Skeletthälsa och benmärgssammansättning hos ungdomar med cystisk fibros

Mindre än optimal benhälsa har setts hos barn som har cystisk fibros (CF). Detta kan visa sig som låg bentäthet eller förändrad benstruktur, vilket försvagar benen och ökar skörheten och risken för frakturer. Eftersom tonåren är särskilt viktig för benutveckling, kan tillstånd som CF under denna tid leda till långvariga benproblem. De bakomliggande mekanismerna är inte väl förstådda, men vad som är känt är att röd benmärg omvandlas till fettrik gul märg. Denna studie syftar till att fokusera på avvikelser i benmärg, och specifikt om ungdomar som har diagnostiserats med CF har mer benmärgsfett.

Den primära hypotesen är att patienter med CF kommer att ha associerade ökade fettnivåer i benmärgen, vilket kommer att associeras med minskad benbildning och suboptimal benhälsa. Det centrala målet är att få longitudinella data om skillnaderna i benmärg mellan patienter med CF och friska ungdomar. På lång sikt vill forskarna studera hur onormalt märgfett och suboptimal benhälsa relaterar till varandra.

Studien involverar 36 ungdomar som diagnostiserats med CF och 36 matchade friska kontroller. Behörighetskriterier inkluderar inga andra kroniska sjukdomar som påverkar benhälsan och begränsad användning av benförändrande mediciner under de tre föregående månaderna. De tonåringar med CF kommer att matchas med friska ungdomar baserat på kön, härkomst, ålder och pubertetsstadium. Ytterligare data om deltagare med CF kommer att samlas in via en diagramgranskning som gör det möjligt för oss att mer fullständigt karakterisera deras CF.

Avbildning kommer att omfatta: MRT av knäet med kvantitativ mätning av märgfett; dubbelenergi röntgenabsorptiometri (DXA); och perifer kvantitativ datortomografi (pQCT). Alla skanningar kommer endast att vara för forskningsändamål. MRT kommer att utvärderas för eventuella tillfälliga fynd, och om några identifieras kommer det att rapporteras till deras primärvårdsläkare.

Dessutom kommer blodtagningar att användas för att bedöma markörer för benbildning/resorption och inflammation. Hos deltagare med CF kommer de att ha en kontinuerlig glukosmätare för att bedöma dysglykemi. Alla deltagare kommer också att fylla i frågeformulär.

Det kommer att bli ett baslinjebesök och sedan ett uppföljningsbesök 1 år senare, med identiska studieprocedurer vid båda besöken.