Zdrowie szkieletu i skład szpiku kostnego u młodzieży chorej na mukowiscydozę

U dzieci chorych na mukowiscydozę (CF) stwierdza się gorszy stan kości. Może to objawiać się niską gęstością kości lub zmienioną strukturą kości, osłabieniem kości i zwiększoną kruchością oraz ryzykiem złamań. Ponieważ okres dojrzewania jest szczególnie ważny dla rozwoju kości, choroby takie jak mukowiscydoza występujące w tym okresie mogą prowadzić do długotrwałych problemów z kośćmi. Mechanizmy leżące u podstaw tej choroby nie są dobrze poznane, ale wiadomo, że czerwony szpik kostny przekształca się w bogaty w tłuszcz szpik żółty. Celem tego badania jest skupienie się na nieprawidłowościach w szpiku kostnym, a w szczególności na tym, czy u nastolatków, u których zdiagnozowano mukowiscydozę, występuje więcej tłuszczu w szpiku kostnym.

Podstawowa hipoteza jest taka, że ​​u pacjentów z mukowiscydozą będzie wiązał się podwyższony poziom tłuszczu w szpiku kostnym, co będzie powiązane ze zmniejszonym tworzeniem kości i nieoptymalnym stanem kości. Głównym celem jest uzyskanie danych podłużnych na temat różnic w szpiku kostnym pomiędzy pacjentami z mukowiscydozą a zdrowymi nastolatkami. W dłuższej perspektywie badacze chcą zbadać, w jaki sposób nieprawidłowy poziom tłuszczu w szpiku kostnym i nieoptymalny stan kości są ze sobą powiązane.

W badaniu wzięło udział 36 nastolatków, u których zdiagnozowano mukowiscydozę i 36 zdrowych osób z grupy kontrolnej. Kryteria kwalifikacyjne nie obejmują żadnych innych chorób przewlekłych wpływających na zdrowie kości oraz ograniczonego stosowania leków zmieniających kości w ciągu poprzednich trzech miesięcy. Młodzież chora na mukowiscydozę zostanie dobrana do zdrowej młodzieży na podstawie płci, pochodzenia, wieku i etapu dojrzewania. Dodatkowe dane na temat uczestników z mukowiscydozą zostaną zebrane w drodze przeglądu wykresów, co umożliwi nam pełniejsze scharakteryzowanie ich mukowiscydozy.

Obrazowanie będzie obejmować: MRI stawu kolanowego z ilościową oceną tłuszczu w szpiku kostnym; absorpcjometria rentgenowska o podwójnej energii (DXA); oraz obwodowa ilościowa tomografia komputerowa (pQCT). Wszystkie skany będą służyć wyłącznie celom badawczym. Wyniki rezonansu magnetycznego zostaną ocenione pod kątem wszelkich przypadkowych zmian, a jeśli zostaną zidentyfikowane, zostanie to zgłoszone lekarzowi podstawowej opieki zdrowotnej.

Dodatkowo pobierana będzie krew w celu oceny markerów tworzenia/resorpcji kości i stanu zapalnego. U uczestników chorych na mukowiscydozę będzie zapewniony ciągły monitor poziomu glukozy w celu oceny dysglikemii. Wszyscy uczestnicy wypełnią także ankiety.

Odbędzie się wizyta wyjściowa, a następnie wizyta kontrolna rok później, z identycznymi procedurami badania podczas obu wizyt.