Vitiligo Registry for voksne og børn i Storbritannien (VIRTUAL-UK)

Vitiligo er den mest almindelige depigmenteringslidelse, der rammer omkring 1% af befolkningen på verdensplan. 52 procent af patienterne udvikler vitiligo før de fylder 20 år, og omkring 80 % udvikler vitiligo før de fylder 30 år. Vitiligo optræder ofte i barndommen og har en tendens til at være en livslang sygdom, der kræver længerevarende lysbehandlingsforløb.

Vitiligo er en autoimmun hudsygdom og er ofte forbundet med flere andre autoimmune lidelser såsom skjoldbruskkirtellidelser, diabetes, IBS, perniciøs anæmi, alopecia areata blandt andre. Nuværende behandlinger omfatter topiske kortikosteroider og calcineurinhæmmere, fototerapi, kombination af fototerapi med orale kortikosteroider, laser og kirurgiske indgreb. Andre behandlingsformer såsom Methotrexat er også blevet afprøvet. Aktuelt tilgængelige behandlinger bliver brugt uden licens med usikker terapeutisk succes.

Tidligere har det vist sig, at vitiligo har et omvendt forhold til melanom, hvilket betyder, at mennesker med vitiligo er mindre tilbøjelige til at udvikle melanom. En nylig systematisk gennemgang og meta-analyse, der undersøger risikoen for hudkræft hos mennesker med vitiligo, viste, at sammenlignet med mennesker uden vitiligo havde personer med vitiligo en signifikant lavere risiko for ikke-melanom hudkræft. Det samme mønster forekom for melanom (men var ikke statistisk signifikant). Imidlertid var denne gennemgang begrænset af det lille antal inkluderede undersøgelser og høj heterogenitet på grund af metodiske og kliniske forskelle mellem de inkluderede undersøgelser. Derudover mangler der data om hudkræftrisikoen for vitiligopatienter, der modtager forlængede fototerapiforløb, især vedrørende høje kumulative eksponeringer hos børn med mindre dybt pigmenteret hud. Dette er især vigtigt, når NB-UVB kombineres med topikal tacrolimusbehandling, på grund af teoretisk øget risiko for hudkræft.

Derudover er der et akut behov for ny, effektiv og licenseret behandling af vitiligo. I begyndelsen af ​​en ny terapeutisk æra med nye behandlinger, såsom topiske og orale JAK-hæmmere, vil der være behov for dokumentation for effektiviteten, sikkerheden og omkostningseffektiviteten af ​​sådanne behandlinger sammenlignet med andre behandlinger. For at indsamle evidens om klinisk effektivitet af vitiligo-behandlinger og for at hjælpe med opdatering af klinisk vejledning samt for at indsamle information om mulige risikofaktorer, uønskede hændelser, vedligeholdelsesregime og hjælpe med udførelse af postmarketingundersøgelser, er et prospektivt multicenterregister. nødvendigt for vitiligopatienter, der behandles med fototerapi, kombinationsbehandlinger (med fototerapi), orale midler (såsom orale kortikosteroider) inklusive nye nye JAK-hæmmere (når de er tilgængelige i Storbritannien).

Orale kortikosteroider kombineret med fototerapi anbefales af de nyligt offentliggjorte BAD-retningslinjer for tilfælde af hurtigt progressiv vitiligo. Caserapporter blev offentliggjort om initiering af methotrexat og orale JAK-hæmmere til behandling af vitiligo.

Derudover er der ingen faste data om sygdomsprogression, og især forudsigelser for hurtigt progressiv vitiligo er stort set ukendte, hvilket er et udfordrende scenarie for patienten og deres kliniker.

Der eksisterer i øjeblikket ikke noget nationalt eller internationalt register for patienter med vitiligo. Individuelle hudlæger opretholder en database over sådanne patienter, men der er ikke gjort nogen koordineret indsats for at kombinere disse individuelle registre til et bredere nationalt register. Endelig anbefalede den nyligt offentliggjorte British Association of Dermatologists (BAD) retningslinjer for håndtering af vitiligo udviklingen af ​​et nationalt register for personer med vitiligo, der gennemgår systemisk eller lysterapi for at identificere resultater og sikkerhed.2

Som et indledende, foreløbigt skridt for udviklingen af ​​det online britiske register for vitiligopatienter, er der behov for udvikling af et pilot multicentreret register i Storbritannien. Derudover vil et sådant register blive koordineret med et multicentreret pilotregister i Frankrig og USA. Hvert register vil blive udviklet separat (landespecifikt), og der vil ikke være nogen datadeling mellem registrene, men der vil være koordinering mellem CI'erne i registrene med hensyn til de indsamlede resultater.

En anden udfordring i vitiligo har været konsistens i brugen af ​​kerneresultatdomæner og måleinstrumenter til at definere behandlingssucces eller fiasko. Det internationale Initiativ for Outcomes for vitiligo (INFO) har tidligere adresseret denne heterogenitet og defineret 3 udfaldsdomæner som værende væsentlige: repigmentering, bivirkninger/skader og opretholdelse af opnået repigmentering. Fire elementer blev yderligere anbefalet til inklusion, men blev ikke anset for at være væsentlige: kosmetisk accept af resultaterne, livskvalitet, ophør med spredning af vitiligo og tolerabilitet eller behandlingsbyrde.5 INFO har efterfølgende offentliggjort anbefalinger til, hvordan man måler repigmentering i mållæsion. Procentdel af repigmentering i kvartiler (0-25%, 26-50%, 51-79%, 80-100%) bør måles, ligesom kosmetisk accept af resultater bør vurderes ved hjælp af Vitiligo Noticeability Scale.6 Der findes også flere andre etablerede instrumenter (såsom VASI, VIP'er, VIT'er) til at måle disse domæner, og disse er velegnede til brug i et register.

Langsigtede sikkerhedsdata vil være afgørende for at give lægemiddelovervågning, især vedrørende sjældne eller forsinkede bivirkninger af behandlingen. Derfor er der i høj grad brug for et prospektivt multicenter registerstudie for at evaluere den virkelige verden brug af fototerapi (inklusive kombinationsbehandlinger med fototerapi), topiske JAK-hæmmere, systemiske immunmodulerende terapier hos voksne og børn, der gennemgår behandling for vitiligo for at give effektivitet og sikkerhedsdata ud over grænserne for kortvarige randomiserede kontrollerede forsøg (RCT'er). Et sådant register vil i sidste ende informere behandlingsretningslinjer, levere farmakogenetiske og farmakodynamiske forskningsdata og hjælpe med at identificere de patienter, der sandsynligvis vil opleve hurtig sygdomsprogression, og i sidste ende forbedre og personalisere patientbehandlingen. Med nye topiske og orale immunmodulerende terapier, der lige er kommet ind i vitiligo klinisk praksis, er timingen ideel til at udnytte den højkvalitetsdataindsamling, der tilbydes af det britiske NHS.