英国の成人と小児のための白斑登録 (VIRTUAL-UK)

白斑は、世界中の人口の約 1% が罹患している最も一般的な色素脱失疾患です。 患者の 52% が 20 歳未満で白斑を発症し、約 80% が 30 歳未満で白斑を発症します。 白斑は小児期に発症することが多く、生涯続く病気となる傾向があり、長期にわたる光線療法が必要となります。

白斑は自己免疫性皮膚疾患であり、多くの場合、とりわけ甲状腺疾患、糖尿病、IBS、悪性貧血、円形脱毛症などの他の複数の自己免疫疾患と関連しています。 現在の治療には、局所コルチコステロイドおよびカルシニューリン阻害剤、光線療法、光線療法と経口コルチコステロイドの併用、レーザーおよび外科的介入が含まれる。 メトトレキサートなどの他の治療法も試験されています。 現在利用可能な治療法は無許可で使用されているが、治療上の成功は不確実である。

これまでに、白斑は黒色腫と逆の関係があることが示されており、これは白斑のある人は黒色腫を発症する可能性が低いことを意味します。 白斑のある人の皮膚がんのリスクを調べた最近の系統的レビューとメタ分析では、白斑のある人はない人に比べて非黒色腫皮膚がんのリスクが大幅に低いことが示されました。 同じパターンが黒色腫でも発生しました (ただし、統計的に有意ではありませんでした)。 しかし、このレビューは、含まれた研究の数が少ないことと、含まれた研究間の方法論的および臨床的な違いによる高い不均一性によって制限されました。 さらに、長期にわたる光線療法コースを受ける白斑患者の皮膚がんリスク、特に皮膚の色素沈着が浅い小児における高い累積曝露に関するデータが不足している。 理論的には皮膚がんのリスクが高まるため、NB-UVB を局所タクロリムス治療と組み合わせる場合、これは特に重要です。

さらに、白斑に対する新たな有効かつ認可された治療法が緊急に必要とされている。 局所および経口 JAK 阻害剤などの新たな治療法による新治療時代の幕開けにおいては、他の治療法と比較したこのような治療法の有効性、安全性、費用対効果に関する証拠が必要となります。 白斑治療の臨床効果に関する証拠を収集し、臨床指導経路の更新を支援するため、また、可能性のある危険因子、有害事象、維持療法に関する情報を収集し、市販後研究の実施を支援するために、前向き多施設登録が行われます。光線療法、併用療法（光線療法との併用）、新たなJAK阻害剤（英国で利用可能になったら）を含む経口薬（経口コルチコステロイドなど）で治療されている白斑患者に必要です。

最近発行された BAD ガイドラインでは、急速に進行する白斑の場合には、経口コルチコステロイドと光線療法を併用することが推奨されています。 白斑の治療のためのメトトレキサートおよび経口JAK阻害剤の開始に関する症例報告が発表されました。

さらに、病気の進行に関する確固たるデータはなく、特に急速に進行する白斑の予測因子はほとんど知られていないため、患者とその臨床医にとっては困難なシナリオとなっています。

現在、白斑患者の国内または国際登録は存在しません。 個々の皮膚科医はそのような患者のデータベースを維持していますが、これらの個々の登録をより広範な全国登録に統合するための調整された取り組みは行われていません。 最後に、最近発行された英国皮膚科医協会 (BAD) の白斑管理ガイドラインでは、全身療法または光線療法を受けている白斑患者の治療結果と安全性を確認するための全国登録簿の開発を推奨しています。2

白斑患者のための英国のオンライン登録の開発のための最初の準備段階として、英国における試験的な多施設登録の開発が必要である。 さらに、このようなレジストリは、フランスと米国の試験的な多拠点レジストリと調整される予定です。 各レジストリは個別に (国ごとに) 開発され、レジストリ間でデータが共有されることはありませんが、収集された結果に関してはレジストリの CI 間で調整が行われます。

白斑におけるもう 1 つの課題は、治療の成功または失敗を定義するための中核となる結果領域と測定手段の使用における一貫性です。 白斑のアウトカムに関する国際イニシアティブ（INFO）は、以前にこの不均一性に対処し、再色素沈着、副作用/害、および獲得した再色素沈着の維持という 3 つのアウトカム領域を必須であると定義しました。 さらに、結果の美容上の受容性、生活の質、白斑の拡大の停止、および治療の忍容性または負担という 4 つの項目も含めることが推奨されましたが、必須とはみなされませんでした。 INFO はその後、標的病変の再色素沈着を測定する方法に関する推奨事項を発表しました。 四分位数の再色素沈着の割合 (0 ～ 25%、26 ～ 50%、51 ～ 79%、80 ～ 100%) を測定する必要があり、結果の美容上の許容性を白斑注目度スケールを使用して評価する必要があります。6 これらのドメインを測定するための確立された手段 (VASI、VIP、VIT など) が他にもいくつか存在しており、これらはレジストリでの使用に適しています。

長期的な安全性データは、特に治療の稀な副作用や遅発性の副作用に関して、医薬品安全性監視を提供するために不可欠です。 したがって、白斑の治療を受けている成人および小児における光線療法（光線療法との併用療法を含む）、局所JAK阻害剤、全身免疫調節療法の実際の使用を評価し、有効性と安全性のデータを提供するための前向き多施設登録研究が大いに必要とされている。短期ランダム化比較試験（RCT）の範囲内。 このようなレジストリは、最終的には治療ガイドラインに情報を提供し、薬理遺伝学的および薬力学的研究データを提供し、急速な疾患進行を経験する可能性が高い患者を特定するのに役立ち、最終的には患者ケアを改善および個別化することができます。 新しい局所および経口免疫調節療法が白斑の臨床現場に入ったばかりであるため、英国のNHSが提供する高品質のデータ収集を利用するには理想的なタイミングです。