Vitiligo-rekisteri aikuisille ja lapsille Yhdistyneessä kuningaskunnassa (VIRTUAL-UK)

Vitiligo on yleisin depigmentaatiosairaus, joka vaikuttaa noin prosenttiin maailman väestöstä. Vitiligo kehittyy 52 prosentille potilaista ennen 20 vuoden ikää ja noin 80 prosentille ennen 30 vuoden ikää. Vitiligo ilmaantuu usein lapsuudessa ja on yleensä elinikäinen sairaus, joka vaatii pitkiä valohoitokursseja.

Vitiligo on autoimmuuni ihosairaus, ja se liittyy usein useisiin muihin autoimmuunisairauksiin, kuten kilpirauhasen vajaatoimintaan, diabetekseen, IBS:ään, pernisioosiin anemiaan, alopecia areataan. Nykyisiä hoitoja ovat paikalliset kortikosteroidit ja kalsineuriinin estäjät, valohoito, valohoidon yhdistelmä oraalisten kortikosteroidien kanssa, laser- ja kirurgiset toimenpiteet. Muita hoitomuotoja, kuten metotreksaattia, on myös kokeiltu. Tällä hetkellä saatavilla olevia hoitoja käytetään luvan ulkopuolella ja terapeuttisella menestyksellä on epävarmaa.

Aiemmin on osoitettu, että vitiligolla on käänteinen suhde melanoomaan, mikä tarkoittaa, että ihmiset, joilla on vitiligo, ovat vähemmän todennäköisiä melanooman kehittymiselle. Hiljattain tehty systemaattinen katsaus ja meta-analyysi, jossa tutkittiin ihosyövän riskiä vitiligoa sairastavilla ihmisillä, osoitti, että vitiligoa sairastavilla ihmisillä oli huomattavasti pienempi riski sairastua ei-melanooma-ihosyöpään. Sama kuvio esiintyi melanoomalla (mutta ei ollut tilastollisesti merkitsevä). Tätä katsausta rajoitti kuitenkin mukana olevien tutkimusten pieni määrä ja suuri heterogeenisyys, joka johtuu metodologisista ja kliinisistä eroista mukana olevien tutkimusten välillä. Lisäksi ei ole tietoa ihosyövän riskistä vitiligo-potilailla, jotka saavat pitkiä valohoitokursseja, erityisesti mitä tulee korkeaan kumulatiiviseen altistukseen lapsilla, joiden iho on vähemmän pigmentoitunut. Tämä on erityisen tärkeää, kun NB-UVB:tä yhdistetään paikalliseen takrolimuusihoitoon teoreettisen lisääntyneen ihosyövän riskin vuoksi.

Lisäksi tarvitaan kipeästi uutta, tehokasta ja lisensoitua vitiligon hoitoa. Uusien hoitomuotojen, kuten paikallisten ja oraalisten JAK-estäjien, uuden terapeuttisen aikakauden kynnyksellä tarvitaan näyttöä tällaisten hoitojen tehokkuudesta, turvallisuudesta ja kustannustehokkuudesta muihin hoitoihin verrattuna. Jotta voidaan kerätä näyttöä vitiligo-hoitojen kliinisestä tehokkuudesta ja auttaa päivittämään kliinistä ohjausta, sekä keräämään tietoa mahdollisista riskitekijöistä, haittatapahtumista, ylläpito-ohjelmasta ja auttamaan markkinoille saattamisen jälkeisten tutkimusten tekemisessä, tuleva monikeskusrekisteri on olemassa. tarvitaan vitiligopotilaille, joita hoidetaan valohoidolla, yhdistelmähoidoilla (valohoidolla), suun kautta otetuilla aineilla (kuten suun kautta otetuilla kortikosteroideilla), mukaan lukien uudet JAK-estäjät (kun niitä on saatavilla Yhdistyneessä kuningaskunnassa).

Äskettäin julkaistuissa BAD-ohjeissa suositellaan suun kautta otettavia kortikosteroideja yhdistettynä valohoitoon nopeasti etenevän vitiligon tapauksissa. Tapausraportteja julkaistiin metotreksaatin ja oraalisten JAK-estäjien käytön aloittamisesta vitiligon hoidossa.

Lisäksi taudin etenemisestä ei ole varmaa tietoa, ja erityisesti nopeasti etenevän vitiligon ennustajat ovat suurelta osin tuntemattomia, mikä on haastava skenaario potilaalle ja hänen lääkärilleen.

Tällä hetkellä ei ole olemassa kansallista tai kansainvälistä rekisteriä vitiligopotilaille. Yksittäiset ihotautilääkärit ylläpitävät tietokantaa tällaisista potilaista, mutta yhteensovitettuja toimia ei ole tehty näiden yksittäisten rekisterien yhdistämiseksi laajemmaksi kansalliseksi rekisteriksi. Lopuksi äskettäin julkaistussa British Association of Dermatologists (BAD) -ohjeessa vitiligon hoidosta suositeltiin kansallisen rekisterin kehittämistä vitiligoa sairastaville henkilöille, jotka saavat systeemistä tai valohoitoa tulosten ja turvallisuuden tunnistamiseksi.2

Ensimmäisenä, alustavana askeleena Ison-Britannian verkkovitiligopotilaiden rekisterin kehittämisessä tarvitaan pilottimonikeskusrekisterin kehittäminen Yhdistyneeseen kuningaskuntaan. Lisäksi tällainen rekisteri koordinoidaan pilottimonikeskuksen rekisterin kanssa Ranskassa ja Yhdysvalloissa. Kutakin rekisteriä kehitetään erikseen (maakohtaisesti), eikä rekisterien välillä jaeta tietoja, mutta rekisterien CI:t koordinoidaan kerättyjen tulosten osalta.

Toinen vitiligon haaste on ollut johdonmukaisuus keskeisten tulosalueiden ja mittausinstrumenttien käytössä hoidon onnistumisen tai epäonnistumisen määrittelemiseksi. Kansainvälinen Initiative for Outcomes for vitiligo (INFO) on aiemmin käsitellyt tätä heterogeenisyyttä ja määritellyt kolme tulosaluetta olennaisiksi: repigmentaatio, sivuvaikutukset/haitat ja saavutetun repigmentaation ylläpito. Lisäksi suositeltiin neljää asiaa, mutta niitä ei pidetty välttämättöminä: tulosten kosmeettinen hyväksyttävyys, elämänlaatu, vitiligon leviämisen lopettaminen ja siedettävyys tai hoidon taakka. INFO on sittemmin julkaissut suosituksia repigmentaation mittaamisesta kohdevauriossa. Uudelleenpigmentaation prosenttiosuus kvartiileissa (0-25%, 26-50%, 51-79%, 80-100%) tulee mitata ja tulosten kosmeettinen hyväksyttävyys tulee arvioida Vitiligo Noticability Scale -asteikolla. On olemassa myös useita muita vakiintuneita välineitä (kuten VASI, VIP, VIT) näiden verkkotunnusten mittaamiseen, ja ne soveltuvat käytettäväksi rekisterissä.

Pitkän aikavälin turvallisuustiedot ovat erittäin tärkeitä lääketurvatoiminnan kannalta, erityisesti hoidon harvinaisten tai viivästyneiden haittavaikutusten osalta. Tästä syystä tarvitaan paljon tulevaa monikeskustutkimusta, jotta voidaan arvioida valohoidon (mukaan lukien yhdistelmähoidot valoterapian), paikallisten JAK-estäjien, systeemisten immuunimoduloivien hoitojen todellista käyttöä aikuisilla ja lapsilla, jotka saavat vitiligon hoitoa, jotta saadaan teho- ja turvallisuustietoja laajemmallekin. lyhytaikaisten satunnaistettujen kontrolloitujen tutkimusten (RCT) rajoissa. Tällainen rekisteri antaa viime kädessä tietoa hoitosuosituksista, tarjoaa farmakogeneettisiä ja farmakodynaamisia tutkimustietoja ja auttaa tunnistamaan potilaat, joilla sairaus todennäköisesti etenee nopeasti, mikä parantaa ja personoi lopulta potilaiden hoitoa. Uusien paikallisten ja suun kautta otettavien immunomodulatoristen hoitojen ollessa juuri alkamassa vitiligon kliiniseen käytäntöön, ajoitus on ihanteellinen Ison-Britannian NHS:n tarjoaman korkealaatuisen tiedonkeruun hyödyntämiseksi.