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フランスでルマシランによる治療を受けた原発性高シュウ酸尿症 1 型患者の遡及的および前向き追跡調査。 (DAILY-LUMA)

2024年1月17日 更新者：Hospices Civils de Lyon

フランスでルマシラン治療を受けた原発性高シュウ酸尿症 1 型患者の遡及的および前向き追跡調査 - DAILY-LUMA

原発性高シュウ酸尿症 1 型 (PH1) は、肝臓のペルオキシソーム酵素 AGT をコードする AGXT 遺伝子の変異によって引き起こされる稀な遺伝病です。 AGT 活性の低下により、グリオキシル酸塩とシュウ酸塩の生成が増加し、腎臓結石、腎石灰沈着症、腎不全の形成を引き起こします。 ルマシランの臨床試験では、原発性高シュウ酸尿症 1 型の治療におけるルマシランの有効性と安全性に関する情報が提供されています。 ただし、長期的な有効性、安全性、患者管理に関するデータは提供されていません。 ルマシランの市販後追跡調査の一環として、当局の同意を得て、この研究は、フランスで治療を受けた小児患者と成人患者を対象に、標準化された臨床的、生物学的、放射線学的追跡調査を5年間にわたって行う遡及的および前向き追跡調査を提案している。上。 主な目的は、治療前後の PH1 パラメータ、特にシュウ酸尿症の変化を監視することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

観察的

入学 (推定)

100

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • フランス
      • Besançon、フランス、25030
        • 募集
        • CHU de Besançon
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Francois NOBILI, MD,PhD
      • Bron、フランス、69500
        • 募集
        • Centre de Référence des Maladies Rénales Rares - Hospices Civils de Lyon - Service de Néphrologie et Rhumatologie Pédiatriques - Hôpital Femme Mère Enfant
        • 主任研究者：
          • Justine BACCHETTA, MD
        • コンタクト：
      • Lyon、フランス、69003
        • 募集
        • Hôpital Edouard Herriot
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Sandrine LEMOINE, PU-PH
      • Marseille、フランス、13385
        • 募集
        • AP-HM - Timone Enfants
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Caroline ROUSSET-ROUVIERE, MD PHD
      • Paris、フランス、75015
        • 募集
        • Hopital Europeen G. Pompidou
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Alexandre KARRAS, Pr
      • Paris、フランス、75743
        • 募集
        • CHU Paris - Hôpital Necker-Enfants Malades
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Aude SERVAIS, PU PH
        • 副調査官：
          • Olivia BOYER, MD PHD
    • Ile De France
      • Paris、Ile De France、フランス、75015
        • 募集
        • Hôpital Necker, APHP Paris, Service de néphrologie-dialyse, 149 rue de Sèvres
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

なし

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

フランスでルマシランによる治療を受けた原発性高シュウ酸尿症 1 型患者。

説明

包含基準:

  • 原発性高シュウ酸尿症 1 型患者で、ATU (一時使用許可) の開始時から市販後もルマシランによる治療を受けている。

除外基準:

  • 未成年者に対する患者またはその法定代理人の反対。
  • 社会保障の対象ではありません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
ルマシラン
原発性高シュウ酸尿症 1 型患者で、ATU (一時使用許可) の開始時から市販後もルマシランによる治療を受けている。
薬：オキサルリアの進化。
全国で治療を受けた患者からデータを収集することにより、フランス特有の経験から実際のデータを収集し、特に治療前後のシュウ酸尿症の進行を監視する。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
シュウ酸尿症の進化。
時間枠：ベースライン時、ベースラインから 1 か月後、ベースラインから 2 か月後、ベースラインから 3 か月後、ベースラインから 6 か月後、ベースラインから 9 か月後、ベースラインから 12 か月後、ベースラインから 18 か月後、および 2 回1年から5年まで
シュウ酸尿症の進行は、尿の生物学的分析によって追跡されます。
ベースライン時、ベースラインから 1 か月後、ベースラインから 2 か月後、ベースラインから 3 か月後、ベースラインから 6 か月後、ベースラインから 9 か月後、ベースラインから 12 か月後、ベースラインから 18 か月後、および 2 回1年から5年まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Hospices Civils de Lyon

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年1月1日

一次修了 (実際)

2024年1月1日

研究の完了 (推定)

2026年12月31日

試験登録日

最初に提出

2024年1月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年1月17日

最初の投稿 (推定)

2024年1月26日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2024年1月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年1月17日

最終確認日

2024年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 69HCL22_0535

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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