Vitiligo regiszter felnőttek és gyermekek számára az Egyesült Királyságban (VIRTUAL-UK)

A vitiligo a leggyakoribb depigmentációs rendellenesség, amely világszerte a lakosság mintegy 1%-át érinti. A betegek 52 százalékánál 20 éves koruk előtt, körülbelül 80 százalékuknál pedig 30 éves koruk előtt alakul ki vitiligo. A vitiligo gyakran gyermekkorban jelentkezik, és általában egész életen át tartó betegség, amely hosszan tartó fényterápiát igényel.

A vitiligo egy autoimmun bőrbetegség, és gyakran társul több más autoimmun betegséghez is, mint például pajzsmirigy-rendellenességek, cukorbetegség, IBS, vészes vérszegénység, alopecia areata. A jelenlegi kezelések közé tartoznak a helyi kortikoszteroidok és kalcineurin inhibitorok, a fényterápia, a fényterápia orális kortikoszteroidokkal való kombinációja, a lézeres és a sebészeti beavatkozások. Más kezelési módokat, például a metotrexátot is kipróbáltak. A jelenleg elérhető kezeléseket engedély nélkül alkalmazzák, bizonytalan terápiás sikerrel.

Korábban kimutatták, hogy a vitiligo fordított kapcsolatban áll a melanómával, ami azt jelenti, hogy a vitiligóban szenvedőknél kisebb valószínűséggel alakul ki melanoma. Egy közelmúltban végzett szisztematikus áttekintés és metaanalízis, amely a vitiligóban szenvedő betegek bőrrák kockázatát vizsgálta, azt mutatta, hogy a vitiligóban szenvedő betegekkel összehasonlítva a vitiligóban szenvedő betegeknél lényegesen alacsonyabb volt a nem melanómás bőrrák kockázata. Ugyanez a minta fordult elő a melanoma esetében (de nem volt statisztikailag szignifikáns). Ezt az áttekintést azonban korlátozta a bevont tanulmányok kis száma és a nagy heterogenitás, a bevont tanulmányok közötti módszertani és klinikai különbségek miatt. Ezen túlmenően, hiányoznak adatok a bőrrák kockázatáról a vitiligo betegeknél, akik hosszan tartó fényterápiás tanfolyamokon részesülnek, különösen a kevésbé mélyen pigmentált bőrű gyermekek magas kumulatív expozíciójára vonatkozóan. Ez különösen fontos, ha az NB-UVB-t helyi takrolimusz-kezeléssel kombinálják, a bőrrák elméleti megnövekedett kockázata miatt.

Emellett sürgősen szükség van a vitiligo új, hatékony és engedélyezett kezelésére. Az új, feltörekvő kezelések, például a helyi és orális JAK-gátlók új terápiás korszakának hajnalán bizonyítékokra lesz szükség az ilyen terápiák hatékonyságáról, biztonságosságáról és költséghatékonyságáról más kezelésekhez képest. A vitiligo-kezelések klinikai hatékonyságára vonatkozó bizonyítékok gyűjtése és a klinikai útmutatások frissítésének elősegítése, valamint a lehetséges kockázati tényezőkről, a nemkívánatos eseményekről, a karbantartási rendről és a forgalomba hozatalt követő vizsgálatok lefolytatásának elősegítése érdekében a leendő többközpontú regiszter létrehozása fényterápiával, kombinált kezeléssel (fényterápiával), orális szerekkel (például orális kortikoszteroidokkal) kezelt vitiligo-betegeknél szükséges, beleértve az új, feltörekvő JAK-gátlókat (amint az Egyesült Királyságban rendelkezésre állnak).

A közelmúltban közzétett BAD-irányelvek a gyorsan progresszív vitiligo eseteire az orális kortikoszteroidok és a fényterápia kombinációját javasolják. Esettanulmányokat tettek közzé a vitiligo kezelésében alkalmazott metotrexát és orális JAK-gátlók kezelésének megkezdéséről.

Ezenkívül nincsenek szilárd adatok a betegség progressziójáról, és különösen a gyorsan progresszív vitiligo előrejelzői nagyrészt ismeretlenek, ami kihívást jelent a beteg és a klinikus számára.

Jelenleg nem létezik nemzeti vagy nemzetközi nyilvántartás a vitiligóban szenvedő betegekről. Az egyes bőrgyógyászok adatbázist vezetnek az ilyen betegekről, azonban nem történtek összehangolt erőfeszítések ezeknek az egyéni regisztereknek egy szélesebb nemzeti regiszterben való egyesítésére. Végül a Brit Bőrgyógyászok Szövetségének (BAD) nemrégiben közzétett, a vitiligo kezelésére vonatkozó iránymutatása nemzeti nyilvántartás létrehozását javasolta a szisztémás vagy fényterápián átesett vitiligós betegek számára az eredmények és a biztonság azonosítása érdekében.

A vitiligo betegek online brit regiszterének fejlesztésének kezdeti, előzetes lépéseként egy kísérleti, többközpontú regiszter kialakítására van szükség az Egyesült Királyságban. Ezen túlmenően egy ilyen nyilvántartást egy többközpontú kísérleti nyilvántartással koordinálnak Franciaországban és az Egyesült Államokban. Minden nyilvántartást külön-külön (országspecifikusan) fejlesztenek ki, és nem lesz adatmegosztás a nyilvántartások között, azonban a nyilvántartások CI-i között koordináció történik az összegyűjtött eredmények tekintetében.

A vitiligo másik kihívása az alapvető kimeneti tartományok és a kezelés sikerességének vagy kudarcának meghatározására szolgáló mérési eszközök használatának következetessége. A vitiligo kimeneteleinek nemzetközi kezdeményezése (INFO) korábban foglalkozott ezzel a heterogenitással, és három kimeneti tartományt határozott meg lényegesnek: repigmentáció, mellékhatások/ártalmak és a megszerzett repigmentáció fenntartása. Négy tételt javasoltak további felvételre, de nem tartották lényegesnek: az eredmények kozmetikai elfogadhatóságát, az életminőséget, a vitiligo terjedésének megállítását és a kezelés tolerálhatóságát vagy terheit. Az INFO ezt követően ajánlásokat tett közzé a repigmentáció mérésére a céllézióban. Meg kell mérni a kvartilisekben a repigmentáció százalékos arányát (0-25%, 26-50%, 51-79%, 80-100%), valamint fel kell mérni az eredmények kozmetikai elfogadhatóságát a Vitiligo Noticeability Scale segítségével. Számos más bevett eszköz is létezik (például VASI, VIP, VIT) ezen tartományok mérésére, és ezek alkalmasak a nyilvántartásban való használatra.

A hosszú távú biztonságossági adatok létfontosságúak lesznek a farmakovigilancia biztosításához, különösen a kezelés ritka vagy késleltetett mellékhatásai tekintetében. Ezért nagy szükség van egy prospektív multicentrikus regisztervizsgálatra a fényterápia (beleértve a fényterápiával kombinált kezeléseket), a helyi JAK-gátlók, a szisztémás immunmoduláló terápiák valós alkalmazásának értékeléséhez vitiligo-kezelés alatt álló felnőtteknél és gyermekeknél, hogy a hatékonyságot és a biztonságot meghaladó adatok rendelkezésre álljanak. a rövid távú randomizált kontrollált vizsgálatok (RCT) korlátai. Egy ilyen nyilvántartás végső soron tájékoztatást ad a kezelési irányelvekről, farmakogenetikai és farmakodinámiás kutatási adatokat szolgáltat, és segít azonosítani azokat a betegeket, akiknél valószínű a betegség gyors progressziója, végső soron javítva és személyre szabva a betegellátást. Az új, helyi és orális immunmoduláns terápiákkal, amelyek éppen most léptek be a vitiligo klinikai gyakorlatába, az időzítés ideális az Egyesült Királyság NHS által kínált kiváló minőségű adatgyűjtések kihasználásához.