영국의 성인 및 아동을 위한 백반증 등록소 (VIRTUAL-UK)

백반증은 전 세계 인구의 약 1%에 영향을 미치는 가장 흔한 탈색 장애입니다. 환자의 52%는 20세 이전에 백반증이 발생하고 약 80%는 30세 이전에 백반증이 발생합니다. 백반증은 종종 어린 시절에 나타나며 장기간의 광선요법이 필요한 평생 질병인 경향이 있습니다.

백반증은 자가면역 피부 질환이며 갑상선 질환, 당뇨병, IBS, 악성 빈혈, 원형 탈모증 등 여러 다른 자가 면역 질환과 관련이 있는 경우가 많습니다. 현재 치료법에는 국소 코르티코스테로이드 및 칼시뉴린 억제제, 광선요법, 광선요법과 경구 코르티코스테로이드의 병용, 레이저 및 수술적 중재가 포함됩니다. 메토트렉세이트(Methotrexate)와 같은 다른 치료 방식도 시험되었습니다. 현재 이용 가능한 치료법은 불확실한 치료 성공으로 허가 없이 사용되고 있습니다.

이전에는 백반증이 흑색종과 반비례 관계에 있는 것으로 나타났습니다. 즉, 백반증이 있는 사람은 흑색종이 발생할 가능성이 적다는 것을 의미합니다. 백반증이 있는 사람의 피부암 위험을 조사한 최근의 체계적인 검토 및 메타 분석에 따르면 백반증이 없는 사람에 비해 백반증이 있는 사람은 비흑색종 피부암에 걸릴 위험이 현저히 낮은 것으로 나타났습니다. 흑색종에서도 동일한 패턴이 발생했습니다(그러나 통계적으로 유의하지는 않았습니다). 그러나 이 검토는 포함된 연구 수가 적고 포함된 연구 간의 방법론적, 임상적 차이로 인해 이질성이 높다는 점으로 인해 제한되었습니다. 또한 장기간 광선치료 과정을 받은 백반증 환자의 피부암 위험에 대한 데이터가 부족하며, 특히 색소 침착이 덜한 어린이의 높은 누적 노출과 관련하여 더욱 그렇습니다. 이는 이론적으로 피부암 위험이 증가하기 때문에 NB-UVB를 국소 타크로리무스 치료와 병용할 때 특히 중요합니다.

또한, 백반증에 대한 새롭고 효과적이며 허가된 치료법이 시급히 필요합니다. 국소 및 경구 JAK 억제제와 같은 새로운 치료법의 새로운 치료 시대가 열리면서 다른 치료법과 비교하여 그러한 치료법의 효과, 안전성 및 비용 효율성에 대한 증거가 필요할 것입니다. 백반증 치료의 임상적 효과에 대한 증거를 수집하고 임상 지침 경로의 업데이트를 지원하고 가능한 위험 요인, 부작용, 유지 요법에 대한 정보를 수집하고 시판 후 연구 수행을 지원하기 위해 전향적 다기관 등록이 필요합니다. 광선요법, 병용 치료(광선요법 포함), 새로운 JAK 억제제(영국에서 출시되면)를 포함한 경구용 약물(경구 코르티코스테로이드 등)로 치료받는 백반증 환자에게 필요합니다.

최근 발표된 BAD 지침에서는 빠르게 진행되는 백반증의 경우 광선요법과 결합된 경구용 코르티코스테로이드를 권장합니다. 백반증 치료를 위해 메토트렉세이트와 경구용 JAK 억제제의 시작에 관한 사례 보고가 발표되었습니다.

또한 질병 진행에 대한 확고한 데이터가 없으며 특히 빠르게 진행되는 백반증의 예측 인자는 거의 알려지지 않았으며 이는 환자와 임상의에게 어려운 시나리오입니다.

현재 백반증 환자에 대한 국내 또는 국제 등록은 존재하지 않습니다. 개별 피부과 전문의는 그러한 환자의 데이터베이스를 유지 관리하지만 이러한 개별 레지스트리를 더 넓은 국가 레지스트리로 결합하려는 조정된 노력은 이루어지지 않았습니다. 마지막으로, 최근 발표된 백반증 관리에 대한 영국 피부과 협회(BAD) 지침에서는 결과와 안전성을 확인하기 위해 전신 또는 광선 요법을 받고 있는 백반증 환자에 대한 국가 등록부의 개발을 권장했습니다.2

백반증 환자를 위한 영국 온라인 레지스트리 개발을 위한 초기 예비 단계로서 영국에서 파일럿 다기관 레지스트리 개발이 필요합니다. 또한 이러한 등록은 프랑스와 미국의 다기관 시범 등록과 협력될 것입니다. 각 레지스트리는 개별적으로(국가별로) 개발되며 레지스트리 간 데이터 공유는 없지만 수집된 결과와 관련하여 레지스트리 CI 간에 조정이 이루어집니다.

백반증의 또 다른 과제는 치료 성공 또는 실패를 정의하기 위해 핵심 결과 영역과 측정 도구를 일관성 있게 사용하는 것입니다. 국제 백반증 결과 이니셔티브(INFO)는 이전에 이러한 이질성을 다루었으며 3가지 결과 영역을 필수로 정의했습니다: 색소 회복, 부작용/해로움, 얻은 색소 회복 유지. 4가지 항목이 추가로 포함되도록 권장되었지만 필수적인 것으로 간주되지는 않았습니다: 결과의 미용적 수용성, 삶의 질, 백반증 확산 중단 및 치료 내약성 또는 부담.5 INFO는 이후 표적 병변의 색소침착을 측정하는 방법에 대한 권장 사항을 발표했습니다. 백반증 인지도 척도를 사용하여 사분위수(0-25%, 26-50%, 51-79%, 80-100%)로 색소침착 백분율을 측정하고 결과의 미용적 수용성을 평가해야 합니다.6 이러한 도메인을 측정하기 위한 몇 가지 다른 확립된 도구(예: VASI, VIP, VIT)도 있으며 이러한 도구는 레지스트리에서 사용하기에 적합합니다.

특히 치료로 인한 드물거나 지연된 부작용과 관련하여 약물 감시를 제공하려면 장기적인 안전성 데이터가 필수적입니다. 따라서 백반증 치료를 받고 있는 성인과 어린이를 대상으로 광선요법(광선요법과의 병용 치료 포함), 국소 JAK 억제제, 전신 면역조절 요법의 실제 사용을 평가하기 위한 전향적 다기관 등록 연구가 절실히 필요합니다. 단기 무작위 대조 시험(RCT)의 한계. 이러한 레지스트리는 궁극적으로 치료 지침을 알리고, 약리유전학적 및 약력학 연구 데이터를 제공하며, 빠른 질병 진행을 경험할 가능성이 있는 환자를 식별하여 궁극적으로 환자 치료를 개선하고 개인화하는 데 도움이 됩니다. 백반증 임상 실습에 막 진입한 새로운 국소 및 경구 면역조절 치료법을 통해 영국 NHS가 제공하는 고품질 데이터 수집을 활용하기에 이상적인 시기입니다.