VGM-R02b の忍容性、安全性、有効性を評価する研究
2026年5月9日 更新者：Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.
I型グルタル酸血症患者におけるVGM-R02bの忍容性、安全性、有効性を評価する非盲検の用量漸増および用量拡大第I相臨床研究
登録基準を満たし、GCDH 遺伝子変異が遺伝的に確認されたグルタル酸血症 I 型 (GA-I) 患者を対象とした VGM-R02b (遺伝子補充療法) の非盲検、単群、単回投与の第 I 相試験。
スクリーニング時の年齢が6歳以下の1～3人の患者が、用量漸増部分の各用量グループに登録されます。
用量拡大部分では、サンプルサイズが統計的に計算され、用量漸増部分の有効性と安全性データに従って調整されます。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、スクリーニング期間、治療期間、術後のモニタリング期間および追跡期間から構成されます。
スクリーニング期間中（-28日目から-1日目）、親/法的保護者がインフォームドコンセントを提供している患者は、治験登録の資格を決定するためのスクリーニング手順を完了します。
適格な被験者は、術前検査を完了し、手術計画を決定するために、外科的投与の前に臨床研究センターに入院します。
この研究では、オンマヤ液リザーバーカプセル移植が使用されます（オンマヤ移植に問題がある場合は、脳室内注射も薬物投与に使用できます）。
投与日をD1とする。
メチルプレドニゾロン、プレドニゾロンおよびラパマイシンを含む予防的免疫抑制療法が D1 に開始されました。
その後、7 日間の術後観察期間中のすべての検査は、評価スケジュール表に指定された評価時点に基づいて完了します。
被験者は、治験責任医師の判断に基づいて、注入後 7 日後に退院する場合があります。
外来追跡期間中（投与後最大52週間）、被験者は治験終了まで有効性と安全性の評価のために定期的に計画された間隔で来院します。
治験終了後の訪問後、適格な患者は長期追跡試験に参加するよう求められます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
12
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Xianfeng Wang
- 電話番号：18816250806
- メール：xianfeng.wang@vitalgen.com
研究場所
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Zhejiang
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Hangzhou、Zhejiang、中国
- 募集
- The Children's Hospital Zhejiang University Shcool of Medicine
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コンタクト：
- Xianfeng Wang
- 電話番号：18816250806
- メール：xianfeng.wang@vitalgen.com
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 被験者は6歳以下である必要があります。
- GA-Iの診断歴、および両対立遺伝子GCDH変異を伴う遺伝子変異分析によって確認された。
- スクリーニングの時点で、大頭症、ジストニア、運動能力/知的発達などの疾患に関連する明らかな神経学的症状の 1 つが見られました。生殖能力低下、てんかん、脳波異常。
- ガイドラインが推奨する標準治療を受けているが、治験責任医師による症状のコントロールが不十分なままの人。
- スクリーニング中、血漿 GA および 3-OHGA レベルが正常範囲より高かった。
除外基準:
- この試験のスクリーニング前の任意の時点での遺伝子治療または幹細胞形質導入療法への参加、またはスクリーニング前3か月以内の他の臨床試験への参加。
- 治験責任医師の判断に基づいて、手術に適さない発作を繰り返す。
- 現在重度の肝臓疾患、腎臓疾患、心血管疾患、凝固機能障害、自己免疫不全症、または制御されていない自己免疫疾患を患っているか、免疫抑制剤による長期治療が必要な患者、管理不良の糖尿病（スクリーニング時のHBA1C ≥7%）または高血圧。
- 活動性ウイルス感染症（HIV、B型肝炎、C型肝炎、梅毒の血清検査陽性を含む）。
- 悪性腫瘍の存在または病歴;
- スクリーニング前の3か月以内に全身免疫抑制療法を受けた。
- 投与前4週間以内にワクチンを受けた、または投与後1年以内にワクチンを受ける予定がある。
- 研究中に手術を受ける計画を立てる。
- 現在使用している薬剤には、メトクロプラミド、グレープフルーツジュース、ケトコナゾール、エリスロマイシンなど、CYP3A4またはP-糖タンパク質（P-gp）を強力に阻害または誘導する薬、ハーブ薬またはOTC薬が含まれます。
- 異常な脳構造、側脳室投与には適さない。
- 研究者によって手術に適さないと判断された異常な臨床検査結果。
- 治験製品、製剤に含まれる賦形剤、または予防的免疫抑制剤に対する全身性過敏症反応の病歴;
- コルチコステロイドとシロリムスの禁忌使用。
- 全身麻酔または鎮静は禁忌です。
- 研究者の判断によると、側脳室穿刺、オンマヤカプセル移植、または腰椎穿刺を行うことができない。
- CT または MRI を実行できない。
- コンプライアンスが不十分。
- 研究者が被験者がこの研究に参加するのに適していないと判断したその他の状況。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：VGM-R02b
VGM-R02b は、ヒト グルタリル CoA デヒドロゲナーゼ (GCDH) 遺伝子を送達するアデノ随伴ウイルス ベクター 9 です。
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治療群で指定されたとおりに投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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AE および SAE の発生率と重症度
時間枠：52週間まで
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AE とは、研究への参加について書面によるインフォームドコンセントを提供した後の臨床研究参加者における望ましくない医学的出来事（例、好ましくない意図しない兆候（検査異常所見を含む）、症状、疾患）を指します。
したがって、AE は、医薬品 (治験) 製品の使用に一時的または因果的に関連している場合もあれば、関連していない場合もあります。
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52週間まで
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バイタルサインおよび臨床検査結果のベースラインからの変化を評価します
時間枠：52週間まで
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臨床的に重要な異常な検査値または検査結果は、正常範囲/臨床的に注目すべき範囲外の値、ベースラインまたは前回の来院からの大幅な変化、または基礎疾患の参加者では典型的ではないと考えられる値のレビューを通じて特定する必要があります。 。
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52週間まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインからのバリー・オルブライト・ジストニア・スケールの変化。
時間枠：52週間まで
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BAD スケールは、目、口、首、胴体、および四肢の 8 つの体の部位におけるジストニアを評価するために設計された、基準に基づいた 5 段階の順序スケールです。
評価者は、ジストニアをなし (0)、軽度 (1)、軽度 (2)、中等度 (3)、または重度 (4) としてスコア付けします。
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52週間まで
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ベースラインからのピーボディ発達運動スケール (PDMS-2) の変化。
時間枠：52週間まで
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ピーボディ発達運動スケールは、乳児の微細運動および粗大運動の発達を評価するために一般的に使用される標準参照ツールであり、就学前年齢の子供にも広く使用されています。
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52週間まで
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ベイリー乳児・幼児発達尺度 (BSID) またはウェクスラー幼児・初等知能尺度 (WPPSI) のベースラインからの変化。
時間枠：52週間まで
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BSID は、幼児期の発達遅延を診断するための広範な正式な発達評価ツールであり、生後 1 ～ 42 か月の患者に使用されます。 WPPSI はサブテストを使用して、生後 42 か月以上の子供の言語能力とパフォーマンス IQ スコア、および処理速度を測定します。 |
52週間まで
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神経画像診断。
時間枠：52週間まで
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ベースラインと比較した、脳 MRI および MRS 上の臨床的に重要な異常の変化。
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52週間まで
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バイオマーカー。
時間枠：52週間まで
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CSFおよび血漿中のC5DC GA、3-OHGAの変化。
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52週間まで
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免疫原性。
時間枠：52週間まで
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抗体力価と、血液およびCSF中に抗AAV9抗体および抗hGCDH抗体が陽性である被験者の数。 抗体力価と、末梢血単核球 (PBMC) の抗 AAV9 および抗 hGCDH 特異的 T 細胞免疫応答が陽性の被験者の数。 |
52週間まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Qiang Shu、The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
- 主任研究者：Rulai Yang、The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
- 主任研究者：Guanping Dong、The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年4月29日
一次修了 (推定)
2027年8月1日
研究の完了 (推定)
2027年8月1日
試験登録日
最初に提出
2023年12月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年1月11日
最初の投稿 (実際)
2024年1月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月9日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- VGM-R02b-101
- 2023LP01348 (その他の識別子：CDE)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
VGO-Cm01 が完全に承認されたら、IPD は他の研究者と共有されます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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