Rejestr bielactwa nabytego dla dorosłych i dzieci w Wielkiej Brytanii (VIRTUAL-UK)

Bielactwo nabyte to najczęstsza choroba depigmentacyjna, na którą cierpi około 1% populacji na całym świecie. U pięćdziesięciu dwóch procent pacjentów na bielactwo nabyte zostaje przed 20. rokiem życia, a u około 80% na bielactwo nabyte przed 30. rokiem życia. Bielactwo często objawia się w dzieciństwie i zwykle jest chorobą trwającą całe życie, wymagającą długotrwałych cykli fototerapii.

Bielactwo nabyte jest autoimmunologiczną chorobą skóry i często wiąże się z wieloma innymi chorobami autoimmunologicznymi, takimi jak między innymi choroby tarczycy, cukrzyca, IBS, niedokrwistość złośliwa i łysienie plackowate. Obecne metody leczenia obejmują miejscowe stosowanie kortykosteroidów i inhibitorów kalcyneuryny, fototerapię, połączenie fototerapii z doustnymi kortykosteroidami, zabiegi laserowe i chirurgiczne. Wypróbowano także inne metody leczenia, takie jak metotreksat. Obecnie dostępne metody leczenia są stosowane poza licencją, a ich skuteczność terapeutyczna jest niepewna.

Wcześniej wykazano, że bielactwo ma odwrotną zależność od czerniaka, co oznacza, że ​​u osób cierpiących na bielactwo nabyte ryzyko rozwoju czerniaka jest mniejsze. Niedawny przegląd systematyczny i metaanaliza dotycząca ryzyka raka skóry u osób z bielactwem nabytym wykazały, że w porównaniu z osobami bez bielactwa nabytego, u osób z bielactwem nabytym ryzyko zachorowania na raka skóry niebędącego czerniakiem jest znacznie niższe. Ten sam wzór wystąpił w przypadku czerniaka (ale nie był istotny statystycznie). Jednakże przegląd ten był ograniczony ze względu na małą liczbę włączonych badań i dużą heterogeniczność wynikającą z różnic metodologicznych i klinicznych pomiędzy włączonymi badaniami. Ponadto brak jest danych dotyczących ryzyka raka skóry u pacjentów z bielactwem nabytym, poddawanych długotrwałym kursom fototerapii, zwłaszcza w odniesieniu do wysokiego skumulowanego narażenia u dzieci ze skórą o słabszej pigmentacji. Jest to szczególnie ważne w przypadku skojarzenia NB-UVB z miejscowym leczeniem takrolimusem ze względu na teoretyczne zwiększone ryzyko raka skóry.

Ponadto istnieje pilna potrzeba opracowania nowego, skutecznego i licencjonowanego sposobu leczenia bielactwa nabytego. U progu nowej ery terapeutycznej nowych, pojawiających się metod leczenia, takich jak miejscowe i doustne inhibitory JAK, potrzebne będą dowody potwierdzające skuteczność, bezpieczeństwo i opłacalność takich terapii w porównaniu z innymi metodami leczenia. W celu zebrania dowodów na skuteczność kliniczną leczenia bielactwa nabytego i pomocy w aktualizacji ścieżki wytycznych klinicznych, a także zebrania informacji na temat możliwych czynników ryzyka, zdarzeń niepożądanych, schematu leczenia oraz pomocy w przeprowadzeniu badań po wprowadzeniu do obrotu, tworzony jest prospektywny rejestr wieloośrodkowy. potrzebne pacjentom z bielactwem nabytym leczonym fototerapią, terapiami skojarzonymi (z fototerapią), środkami doustnymi (takimi jak doustne kortykosteroidy), w tym nowymi pojawiającymi się inhibitorami JAK (gdy będą dostępne w Wielkiej Brytanii).

Niedawno opublikowane wytyczne BAD zalecają doustne kortykosteroidy w połączeniu z fototerapią w przypadkach szybko postępującego bielactwa nabytego. Opublikowano opisy przypadków dotyczące rozpoczęcia leczenia metotreksatem i doustnymi inhibitorami JAK w leczeniu bielactwa nabytego.

Ponadto nie ma jednoznacznych danych na temat postępu choroby, a zwłaszcza czynniki predykcyjne szybko postępującego bielactwa nabytego są w dużej mierze nieznane, co stanowi trudny scenariusz dla pacjenta i jego lekarza.

Obecnie nie istnieje żaden krajowy ani międzynarodowy rejestr pacjentów z bielactwem nabytym. Poszczególni dermatolodzy prowadzą bazę danych takich pacjentów, jednakże nie podjęto skoordynowanych wysiłków w celu połączenia tych indywidualnych rejestrów w szerszy rejestr krajowy. Wreszcie, niedawno opublikowane wytyczne Brytyjskiego Stowarzyszenia Dermatologów (BAD) dotyczące leczenia bielactwa nabytego zalecają utworzenie krajowego rejestru osób z bielactwem nabytym poddawanych terapii ogólnoustrojowej lub terapii światłem w celu określenia wyników i bezpieczeństwa leczenia.2

Pierwszym, wstępnym krokiem w kierunku opracowania internetowego rejestru pacjentów z bielactwem nabytym w Wielkiej Brytanii jest opracowanie pilotażowego, wieloośrodkowego rejestru w Wielkiej Brytanii. Ponadto taki rejestr będzie koordynowany z pilotażowym wieloośrodkowym rejestrem we Francji i USA. Każdy rejestr zostanie opracowany oddzielnie (w zależności od kraju) i nie będzie wymiany danych między rejestrami, jednakże między IK rejestrów będzie koordynacja w zakresie zebranych wyników.

Kolejnym wyzwaniem w leczeniu bielactwa nabytego jest spójność w stosowaniu podstawowych domen wyników i instrumentów pomiarowych w celu określenia sukcesu lub niepowodzenia leczenia. Międzynarodowa Inicjatywa na rzecz Wyników leczenia bielactwa nabytego (INFO) już wcześniej zajęła się tą niejednorodnością i zdefiniowała 3 domeny wyników jako istotne: repigmentacja, skutki/szkody uboczne i utrzymanie uzyskanej repigmentacji. Następnie zalecono włączenie czterech elementów, ale nie uznano ich za istotne: kosmetyczna akceptowalność wyników, jakość życia, zaprzestanie rozprzestrzeniania się bielactwa nabytego oraz tolerancja lub obciążenie leczeniem.5 Następnie firma INFO opublikowała zalecenia dotyczące pomiaru repigmentacji w docelowej zmianie chorobowej. Należy zmierzyć procent repigmentacji w kwartylach (0-25%, 26-50%, 51-79%, 80-100%) oraz ocenić kosmetyczną akceptowalność wyników za pomocą skali zauważalności bielactwa nabytego.6 Istnieje również kilka innych uznanych instrumentów (takich jak VASI, VIP, VIT) do pomiaru tych domen, które nadają się do wykorzystania w rejestrze.

Długoterminowe dane dotyczące bezpieczeństwa będą niezbędne do zapewnienia nadzoru nad bezpieczeństwem farmakoterapii, szczególnie w odniesieniu do rzadkich lub opóźnionych działań niepożądanych leczenia. Dlatego też niezwykle potrzebne jest prospektywne, wieloośrodkowe badanie rejestrowe, aby ocenić rzeczywiste zastosowanie fototerapii (w tym leczenia skojarzonego z fototerapią), miejscowych inhibitorów JAK, ogólnoustrojowych terapii immunomodulacyjnych u dorosłych i dzieci poddawanych leczeniu bielactwa nabytego, aby dostarczyć danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa wykraczających poza w ramach krótkoterminowych randomizowanych badań kontrolowanych (RCT). Rejestr taki ostatecznie dostarczy wskazówek dotyczących leczenia, dostarczy danych z badań farmakogenetycznych i farmakodynamicznych oraz pomoże zidentyfikować pacjentów, u których istnieje ryzyko szybkiego postępu choroby, co ostatecznie poprawi i personalizuje opiekę nad pacjentem. Ponieważ nowatorskie, miejscowe i doustne terapie immunomodulacyjne właśnie wchodzą do praktyki klinicznej bielactwa nabytego, moment jest idealny, aby wykorzystać wysokiej jakości dane gromadzone przez brytyjską NHS.