Vitiligo Registry for Adults and Children i Storbritannien (VIRTUAL-UK)

Vitiligo är den vanligaste depigmenteringsstörningen som drabbar cirka 1 % av befolkningen världen över. 52 procent av patienterna utvecklar vitiligo före 20 års ålder och cirka 80 % utvecklar vitiligo före 30 års ålder. Vitiligo uppträder ofta i barndomen och tenderar att vara en livslång sjukdom som kräver långvariga fototerapikurer.

Vitiligo är en autoimmun hudsjukdom och är ofta associerad med flera andra autoimmuna sjukdomar som sköldkörtelsjukdomar, diabetes, IBS, perniciös anemi, alopecia areata bland annat. Nuvarande behandlingar inkluderar topikala kortikosteroider och kalcineurinhämmare, fototerapi, kombination av fototerapi med orala kortikosteroider, laser och kirurgiska ingrepp. Andra behandlingsformer som metotrexat har också prövats. För närvarande tillgängliga behandlingar används utanför licensen med osäker terapeutisk framgång.

Tidigare har det visat sig att vitiligo har ett omvänt samband med melanom, vilket gör att personer med vitiligo är mindre benägna att utveckla melanom. En nyligen genomförd systematisk genomgång och metaanalys som undersökte risken för hudcancer hos personer med vitiligo visade att personer med vitiligo hade en signifikant lägre risk för icke-melanom hudcancer jämfört med personer utan vitiligo. Samma mönster inträffade för melanom (men var inte statistiskt signifikant). Denna översikt begränsades dock av det lilla antalet inkluderade studier och hög heterogenitet på grund av metodologiska och kliniska skillnader mellan de inkluderade studierna. Dessutom saknas data om risken för hudcancer för vitiligopatienter som får långvariga fototerapikurer, särskilt vad gäller höga kumulativa exponeringar hos barn med mindre djuppigmenterad hud. Detta är särskilt viktigt när NB-UVB kombineras med topikal takrolimusbehandling, på grund av teoretiskt ökad risk för hudcancer.

Dessutom finns det ett akut behov av ny, effektiv och licensierad behandling för vitiligo. I gryningen av en ny terapeutisk era av nya behandlingar som framväxande behandlingar som topikala och orala JAK-hämmare, kommer det att behövas bevis på effektiviteten, säkerheten och kostnadseffektiviteten för sådana terapier jämfört med andra behandlingar. För att samla bevis på klinisk effektivitet av vitiligobehandlingar och för att hjälpa till med uppdatering av klinisk vägledning, samt för att samla in information om möjliga riskfaktorer, biverkningar, underhållsbehandling och hjälpa till med genomförandet av studier efter marknadsföring, är ett framtida multicenterregister. behövs för vitiligopatienter som behandlas med fototerapi, kombinationsbehandlingar (med fototerapi), orala medel (som orala kortikosteroider) inklusive nya framväxande JAK-hämmare (när det finns tillgängliga i Storbritannien).

Orala kortikosteroider i kombination med fototerapi rekommenderas av de nyligen publicerade BAD-riktlinjerna för fall av snabbt progressiv vitiligo. Fallrapporter publicerades om initiering av metotrexat och orala JAK-hämmare för behandling av vitiligo.

Dessutom finns det inga säkra data om sjukdomsprogression och särskilt prediktorer för snabbt progressiv vitiligo är i stort sett okända, vilket är ett utmanande scenario för patienten och deras läkare.

För närvarande finns inget nationellt eller internationellt register för patienter med vitiligo. Enskilda hudläkare har en databas över sådana patienter, men inga samordnade ansträngningar har gjorts för att kombinera dessa individuella register till ett bredare nationellt register. Slutligen, nyligen publicerade British Association of Dermatologists (BAD) riktlinjer för hantering av vitiligo, rekommenderade utvecklingen av ett nationellt register för personer med vitiligo som genomgår systemisk eller ljusterapi för att identifiera resultat och säkerhet.2

Som ett första, preliminärt steg för utvecklingen av det brittiska onlineregistret för vitiligopatienter, behövs utveckling av ett pilotregistrerat multicenter i Storbritannien. Dessutom kommer ett sådant register att samordnas med ett pilotregistrerat multicenter i Frankrike och USA. Varje register kommer att utvecklas separat (landsspecifikt) och det kommer inte att finnas någon datadelning mellan registren, men det kommer att finnas samordning mellan CI:erna i registren med avseende på de insamlade resultaten.

En annan utmaning vid vitiligo har varit konsekvent användning av kärnresultatdomäner och mätinstrument för att definiera behandlingsframgång eller misslyckande. Det internationella initiativet för resultat för vitiligo (INFO) har tidigare tagit upp denna heterogenitet och definierat tre utfallsdomäner som väsentliga: repigmentering, biverkningar/skada och upprätthållande av uppnådd repigmentering. Fyra objekt rekommenderades vidare för inkludering men ansågs inte vara väsentliga: kosmetisk acceptans av resultaten, livskvalitet, upphörande av spridning av vitiligo och tolerabilitet eller behandlingsbörda.5 INFO har därefter publicerat rekommendationer om hur man mäter repigmentering i målskada. Procentandel av repigmentering i kvartiler (0-25%, 26-50%, 51-79%, 80-100%) bör mätas, liksom kosmetisk acceptans av resultaten bör bedömas med hjälp av Vitiligo Noticeability Scale.6 Det finns också flera andra etablerade instrument (såsom VASI, VIPs, VITs) för att mäta dessa domäner och dessa är lämpliga för användning i ett register.

En långsiktig säkerhetsdata kommer att vara avgörande för att tillhandahålla farmakovigilans, särskilt när det gäller sällsynta eller fördröjda biverkningar av behandlingen. Därför behövs en prospektiv multicenter-registerstudie i hög grad för att utvärdera den verkliga användningen av fototerapi (inklusive kombinationsbehandlingar med fototerapi), topikala JAK-hämmare, systemiska immunmodulerande terapier hos vuxna och barn som genomgår behandling för vitiligo för att tillhandahålla effektivitet och säkerhetsdata utöver gränserna för kortsiktiga randomiserade kontrollerade studier (RCT). Ett sådant register kommer i slutändan att informera behandlingsriktlinjer, tillhandahålla farmakogenetiska och farmakodynamiska forskningsdata och hjälpa till att identifiera de patienter som sannolikt kommer att uppleva snabb sjukdomsprogression, vilket i slutändan förbättrar och anpassar patientvården. Med nya topikala och orala immunmodulerande terapier som just har börjat i vitiligo klinisk praxis, är timingen idealisk för att utnyttja den högkvalitativa datainsamling som erbjuds av UK NHS.