VGM-R02b의 내약성, 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 연구

포함 기준:

1. 대상자는 6세 이하이어야 합니다.
2. GA-I의 진단 이력 및 이대립유전자 GCDH 돌연변이를 이용한 유전자 돌연변이 분석에 의해 확인됨;
3. 스크리닝 당시 대두증, 근긴장 이상, 운동/지적 발달을 포함한 다음 질병과 관련된 명백한 신경학적 증상 중 하나가 있었습니다. 생식 능력 저하, 간질, 비정상적인 EEG;
4. 가이드라인에서 권장하는 표준치료를 받고 있으며, 시험자의 판단에 따라 증상 조절이 잘 안되는 자
5. 혈장 GA 및 3-OHGA 수준은 스크리닝 동안 정상 범위보다 높았습니다.

제외 기준:

1. 본 시험에 대한 스크리닝 전 언제든지 유전자 치료 또는 줄기세포 형질도입 요법에 참여하거나 스크리닝 전 3개월 이내에 다른 임상 시험에 참여
2. 연구자의 판단에 근거하여 수술에 적합하지 않은 재발성 발작;
3. 현재 심각한 간, 신장 또는 심혈관 질환 또는 응고 기능 장애, 자가면역 결핍 또는 조절되지 않는 자가면역 질환 또는 면역억제 장기 치료가 필요하거나 잘 조절되지 않는 당뇨병(선별 ​​시 HBA1C ≥7%) 또는 고혈압,
4. 활동성 바이러스 감염(HIV 또는 B형 또는 C형 간염 또는 매독에 대한 혈청 양성 포함)
5. 악성종양의 존재 또는 병력
6. 스크리닝 전 3개월 이내에 전신 면역억제 치료를 받은 경우,
7. 투여 전 4주 이내에 백신 접종을 받았거나 투여 후 1년 이내에 백신 접종을 계획하고 있는 경우
8. 연구 기간 동안 수술을 받을 계획을 세웁니다.
9. 현재 사용 중인 약물에는 CYP3A4 또는 P-당단백질(P-gp)을 강력하게 억제하거나 유도하는 약물, 약초 또는 OTC 약물(예: 메토클로프라미드, 자몽 주스, 케토코나졸, 에리스로마이신);
10. 측심실 투여에 적합하지 않은 비정상적인 뇌 구조;
11. 검사자가 수술에 적합하지 않다고 판단한 비정상적인 실험실 검사 결과,
12. 임상시험용 제품, 제제에 함유된 부형제 또는 예방적 면역억제제에 대한 전신 과민반응의 병력
13. 코르티코스테로이드와 시롤리무스의 금기 사용;
14. 전신 마취 또는 진정제 사용은 금기입니다.
15. 조사관의 판단에 따라 측심실 천자 또는 오마야 캡슐 이식 또는 요추 천자를 수행할 수 없음;
16. CT나 MRI를 수행할 수 없습니다.
17. 규정 준수가 불량합니다.
18. 연구자가 판단할 때 피험자가 본 연구에 참여하기에 적합하지 않다고 판단하는 기타 모든 상황.