere dati longitudinali sulle differenze nel midollo osseo tra pazienti affetti da fibrosi cistica rispetto ad adolescenti sani. A lungo termine, i ricercatori vogliono studiare il modo in cui il grasso anormale del midollo e la salute subottimale delle ossa sono correlati tra loro.

Lo studio coinvolge 36 adolescenti con diagnosi di fibrosi cistica e 36 controlli sani abbinati. I criteri di ammissibilità non includono altre malattie croniche che influiscono sulla salute delle ossa e l'uso limitato di farmaci che alterano le ossa nei tre mesi precedenti. Gli adolescenti affetti da fibrosi cistica saranno abbinati ad adolescenti sani in base al sesso, all'ascendenza, all'età e allo stadio puberale. Ulteriori dati sui partecipanti con FC saranno raccolti tramite una revisione del grafico che ci consentirà di caratterizzare in modo più completo la loro FC.

L'imaging includerà: risonanza magnetica del ginocchio con valutazione quantitativa del grasso del midollo; assorbimetria a raggi X a doppia energia (DXA); e tomografia computerizzata quantitativa periferica (pQCT). Tutte le scansioni saranno solo a scopo di ricerca. La risonanza magnetica verrà valutata per eventuali risultati incidentali e, se identificati, verranno segnalati al medico di base.

Inoltre, verranno utilizzati prelievi di sangue per valutare i marcatori di formazione/riassorbimento osseo e infiammazione. Nei partecipanti con FC, avranno un monitoraggio continuo del glucosio per valutare la disglicemia. Tutti i partecipanti completeranno anche dei questionari.

Sarà effettuata una visita di riferimento e poi una visita di follow-up 1 anno dopo, con procedure di studio identiche in entrambe le visite.