英国成人和儿童白癜风登记处 (VIRTUAL-UK)

白癜风是最常见的色素脱失性疾病，影响全球约 1% 的人口。 52% 的患者在 20 岁之前患上白癜风，约 80% 的患者在 30 岁之前患上白癜风。 白癜风通常出现在儿童时期，并且往往是一种终生疾病，需要长时间的光疗。

白癜风是一种自身免疫性皮肤病，通常与多种其他自身免疫性疾病相关，例如甲状腺疾病、糖尿病、IBS、恶性贫血、斑秃等。 目前的治疗方法包括局部皮质类固醇和钙调神经磷酸酶抑制剂、光疗、光疗与口服皮质类固醇的组合、激光和手术干预。 甲氨蝶呤等其他治疗方式也已进行了试验。 目前可用的治疗方法都是未经许可使用的，治疗成功率不确定。

此前已有研究表明，白癜风与黑色素瘤呈反比关系，这意味着患有白癜风的人患黑色素瘤的可能性较小。 最近一项针对白癜风患者患皮肤癌风险的系统回顾和荟萃分析表明，与没有白癜风的人相比，白癜风患者患非黑色素瘤皮肤癌的风险显着降低。 黑色素瘤也出现了相同的模式（但没有统计学意义）。 然而，该综述受到纳入研究数量少以及由于纳入研究之间的方法学和临床差异而异质性较高的限制。 此外，缺乏关于接受长时间光疗疗程的白癜风患者患皮肤癌风险的数据，特别是关于皮肤色素较浅的儿童的高累积暴露风险。 当 NB-UVB 与局部他克莫司治疗相结合时，这一点尤其重要，因为理论上会增加皮肤癌的风险。

此外，迫切需要新的、有效的和获得许可的白癜风治疗方法。 在局部和口服 JAK 抑制剂等新兴疗法的新治疗时代来临之际，需要证据证明此类疗法与其他疗法相比的有效性、安全性和成本效益。 为了收集白癜风治疗临床有效性的证据并协助更新临床指导路径，以及收集有关可能的风险因素、不良事件、维持方案的信息并协助进行上市后研究，前瞻性多中心注册中心正在进行接受光疗、联合治疗（光疗）、口服药物（例如口服皮质类固醇）包括新出现的 JAK 抑制剂（一旦在英国上市）的白癜风患者所需。

最近发布的针对快速进展性白癜风病例的 BAD 指南推荐口服皮质类固醇联合光疗。 发表了关于开始使用甲氨蝶呤和口服 JAK 抑制剂治疗白癜风的病例报告。

此外，没有关于疾病进展的可靠数据，特别是快速进展性白癜风的预测因素在很大程度上是未知的，这对患者及其临床医生来说是一个具有挑战性的情况。

目前尚无国家或国际白癜风患者登记处。 个别皮肤科医生维护着此类患者的数据库，但尚未做出协调努力将这些个人登记纳入更广泛的国家登记。 最后，最近发布的英国皮肤科医师协会 (BAD) 白癜风管理指南建议为接受全身或光疗的白癜风患者建立国家登记册，以确定结果和安全性。2

作为开发英国白癜风患者在线注册系统的第一步，需要在英国开发一个试点多中心注册系统。 此外，此类登记处将与法国和美国的试点多中心登记处协调。 每个登记册将单独开发（针对具体国家），登记册之间不会共享数据，但登记册的 CI 之间将就收集的结果进行协调。

白癜风的另一个挑战是使用核心结果领域和衡量工具来定义治疗成功或失败的一致性。 国际白癜风结果倡议 (INFO) 此前已解决了这种异质性，并定义了 3 个至关重要的结果领域：色素沉着、副作用/危害以及获得的色素沉着的维持。 进一步建议纳入四个项目，但不被认为是必不可少的：结果的美容可接受性、生活质量、白癜风扩散的停止以及治疗的耐受性或负担。 5 INFO 随后发布了有关如何测量目标病变重沉的建议。 应测量四分位数的再色素百分比（0-25%、26-50%、51-79%、80-100%），并应使用白癜风引人注目量表评估结果的美容可接受性。6 还有其他几种已建立的工具（例如 VASI、VIP、VIT）来衡量这些域，这些工具适合在注册管理机构中使用。

长期安全性数据对于提供药物警戒至关重要，特别是对于罕见或延迟的治疗不良反应。 因此，非常需要一项前瞻性多中心注册研究来评估光疗（包括光疗联合治疗）、局部 JAK 抑制剂、全身免疫调节疗法在接受白癜风治疗的成人和儿童中的实际使用情况，以提供超越光疗的有效性和安全性数据。短期随机对照试验（RCT）的范围。 这样的登记最终将为治疗指南提供信息，提供药物遗传学和药效学研究数据，并帮助识别那些可能经历疾病快速进展的患者，最终改善和个性化患者护理。 随着新型局部和口服免疫调节疗法刚刚进入白癜风临床实践，现在正是利用英国 NHS 提供的高质量数据收集的理想时机。